La degenerazione corticobasale è una malattia neurodegenerativa rara che colpisce il movimento e le funzioni cognitive. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione. Questo articolo presenta informazioni dettagliate su questi studi, compresi i criteri di partecipazione e gli approcci terapeutici in fase di sperimentazione.

Studi clinici in corso sulla degenerazione corticobasale

La degenerazione corticobasale, conosciuta anche come sindrome corticobasale (CBS), è un disturbo neurologico progressivo che influenza sia le capacità motorie che le funzioni cognitive. La malattia si manifesta tipicamente con sintomi che iniziano su un lato del corpo, come rigidità muscolare, tremori e difficoltà nel controllo dei movimenti del braccio o della gamba. Con il progredire della condizione, i sintomi possono interessare entrambi i lati del corpo e influenzare anche il linguaggio e la comprensione.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici attivi che stanno esplorando nuove possibilità terapeutiche per i pazienti con questa condizione. Questi studi rappresentano una speranza importante per coloro che convivono con la degenerazione corticobasale, offrendo l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali che potrebbero migliorare i sintomi e la qualità della vita.

Studi clinici attivi

Studio sulla terapia con psilocibina per il disagio psicologico in pazienti con BPCO, SLA, sclerosi multipla o disturbi parkinsoniani atipici

Località dello studio: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Paesi Bassi, Portogallo

Questo studio si concentra sulla valutazione della terapia con psilocibina in pazienti con diverse condizioni progressive, tra cui la Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO), la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), la Sclerosi Multipla (SM) e i Disturbi Parkinsoniani Atipici (DPA), che stanno vivendo un disagio psicologico significativo. Lo studio utilizza diverse dosi di capsule di psilocibina (1 mg, 15 mg e 25 mg) somministrate per via orale per comprendere come questo trattamento possa contribuire a ridurre i sintomi della depressione in questi pazienti.

L’obiettivo principale della ricerca è valutare se dosi medie o elevate di terapia con psilocibina siano sicure ed efficaci nel ridurre i sintomi depressivi rispetto a dosi basse nei pazienti con queste condizioni. I partecipanti riceveranno due dosi del farmaco durante lo studio, con valutazioni dei sintomi depressivi effettuate prima del trattamento e sei settimane dopo la seconda dose.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per i cambiamenti nel loro benessere psicologico, compresa la loro capacità di affrontare le preoccupazioni legate alla fine della vita, la qualità generale della vita e la salute mentale complessiva. Lo studio esaminerà anche come il trattamento influisce sui livelli di stress e sulle responsabilità quotidiane di coloro che si prendono cura dei pazienti. Il periodo di trattamento durerà circa due mesi, con valutazioni di follow-up per monitorare i progressi dei partecipanti.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di una delle seguenti condizioni: BPCO, SLA, SM o DPA
• Diagnosi di disturbo depressivo maggiore confermata tramite un’intervista specializzata
• Punteggio superiore a 19 sulla scala MADRS (scala di valutazione della depressione)
• Aspettativa di vita di almeno 6 mesi
• Età minima di 18 anni
• Presenza di un caregiver o di una persona di supporto identificata
• Capacità di leggere e comprendere i moduli di consenso nella propria lingua

Criteri di esclusione principali:

• Storia personale o familiare di schizofrenia, psicosi o disturbo bipolare
• Tentativo di suicidio nell’ultimo anno o pensieri suicidari attuali con piani specifici
• Abuso o dipendenza da sostanze attiva negli ultimi 6 mesi (esclusa la nicotina)
• Gravi condizioni cardiache o ipertensione non controllata
• Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza
• Uso attuale di farmaci che potrebbero interagire con la psilocibina, inclusi alcuni antidepressivi
• Grave compromissione cognitiva che potrebbe influenzare la partecipazione alle sedute di terapia

Farmaco sperimentale: La psilocibina è un composto psichedelico naturale che viene studiato come potenziale terapia per il disagio psicologico e la depressione. In questo studio, viene somministrata in diverse dosi insieme a supporto psicologico per aiutare i pazienti a elaborare le loro esperienze e potenzialmente ridurre i sintomi depressivi.

Studio sugli effetti del glicerolo fenilbutirrato in pazienti con sindrome corticobasale

Località dello studio: Germania

Questo studio clinico si concentra specificamente sulla sindrome corticobasale (CBS), un disturbo neurologico raro che colpisce il movimento e le funzioni cognitive. Lo studio esplorerà gli effetti di un trattamento chiamato glicerolo fenilbutirrato (GPB), che viene somministrato come liquido orale. Lo scopo dello studio è valutare se il GPB possa contribuire a ridurre i livelli di una proteina chiamata catena leggera dei neurofilamenti (NfL) nei pazienti con CBS. L’NfL è un marcatore che può indicare il danno alle cellule nervose.

I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere GPB oppure un placebo, che è una sostanza senza principio attivo. Lo studio durerà 26 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il trattamento per via orale. Nel corso dello studio, i ricercatori monitoreranno la sicurezza e la tollerabilità del GPB, nonché eventuali cambiamenti nei livelli di NfL. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo GPB o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre al monitoraggio dei livelli di NfL, lo studio osserverà anche eventuali cambiamenti nelle scale cliniche che misurano le capacità motorie e cognitive. Queste scale aiutano i ricercatori a comprendere come il trattamento potrebbe influenzare i sintomi della CBS. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sui potenziali benefici del GPB per le persone che convivono con la sindrome corticobasale.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 18 anni o superiore
• Diagnosi di sindrome corticobasale (CBS) o paralisi sopranucleare progressiva-CBS
• Nessun uso regolare di glicerolo fenilbutirrato negli ultimi 6 mesi
• Capacità di comprendere tutte le informazioni fornite e dare il consenso informato completo
• Terapia farmacologica stabile per almeno 1 mese prima dell’inizio dello studio
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e uso di metodi contraccettivi altamente efficaci

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti senza diagnosi di sindrome corticobasale
• Appartenenza a popolazioni vulnerabili (bambini, donne in gravidanza, persone con determinate disabilità)
• Mancato rispetto di altri criteri sanitari specifici stabiliti dallo studio

Farmaco sperimentale: Il glicerolo fenilbutirrato (GPB) è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per la sua capacità di ridurre i livelli di catena leggera dei neurofilamenti (NfL) nei pazienti con sindrome corticobasale. Si tratta di un agente legante l’azoto, tradizionalmente utilizzato nella gestione dei disturbi del ciclo dell’urea. In questo studio di fase II, viene valutato il suo potenziale nel modulare i percorsi metabolici che potrebbero influenzare la produzione o l’eliminazione dell’NfL, un marcatore associato al danno delle cellule nervose.

Sintesi e osservazioni

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici attivi per i pazienti con degenerazione corticobasale o sindrome corticobasale. Questi studi rappresentano approcci terapeutici molto diversi tra loro, riflettendo la complessità della malattia e la necessità di esplorare molteplici vie terapeutiche.

Il primo studio adotta un approccio innovativo concentrandosi sul benessere psicologico dei pazienti con disturbi neurodegenerativi, utilizzando la psilocibina per trattare i sintomi depressivi. Questo studio è particolarmente interessante perché riconosce l’importante componente psicologica associata alle malattie neurodegenerative progressive e cerca di affrontarla direttamente. Lo studio è disponibile in diversi paesi europei, aumentando le possibilità di accesso per i pazienti interessati.

Il secondo studio, disponibile in Germania, adotta un approccio più diretto mirando a ridurre un biomarcatore specifico (NfL) associato al danno neuronale. Questo rappresenta un tentativo di modificare il decorso della malattia a livello biologico, piuttosto che concentrarsi esclusivamente sui sintomi. L’uso del glicerolo fenilbutirrato in questa indicazione è particolarmente innovativo, poiché il farmaco è tradizionalmente utilizzato per altre condizioni.

È importante notare che entrambi gli studi sono ancora in fase sperimentale e i risultati non sono ancora disponibili. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere attentamente con i loro medici curanti i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a questi studi clinici. La partecipazione a uno studio clinico rappresenta un contributo importante alla ricerca scientifica e potrebbe offrire accesso a nuove opzioni terapeutiche, ma richiede anche un impegno significativo in termini di visite mediche, monitoraggio e possibili effetti collaterali.

Per i pazienti con sindrome corticobasale che stanno considerando la partecipazione a uno studio clinico, è fondamentale valutare attentamente i criteri di inclusione ed esclusione, la disponibilità geografica degli studi e le implicazioni pratiche della partecipazione. È consigliabile consultare sempre il proprio neurologo o specialista in disturbi del movimento prima di prendere una decisione sulla partecipazione a uno studio clinico.