Il condrosarcoma metastatico è una forma rara e aggressiva di tumore osseo che si sviluppa dalle cellule cartilaginee e si diffonde ad altre parti del corpo. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con questa patologia.

Studi clinici in corso sul condrosarcoma metastatico

Il condrosarcoma è un tipo di tumore maligno che origina dalle cellule della cartilagine. Quando la malattia diventa metastatica, significa che le cellule tumorali si sono diffuse dalla sede originaria ad altri organi, rendendo il trattamento più complesso. Attualmente la ricerca clinica sta esplorando nuove terapie farmacologiche per offrire opzioni terapeutiche più efficaci ai pazienti con questa condizione.

In questa guida vengono presentati gli studi clinici attualmente attivi per il trattamento del condrosarcoma metastatico, con informazioni dettagliate sui criteri di partecipazione, i farmaci sperimentali utilizzati e le modalità di svolgimento delle ricerche.

Panoramica degli studi clinici disponibili

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici dedicati specificamente al condrosarcoma metastatico. Questi studi rappresentano opportunità importanti per i pazienti che cercano nuove opzioni terapeutiche al di là dei trattamenti standard.

Studi clinici attivi

Studio sulla trabectedina per adulti e giovani adulti con condrosarcoma mesenchimale avanzato

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra su una forma rara di tumore chiamata condrosarcoma mesenchimale, che può svilupparsi sia nelle ossa che nei tessuti molli. La ricerca è specificatamente rivolta ai casi che presentano un marcatore genetico noto come HEY1-NCOA2. Il trattamento testato in questo studio è un farmaco chiamato trabectedina (noto anche con il nome in codice Ecteinascidin 743), che viene somministrato come soluzione mediante infusione endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è esplorare l’efficacia della trabectedina nel trattamento di pazienti che hanno già ricevuto altre forme di chemioterapia, in particolare quelle che includono un gruppo di farmaci chiamati antracicline. Lo studio coinvolgerà pazienti di età pari o superiore a 16 anni con forme avanzate o metastatiche di condrosarcoma mesenchimale. I partecipanti riceveranno trabectedina e la loro risposta al trattamento sarà monitorata nel tempo.

Criteri di inclusione principali:

Età minima di 16 anni
Diagnosi confermata di condrosarcoma mesenchimale con presenza documentata della fusione genetica HEY1-NCOA2
Malattia localmente avanzata non operabile o malattia metastatica
Trattamento precedente con almeno una chemioterapia contenente antracicline (massimo 3 linee di trattamento)
Evidenza di progressione della malattia secondo i criteri RECIST v1.1 nei 6 mesi precedenti
Funzione cardiaca di almeno il 50% misurata mediante ecocardiogramma
Performance status ECOG pari o inferiore a 2
Funzionalità adeguata del midollo osseo e degli organi

Criteri di esclusione principali:

Età inferiore a 16 anni
Assenza di diagnosi di condrosarcoma mesenchimale con riarrangiamento avanzato
Assenza del marcatore genetico HEY1-NCOA2
Mancato trattamento precedente con chemioterapia a base di antracicline
Assenza di malattia progressiva secondo i criteri RECIST v1.1

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche la sicurezza della trabectedina ed esploreranno le caratteristiche genetiche e molecolari dei tumori che rispondono al trattamento rispetto a quelli che non rispondono. Questo include l’analisi di pattern nel materiale genetico del tumore e la valutazione del potenziale utilizzo della biopsia liquida, una tecnica che prevede l’analisi di campioni di sangue per rilevare la presenza della fusione HEY1-NCOA2 e prevedere la risposta al trattamento. Lo studio dovrebbe proseguire fino al 2027.

Studio sull’efficacia e la sicurezza del regorafenib per pazienti con sarcomi ossei metastatici

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato regorafenib in pazienti con sarcoma osseo metastatico. Il sarcoma osseo metastatico è un tumore che origina nelle ossa e può diffondersi ad altre parti del corpo. Lo scopo dello studio è valutare quanto efficacemente il regorafenib funzioni nel trattamento di questa condizione e determinarne la sicurezza per i pazienti.

I partecipanti allo studio riceveranno o regorafenib o un placebo (una sostanza senza principio attivo). Lo studio si svolgerà nell’arco di diversi mesi, durante i quali i pazienti saranno monitorati regolarmente per osservare come il tumore risponde al trattamento. Ciò comporterà diverse valutazioni, inclusi esami di imaging come risonanza magnetica (RM) o tomografia computerizzata (TC), per tracciare i cambiamenti nel tumore.

Criteri di inclusione principali:

Età minima di 10 anni
Diagnosi confermata di sarcoma con riarrangiamento CIC, che colpisce ossa o tessuti molli
Per bambini sopra i 12 anni: punteggio scala di Karnofsky pari o superiore al 60%; per bambini di 12 anni o meno: punteggio scala di Lansky pari o superiore al 60%
Performance status inferiore a 2 sulla scala ECOG o 60% o superiore sulla scala Karnofsky per adulti
Malattia misurabile con almeno un tumore che può essere misurato accuratamente mediante TC
Non più di tre precedenti trattamenti chemioterapici
Superficie corporea di almeno 1,30 metri quadrati
Progressione della malattia documentata da scansioni recenti
Funzionalità normale di midollo osseo, reni e fegato
Aspettativa di vita superiore a 3 mesi

Criteri di esclusione principali:

Presenza di un tipo di tumore diverso dal sarcoma osseo
Età al di fuori dell’intervallo specificato per lo studio
Incapacità di seguire le procedure o le istruzioni dello studio
Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
Gravidanza o allattamento
Partecipazione corrente ad un altro studio clinico
Trattamenti o farmaci recenti che potrebbero influenzare lo studio

Il regorafenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. A livello molecolare, funziona inibendo diverse proteine chinasi coinvolte nella crescita tumorale e nello sviluppo dei vasi sanguigni che alimentano il tumore. È classificato farmacologicamente come inibitore multichinasico.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle loro condizioni. La risposta al trattamento sarà valutata utilizzando i criteri RECIST 1.1, che prevedono la misurazione dei cambiamenti nelle dimensioni del tumore. Gli esiti secondari includono la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale. Lo studio dovrebbe continuare fino a settembre 2026.

Farmaci sperimentali negli studi

Trabectedina: La trabectedina è un agente antineoplastico che agisce legandosi al solco minore del DNA, interferendo con il ciclo cellulare e portando alla morte cellulare, in particolare nelle cellule tumorali. Viene somministrata per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio per la sua efficacia nel trattamento del condrosarcoma mesenchimale avanzato, in particolare nei pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti chemioterapici.

Regorafenib: Il regorafenib è un inibitore multichinasico che blocca diverse proteine coinvolte nella crescita tumorale e nell’angiogenesi (formazione di nuovi vasi sanguigni che nutrono il tumore). Viene somministrato per via orale e viene studiato per la sua capacità di fermare o rallentare la crescita delle cellule tumorali nei sarcomi ossei metastatici.

Come partecipare a uno studio clinico

Se siete interessati a partecipare a uno di questi studi clinici, è importante discuterne con il vostro oncologo o medico curante. La partecipazione a uno studio clinico richiede:

Una valutazione approfondita per verificare l’idoneità secondo i criteri di inclusione ed esclusione
La firma di un consenso informato dopo aver compreso completamente lo scopo dello studio, i potenziali benefici e rischi
L’impegno a seguire il protocollo dello studio, incluse le visite regolari e le valutazioni
La disponibilità a sottoporsi a esami diagnostici, prelievi di sangue e altre procedure necessarie per il monitoraggio

È fondamentale comprendere che la partecipazione a uno studio clinico è volontaria e che è possibile ritirarsi in qualsiasi momento senza che ciò influisca sulla qualità dell’assistenza medica ricevuta.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente disponibili per il condrosarcoma metastatico rappresentano importanti opportunità per i pazienti che cercano nuove opzioni terapeutiche. Entrambi gli studi si concentrano su forme specifiche di sarcoma osseo e utilizzano farmaci mirati che agiscono su meccanismi molecolari coinvolti nella crescita tumorale.

Lo studio italiano sulla trabectedina si rivolge specificamente ai pazienti con condrosarcoma mesenchimale che presentano il marcatore genetico HEY1-NCOA2, una caratteristica che potrebbe predire una migliore risposta al trattamento. Questo studio è particolarmente interessante perché include anche giovani adulti a partire dai 16 anni e utilizza tecniche innovative come la biopsia liquida per il monitoraggio della malattia.

Lo studio francese sul regorafenib ha un approccio più ampio, includendo diversi tipi di sarcomi ossei metastatici, tra cui l’osteosarcoma, il sarcoma di Ewing, il sarcoma con riarrangiamento CIC, il condrosarcoma e il cordoma. Questo studio accoglie anche pazienti pediatrici a partire dai 10 anni, rappresentando un’opzione importante per i pazienti più giovani.

Entrambi gli studi prevedono un monitoraggio attento dei pazienti attraverso esami di imaging regolari e valutazioni cliniche, garantendo che la sicurezza dei partecipanti sia una priorità assoluta. La raccolta di dati su efficacia e sicurezza contribuirà allo sviluppo di future terapie per questa patologia rara e difficile da trattare.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero consultare i propri medici per valutare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a questi studi clinici.