Condrosarcoma metastatico Studi clinici

Studio sulla trabectedina per adulti e giovani adulti con condrosarcoma mesenchimale avanzato

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra su una forma rara di tumore chiamata condrosarcoma mesenchimale, che può svilupparsi sia nelle ossa che nei tessuti molli. La ricerca è specificatamente rivolta ai casi che presentano un marcatore genetico noto come HEY1-NCOA2. Il trattamento testato in questo studio è un farmaco chiamato trabectedina (noto anche con il nome in codice Ecteinascidin 743), che viene somministrato come soluzione mediante infusione endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è esplorare l'efficacia della trabectedina nel trattamento di pazienti che hanno già ricevuto altre forme di chemioterapia, in particolare quelle che includono un gruppo di farmaci chiamati antracicline. Lo studio coinvolgerà pazienti di età pari o superiore a 16 anni con forme avanzate o metastatiche di condrosarcoma mesenchimale. I partecipanti riceveranno trabectedina e la loro risposta al trattamento sarà monitorata nel tempo.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 16 anni
• Diagnosi confermata di condrosarcoma mesenchimale con presenza documentata della fusione genetica HEY1-NCOA2
• Malattia localmente avanzata non operabile o malattia metastatica
• Trattamento precedente con almeno una chemioterapia contenente antracicline (massimo 3 linee di trattamento)
• Evidenza di progressione della malattia secondo i criteri RECIST v1.1 nei 6 mesi precedenti
• Funzione cardiaca di almeno il 50% misurata mediante ecocardiogramma
• Performance status ECOG pari o inferiore a 2
• Funzionalità adeguata del midollo osseo e degli organi

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 16 anni
• Assenza di diagnosi di condrosarcoma mesenchimale con riarrangiamento avanzato
• Assenza del marcatore genetico HEY1-NCOA2
• Mancato trattamento precedente con chemioterapia a base di antracicline
• Assenza di malattia progressiva secondo i criteri RECIST v1.1

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche la sicurezza della trabectedina ed esploreranno le caratteristiche genetiche e molecolari dei tumori che rispondono al trattamento rispetto a quelli che non rispondono. Questo include l'analisi di pattern nel materiale genetico del tumore e la valutazione del potenziale utilizzo della biopsia liquida, una tecnica che prevede l'analisi di campioni di sangue per rilevare la presenza della fusione HEY1-NCOA2 e prevedere la risposta al trattamento. Lo studio dovrebbe proseguire fino al 2027.

Studio sull'efficacia e la sicurezza del regorafenib per pazienti con sarcomi ossei metastatici

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato regorafenib in pazienti con sarcoma osseo metastatico. Il sarcoma osseo metastatico è un tumore che origina nelle ossa e può diffondersi ad altre parti del corpo. Lo scopo dello studio è valutare quanto efficacemente il regorafenib funzioni nel trattamento di questa condizione e determinarne la sicurezza per i pazienti.

I partecipanti allo studio riceveranno o regorafenib o un placebo (una sostanza senza principio attivo). Lo studio si svolgerà nell'arco di diversi mesi, durante i quali i pazienti saranno monitorati regolarmente per osservare come il tumore risponde al trattamento. Ciò comporterà diverse valutazioni, inclusi esami di imaging come risonanza magnetica (RM) o tomografia computerizzata (TC), per tracciare i cambiamenti nel tumore.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 10 anni
• Diagnosi confermata di sarcoma con riarrangiamento CIC, che colpisce ossa o tessuti molli
• Per bambini sopra i 12 anni: punteggio scala di Karnofsky pari o superiore al 60%; per bambini di 12 anni o meno: punteggio scala di Lansky pari o superiore al 60%
• Performance status inferiore a 2 sulla scala ECOG o 60% o superiore sulla scala Karnofsky per adulti
• Malattia misurabile con almeno un tumore che può essere misurato accuratamente mediante TC
• Non più di tre precedenti trattamenti chemioterapici
• Superficie corporea di almeno 1,30 metri quadrati
• Progressione della malattia documentata da scansioni recenti
• Funzionalità normale di midollo osseo, reni e fegato
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi

Criteri di esclusione principali:

• Presenza di un tipo di tumore diverso dal sarcoma osseo
• Età al di fuori dell'intervallo specificato per lo studio
• Incapacità di seguire le procedure o le istruzioni dello studio
• Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione corrente ad un altro studio clinico
• Trattamenti o farmaci recenti che potrebbero influenzare lo studio

Il regorafenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. A livello molecolare, funziona inibendo diverse proteine chinasi coinvolte nella crescita tumorale e nello sviluppo dei vasi sanguigni che alimentano il tumore. È classificato farmacologicamente come inibitore multichinasico.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle loro condizioni. La risposta al trattamento sarà valutata utilizzando i criteri RECIST 1.1, che prevedono la misurazione dei cambiamenti nelle dimensioni del tumore. Gli esiti secondari includono la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale. Lo studio dovrebbe continuare fino a settembre 2026.