Attualmente sono in corso 2 studi clinici per pazienti con leucemia con cromosoma Philadelphia positivo. Questi studi testano nuove terapie mirate che potrebbero migliorare i risultati del trattamento rispetto alle opzioni standard attualmente disponibili.
Studi clinici in corso sulla leucemia con cromosoma Philadelphia positivo
La leucemia con cromosoma Philadelphia positivo è un tipo di tumore del sangue caratterizzato da una specifica alterazione genetica chiamata cromosoma Philadelphia. Questa anomalia si verifica quando parti di due cromosomi si scambiano, creando un gene anomalo che promuove la crescita delle cellule tumorali. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche per questa condizione.
Studi clinici disponibili
Studio di olverembatinib con chemioterapia rispetto alla terapia standard in adulti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia cromosoma positivo di nuova diagnosi
Località: Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Ungheria, Italia, Romania, Spagna
Questo studio clinico valuta un nuovo trattamento per la leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (LLA Ph+) in pazienti con diagnosi recente. Lo studio testa un nuovo farmaco chiamato olverembatinib utilizzato insieme a farmaci chemioterapici. I farmaci chemioterapici includono vincristina, citarabina, metotrexato, desametasone e prednisolone.
Lo studio confronta due approcci terapeutici: un gruppo riceve olverembatinib con chemioterapia, mentre l’altro gruppo riceve diversi farmaci chiamati inibitori della tirosin-chinasi (che possono includere dasatinib, ponatinib o imatinib) combinati con gli stessi farmaci chemioterapici. L’obiettivo principale è scoprire quanto bene funziona olverembatinib rispetto ai trattamenti attuali nell’eliminare le cellule tumorali dal corpo.
Criteri di inclusione principali:
- Età pari o superiore a 18 anni
- Diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo senza precedente trattamento sistemico
- Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
- Stato di performance ECOG pari o inferiore a 2
- Funzionalità adeguata degli organi (fegato, reni, cuore)
- Impegno a utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 4 mesi dopo l’ultima dose
Criteri di esclusione principali:
- Precedente trattamento per la LLA Ph+, eccetto terapia steroidea d’emergenza fino a 7 giorni
- Storia di altro tipo di tumore negli ultimi 3 anni
- Gravi condizioni cardiache, inclusi infarto negli ultimi 6 mesi
- Infezioni attive non controllate
- Epatite B o C attiva, HIV positivo
- Gravidanza o allattamento
- Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni prima dell’inizio
Durante lo studio, i pazienti riceveranno i farmaci assegnati per diversi mesi. I medici controlleranno regolarmente la quantità di cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo per vedere quanto bene funziona il trattamento. Monitoreranno anche i pazienti per eventuali effetti collaterali dei farmaci e seguiranno la loro salute generale e sopravvivenza nel tempo.
Studio del trattamento con dasatinib in bambini e adolescenti con leucemia con cromosoma Philadelphia positivo che non possono assumere imatinib o per i quali imatinib non è efficace
Località: Francia, Spagna
Questo studio si concentra sul trattamento di bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica (LMC) e leucemie con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+) che hanno una malattia di nuova diagnosi o che non hanno risposto bene al trattamento con imatinib. Lo studio testerà un farmaco chiamato dasatinib (noto anche come Sprycel), disponibile sia come compresse che come polvere che può essere trasformata in un liquido da bere.
L’obiettivo principale è determinare quanto bene funziona dasatinib nei giovani pazienti la cui leucemia è diventata resistente al trattamento con imatinib o che non possono tollerare gli effetti collaterali di imatinib. Lo studio esaminerà anche come funziona dasatinib nei pazienti a cui è stata appena diagnosticata la LMC. La resistenza significa che il tumore continua a crescere nonostante il trattamento, mentre l’intolleranza significa sperimentare effetti collaterali gravi che impediscono di continuare il farmaco.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 1 e 18 anni
- Appartenenza a uno dei seguenti gruppi:
- Gruppo 1: Pazienti con LMC in fase cronica che non hanno risposto o non tollerano il trattamento con imatinib
- Gruppo 2: Pazienti con LLA Ph+ o LMC in fase avanzata che non hanno risposto o non tollerano il trattamento con imatinib
- Gruppo 3: Pazienti con diagnosi recente di LMC in fase cronica
- Punteggio Lansky o Karnofsky superiore a 50
- Aspettativa di vita di almeno 12 settimane
- Funzionalità adeguata di fegato, reni e livelli ematici normali
Criteri di esclusione principali:
- Precedente trattamento con qualsiasi inibitore BCR-ABL diverso da imatinib
- Presenza nota della mutazione T315I
- Coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale da parte della leucemia
- Problemi cardiaci significativi, incluso infarto negli ultimi 6 mesi
- Gravi problemi al fegato o ai reni
- Infezioni attive non controllate
- Gravidanza o allattamento
- Reazione allergica nota al farmaco dello studio
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con dasatinib e i medici monitoreranno come la loro malattia risponde al farmaco. Lo studio seguirà diverse importanti misure di successo del trattamento, incluso quanto bene il farmaco controlla i conteggi delle cellule del sangue e se riduce o elimina le cellule tumorali che contengono il cromosoma Philadelphia.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente disponibili per la leucemia con cromosoma Philadelphia positivo rappresentano importanti opportunità per i pazienti di accedere a nuove terapie mirate. Il primo studio si concentra su pazienti adulti con diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta, testando olverembatinib come potenziale trattamento di prima linea. Il secondo studio offre un’opzione per bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica o leucemia linfoblastica acuta che hanno sviluppato resistenza o intolleranza a imatinib.
Entrambi gli studi utilizzano inibitori della tirosin-chinasi, una classe di farmaci mirati che bloccano specifiche proteine responsabili della crescita delle cellule tumorali. Questo approccio terapeutico ha rivoluzionato il trattamento delle leucemie con cromosoma Philadelphia positivo, offrendo opzioni più efficaci e spesso meglio tollerate rispetto alla chemioterapia tradizionale da sola.
È importante notare che lo studio con olverembatinib è disponibile in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, mentre lo studio con dasatinib per pazienti pediatrici è attualmente disponibile in Francia e Spagna. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo l’idoneità per questi studi e valutare attentamente i potenziali benefici e rischi della partecipazione.
La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a terapie innovative prima che diventino ampiamente disponibili, oltre a contribuire al progresso della ricerca medica per questa condizione. Tuttavia, è fondamentale che i pazienti comprendano tutti i requisiti dello studio, i potenziali effetti collaterali e l’impegno richiesto prima di prendere una decisione informata sulla partecipazione.
