Per i pazienti adulti con cuore univentricolare che hanno subito l’intervento di Fontan, è in corso uno studio clinico che valuta l’efficacia del sildenafil nel migliorare la capacità di esercizio fisico e la qualità della vita. Attualmente è disponibile 1 studio clinico per questa condizione cardiaca congenita complessa.

Studi Clinici in Corso per il Cuore Univentricolare

Il cuore univentricolare è una malformazione cardiaca congenita in cui uno dei ventricoli del cuore non è completamente sviluppato. I pazienti con questa condizione spesso necessitano di un intervento chirurgico complesso chiamato operazione di Fontan, che aiuta a migliorare il flusso sanguigno creando un percorso alternativo che bypassa il lato destro del cuore. Sebbene questo intervento migliori significativamente la qualità della vita, i pazienti possono affrontare complicazioni nel tempo, tra cui una ridotta capacità di esercizio e un aumento della pressione venosa.

Attualmente sono disponibili nuove opportunità di ricerca per migliorare il trattamento e la gestione di questa condizione. Di seguito è descritto in dettaglio lo studio clinico in corso dedicato ai pazienti adulti con cuore univentricolare.

Studi Clinici Disponibili

Studio sul Sildenafil per Adulti con Cuore Univentricolare dopo l’Intervento di Fontan

Localizzazione: Polonia

Questo studio clinico è focalizzato sulla valutazione degli effetti del sildenafil in pazienti adulti che hanno subito l’operazione di Fontan. L’obiettivo principale è determinare se l’aggiunta del sildenafil al regime terapeutico attuale possa migliorare la performance fisica di questi pazienti.

Il sildenafil è un farmaco comunemente utilizzato per trattare condizioni legate al flusso sanguigno. Agisce inibendo un enzima chiamato fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5), che porta al rilassamento dei vasi sanguigni e al miglioramento della circolazione. In questo studio, i partecipanti riceveranno sildenafil o un placebo per un periodo di 24 settimane.

Criteri di inclusione principali:

Avere un cuore funzionalmente univentricolare (una condizione in cui uno dei ventricoli del cuore non è completamente sviluppato)
Aver subito l’operazione di Fontan
Avere più di 18 anni
Non necessitare di cateterismo cardiaco
Fornire consenso informato per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

Pazienti che non hanno subito l’operazione di Fontan
Pazienti che non sono in condizioni cliniche stabili
Pazienti con indicazione per cateterismo cardiaco
Pazienti che non possono assumere sildenafil

Farmaco sperimentale: Il sildenafil viene somministrato alla dose di 20 mg per via orale sotto forma di compresse rivestite con film, da assumere regolarmente durante il periodo di studio.

Valutazioni e test: Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diversi test per valutare i miglioramenti nella capacità di esercizio, nella funzione cardiaca e nella qualità della vita complessiva. Questi includono:

Test ergospirometrico – misura il consumo di ossigeno durante l’esercizio fisico
Test del cammino di 6 minuti – valuta la distanza che il paziente può percorrere in sei minuti
Ecocardiografia – esamina la funzione cardiaca
Questionari sulla qualità della vita – valutano il benessere generale del paziente

Fasi dello studio:

Fase 1 – Adesione allo studio: Viene confermata l’idoneità in base ai criteri specifici e viene ottenuto il consenso informato
Fase 2 – Valutazione iniziale: Viene condotta una valutazione iniziale per stabilire i parametri di salute di base, inclusa la misurazione della performance fisica e della capacità di esercizio
Fase 3 – Somministrazione del farmaco: Viene somministrato il sildenafil (20 mg) o un placebo per via orale per un periodo di 24 settimane
Fase 4 – Monitoraggio continuo: Durante le 24 settimane, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare gli effetti del farmaco, inclusi test per misurare il picco di consumo di ossigeno e altri indicatori di salute
Fase 5 – Valutazione finale: Al termine del periodo di trattamento di 24 settimane, viene condotta una valutazione finale per misurare i cambiamenti nella performance fisica, nella capacità di esercizio e nella qualità della vita

Informazioni sulla Condizione

Il cuore funzionalmente univentricolare è una condizione che coinvolge difetti cardiaci congeniti in cui uno dei ventricoli del cuore è sottosviluppato o una valvola è mancante o troppo piccola, rendendo impossibile correggere completamente il difetto cardiaco. I pazienti spesso vengono sottoposti all’operazione di Fontan, una procedura che reindirizza il flusso sanguigno per migliorare i livelli di ossigeno e ridurre lo sforzo sul cuore.

Questa operazione crea un sistema circolatorio unico bypassando le camere cardiache destre, il che può portare a un aumento della pressione venosa e a una diminuzione della gittata cardiaca. Nel tempo, i pazienti possono sperimentare un aumento della resistenza polmonare, che può ulteriormente ridurre l’efficienza cardiaca e la tolleranza all’esercizio. Nonostante i benefici dell’operazione di Fontan, i pazienti possono affrontare complicazioni e una ridotta capacità di esercizio con l’avanzare dell’età, con un impatto significativo sulla loro qualità della vita e performance fisica.

Riepilogo

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per i pazienti adulti con cuore univentricolare che hanno subito l’operazione di Fontan. Lo studio si concentra sul potenziale beneficio del sildenafil nel migliorare la capacità di esercizio fisico e la qualità della vita in questa popolazione di pazienti.

Il sildenafil, un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5, potrebbe offrire un’opzione terapeutica aggiuntiva per affrontare le complicazioni a lungo termine associate alla circolazione di Fontan, in particolare la ridotta capacità di esercizio e l’aumentata resistenza vascolare polmonare. Lo studio prevede un periodo di trattamento di 24 settimane con valutazioni complete della funzione cardiaca e della performance fisica.

Per i pazienti e le famiglie interessati a partecipare a questo studio, è importante discutere con il proprio cardiologo specializzato in cardiopatie congenite per determinare se si soddisfano i criteri di idoneità e se la partecipazione potrebbe essere appropriata per la propria situazione clinica individuale.