La cardiopatia congenita è una condizione presente dalla nascita che comporta anomalie strutturali del cuore. Attualmente sono in corso 3 studi clinici focalizzati sullo sviluppo di nuovi trattamenti e strategie per migliorare gli esiti nei bambini e negli adolescenti con questa condizione, in particolare durante e dopo la chirurgia cardiaca.
Studi clinici in corso sulla cardiopatia congenita
La cardiopatia congenita rappresenta una sfida significativa per i neonati, i bambini e gli adolescenti che ne sono affetti. Gli studi clinici attualmente in corso stanno esplorando diverse strategie per migliorare la protezione cardiaca durante la chirurgia, prevenire lesioni cerebrali nei neonati e migliorare la capacità di esercizio nei pazienti più grandi. Questi studi offrono speranza per trattamenti più efficaci e migliori esiti a lungo termine.
Panoramica degli studi clinici disponibili
Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per la cardiopatia congenita nel database. Di seguito vengono descritti in dettaglio tutti gli studi attivi, che includono ricerche su soluzioni cardioplegiche per la protezione cardiaca durante la chirurgia, farmaci per prevenire lesioni cerebrali nei neonati e trattamenti per migliorare la capacità di esercizio negli adolescenti.
Studi clinici in dettaglio
Studio comparativo tra Custodiol-N e Custodiol per la chirurgia cardiaca nei bambini con difetti cardiaci congeniti
Localizzazione: Germania
Questo studio clinico si concentra sul confronto di due diverse soluzioni utilizzate durante la chirurgia cardiaca per proteggere il cuore nei bambini con malformazioni cardiache congenite. Le soluzioni testate sono Custodiol-N e Custodiol, entrambe somministrate per via endovenosa durante l’intervento chirurgico.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di queste soluzioni durante la chirurgia cardiaca pediatrica. I ricercatori monitoreranno eventuali eventi avversi per un periodo di 30 giorni dopo l’intervento e valuteranno la protezione cardiaca misurando specifici enzimi nel sangue, come il CK-MB, che può indicare un danno al muscolo cardiaco, fino a sette giorni dopo la chirurgia.
Criteri di inclusione principali: Lo studio è aperto a pazienti dalla nascita fino a meno di 18 anni che necessitano di chirurgia cardiaca congenita con bypass cardiopolmonare e cardioplegia. È richiesto il consenso informato scritto da parte dei genitori o tutori legali.
Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare pazienti con altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio, pazienti che partecipano ad altri studi clinici, pazienti con allergie ai farmaci dello studio, donne in gravidanza o allattamento, e pazienti con storia di abuso di sostanze.
Lo studio raccoglierà anche informazioni su vari aspetti del recupero dei partecipanti, tra cui la funzione cardiaca, la durata della degenza ospedaliera e l’eventuale necessità di supporto cardiaco aggiuntivo, incluso il monitoraggio dei segni vitali e l’uso di farmaci come le catecolamine e il milrinone.
Studio sull’allopurinolo sodico per la prevenzione delle lesioni cerebrali nei neonati con cardiopatia congenita critica sottoposti a chirurgia cardiaca
Localizzazione: Paesi Bassi
Questo studio clinico si concentra sulla prevenzione delle lesioni cerebrali nei neonati con cardiopatia congenita critica che necessitano di chirurgia cardiaca con bypass cardiopolmonare. Il farmaco in fase di sperimentazione è l’allopurinolo sodico, somministrato come soluzione per infusione endovenosa.
Lo scopo dello studio è determinare se la somministrazione di allopurinolo sodico subito dopo la nascita e nel periodo perioperatorio possa aiutare a proteggere il cervello dalle lesioni. Lo studio confronterà gli effetti dell’allopurinolo sodico con un placebo (mannitolo) per valutare la riduzione delle lesioni cerebrali, visibili attraverso risonanza magnetica (RM) dopo l’intervento.
Criteri di inclusione: Lo studio è rivolto a neonati con cardiopatia congenita critica diagnosticata prima o dopo la nascita, che richiedono chirurgia cardiaca con bypass cardiopolmonare nelle prime quattro settimane di vita. Possono partecipare neonati di entrambi i sessi.
Criteri di esclusione: Non possono partecipare neonati che non hanno cardiopatia congenita critica, che non necessitano di chirurgia con bypass cardiopolmonare, che non sono a rischio di lesioni cerebrali correlate alla loro condizione cardiaca, o che non rientrano nella fascia di età specificata.
Durante lo studio, i neonati saranno monitorati prima e dopo la chirurgia utilizzando vari metodi, tra cui risonanza magnetica cerebrale, elettroencefalogramma, spettroscopia nel vicino infrarosso per valutare l’ossigenazione cerebrale ed ecocardiografia per la funzione cardiaca. Il follow-up a lungo termine includerà valutazioni dello sviluppo neuromotorio a 3 mesi e valutazioni cognitive e della qualità della vita a 24 mesi.
Studio sulla teofillina per migliorare la capacità di esercizio negli adolescenti con cardiopatia univentricolare e circolazione di Fontan
Localizzazione: Norvegia
Questo studio clinico è focalizzato sugli effetti della teofillina in adolescenti e giovani adulti con cardiopatia congenita univentricolare trattata con intervento palliativo di tipo Fontan. Il farmaco in studio è il Theo-Dur 200mg, una compressa a rilascio prolungato assunta per via orale.
Lo scopo dello studio è esplorare la fattibilità e la sicurezza di un trattamento di 12 settimane con teofillina, valutando il suo effetto sulla capacità di esercizio. La teofillina agisce rilassando e aprendo le vie aeree nei polmoni, facilitando la respirazione, e ha anche effetti sul cuore e sui vasi sanguigni, che possono contribuire a migliorare il flusso sanguigno e l’apporto di ossigeno durante l’attività fisica.
Criteri di inclusione principali: Possono partecipare adolescenti e giovani adulti di età compresa tra 16 e 25 anni con cardiopatia congenita univentricolare e palliation di tipo Fontan. I partecipanti devono essere in grado di eseguire un test di esercizio cardiopolmonare su cyclette, avere un indice di massa corporea (IMC) tra 18,5 e 34,9 kg/m², e avere recenti risultati di imaging epatico. Le donne devono utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio.
Criteri di esclusione: Non possono partecipare pazienti che non hanno cardiopatia congenita univentricolare con palliation di Fontan, pazienti al di fuori della fascia di età 16-25 anni, pazienti che non possono assumere teofillina in sicurezza, o pazienti che non possono sottoporsi alla titolazione remota del dosaggio e al monitoraggio ambulatoriale del ritmo cardiaco.
Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro capacità di esercizio. Lo studio valuterà anche altri aspetti della salute, tra cui la qualità della vita attraverso questionari, la funzione cardiaca mediante ecocardiografia, la capacità respiratoria e i pattern del sonno attraverso uno studio del sonno domiciliare.
Riepilogo e considerazioni importanti
Gli studi clinici attualmente in corso sulla cardiopatia congenita affrontano diverse fasi critiche della gestione di questa condizione. Il primo studio, condotto in Germania, si concentra sulla protezione cardiaca durante la chirurgia pediatrica confrontando due soluzioni cardioplegiche, con l’obiettivo di identificare l’opzione più sicura ed efficace.
Il secondo studio, realizzato nei Paesi Bassi, rappresenta un importante passo avanti nella prevenzione delle lesioni cerebrali nei neonati più critici. Il danno cerebrale rappresenta una delle complicanze più gravi della chirurgia cardiaca neonatale, e la possibilità di prevenirlo con l’allopurinolo sodico potrebbe avere un impatto significativo sulla qualità della vita a lungo termine di questi piccoli pazienti.
Il terzo studio, condotto in Norvegia, affronta le sfide che gli adolescenti e i giovani adulti con circolazione di Fontan affrontano quotidianamente, in particolare la ridotta capacità di esercizio. Migliorare la tolleranza all’esercizio fisico può avere un impatto sostanziale sulla qualità della vita e sull’autonomia di questi giovani pazienti.
È importante notare che tutti questi studi prevedono un monitoraggio attento della sicurezza e dell’efficacia dei trattamenti, con follow-up a breve e lungo termine. I genitori e i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discutere approfonditamente con il team medico i potenziali benefici e rischi, assicurandosi di comprendere pienamente le implicazioni della partecipazione.
Questi studi clinici rappresentano la speranza per trattamenti migliori e più personalizzati per i pazienti con cardiopatia congenita, con l’obiettivo finale di migliorare non solo la sopravvivenza, ma anche la qualità della vita a lungo termine.
