La cardiomiopatia è una malattia del muscolo cardiaco che compromette la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per diverse forme di cardiomiopatia, dall’amiloidosi da transtiretina alla cardiomiopatia infiammatoria. Questo articolo presenta 6 studi clinici in corso che offrono opportunità di partecipazione per pazienti con varie forme di cardiomiopatia.

Studi Clinici in Corso sulla Cardiomiopatia: Panoramica dei Trattamenti Sperimentali

La cardiomiopatia rappresenta un gruppo eterogeneo di malattie che colpiscono il muscolo cardiaco, compromettendone la struttura e la funzione. Attualmente, ricercatori in tutta Europa stanno conducendo studi clinici per valutare nuovi approcci terapeutici che potrebbero migliorare la qualità di vita e la prognosi dei pazienti affetti da questa condizione. Di seguito sono descritti in dettaglio sei studi clinici attualmente attivi, che spaziano da nuove terapie farmacologiche a trattamenti con cellule staminali.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Nucresiran negli Adulti con Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia per Valutarne gli Effetti sulla Sopravvivenza e sui Problemi Cardiaci

Ubicazione: Austria, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Portogallo, Spagna, Svezia

Questo studio si concentra sull’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia, una condizione in cui proteine anomale si accumulano nel muscolo cardiaco, compromettendone la funzione. Lo studio testerà un nuovo farmaco chiamato Nucresiran (noto anche come ALN-TTRSC04) confrontandolo con un placebo per determinare se può ridurre i decessi e gli eventi medici correlati al cuore nei pazienti con questa condizione.

Il farmaco Nucresiran viene somministrato tramite iniezione utilizzando una siringa preriempita. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di questo nuovo trattamento nei pazienti che presentano problemi cardiaci correlati all’accumulo di proteine nel tessuto cardiaco. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale, mentre altri riceveranno un placebo.

Durante lo studio, i medici monitoreranno la salute cardiaca dei pazienti e registreranno eventuali ospedalizzazioni correlate al cuore o visite di emergenza. Lo studio valuterà anche come il trattamento influisce sulla qualità di vita dei pazienti e sulla sopravvivenza complessiva. I pazienti possono continuare ad assumere i loro normali farmaci per l’insufficienza cardiaca e altri trattamenti approvati per la loro condizione durante la partecipazione allo studio.

Criteri di inclusione principali: età compresa tra 18 e 85 anni; diagnosi confermata di amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia; storia di insufficienza cardiaca con almeno un ricovero ospedaliero precedente o segni clinici di insufficienza cardiaca; livelli di NT-proBNP (un marker ematico che indica stress cardiaco) tra 300 e 8500 ng/L per la maggior parte dei pazienti, o tra 600 e 8500 ng/L per pazienti con fibrillazione atriale.

Criteri di esclusione: storia di trapianto cardiaco o inserimento in lista d’attesa per trapianto; malattia epatica grave; trattamento attuale con tafamidis o altri farmaci per l’amiloidosi da transtiretina; malattia renale grave che richiede dialisi; gravidanza o pianificazione di una gravidanza durante lo studio; cancro attivo o trattamento oncologico negli ultimi 3 anni.

Studio su Dapagliflozin per Prevenire Danni Cardiaci in Pazienti con Cancro al Seno in Trattamento con Chemioterapia a Base di Antracicline

Ubicazione: Polonia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti del farmaco dapagliflozin nella prevenzione dei danni cardiaci in pazienti con cancro al seno che ricevono un tipo di chemioterapia nota come chemioterapia a base di antracicline. Lo studio coinvolge pazienti con cancro al seno invasivo negli stadi da I a III che sono programmati per iniziare questa chemioterapia entro 60 giorni.

Il farmaco testato è chiamato Forxiga, che contiene dapagliflozin, ed è confrontato con un placebo che ha l’aspetto del farmaco reale ma non contiene il principio attivo. Lo scopo dello studio è verificare se il dapagliflozin può aiutare a prevenire problemi cardiaci che potrebbero verificarsi come effetto collaterale della chemioterapia.

I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere dapagliflozin o placebo. Lo studio è progettato per essere “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo il placebo. Lo studio durerà 12 mesi, durante i quali verrà monitorata la salute cardiaca dei partecipanti per verificare eventuali segni di disfunzione cardiaca.

Criteri di inclusione: età compresa tra 18 e 80 anni; diagnosi di cancro al seno invasivo negli stadi da I a III; pianificazione di trattamento con antracicline entro 60 giorni; consenso informato firmato.

Criteri di esclusione: pazienti con un tipo di cancro diverso dal cancro al seno invasivo; pazienti che non rientrano negli stadi da I a III del cancro al seno; gravidanza o allattamento; partecipazione attuale ad un altro studio clinico; storia di problemi cardiaci che potrebbero interferire con lo studio.

Studio sull’Efficacia delle Cellule Autologhe del Midollo Osseo per Pazienti con Cardiomiopatia Dilatativa e Insufficienza Cardiaca

Ubicazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra su una condizione cardiaca nota come cardiomiopatia dilatativa idiopatica, un tipo di insufficienza cardiaca in cui il cuore si ingrossa e non può pompare il sangue in modo efficiente. Lo studio sta testando un nuovo trattamento che prevede l’uso di cellule mononucleate adulte autologhe derivate dal midollo osseo. Si tratta di cellule speciali prelevate dal midollo osseo del paziente stesso che non vengono espanse o coltivate in laboratorio prima di essere reiniettate nel paziente.

Il trattamento viene somministrato attraverso un metodo chiamato infusione intracoronarica, il che significa che le cellule vengono somministrate direttamente nei vasi sanguigni del cuore. Lo scopo dello studio è verificare se questo trattamento può aiutare a migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con questa condizione, per la quale attualmente non esistono trattamenti efficaci.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento cellulare o un placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Criteri di inclusione: età compresa tra 18 e 70 anni; diagnosi di cardiomiopatia dilatativa idiopatica confermata da ecocardiogramma; diagnosi effettuata almeno 6 mesi prima; assenza di lesioni coronariche dimostrata da TC multistrato o studio emodinamico; LVEF (frazione di eiezione ventricolare sinistra) inferiore al 40% o tra il 40% e il 50% se il LVEDV (volume telediastolico ventricolare sinistro) è superiore a 110 ml/m²; presenza di ritmo sinusale.

Criteri di esclusione: pazienti con altri tipi di cardiopatia diversi dalla cardiomiopatia dilatativa idiopatica; pazienti con infarto recente o altri gravi eventi cardiaci; pazienti con malattie renali o epatiche gravi; infezioni attive o malattie gravi; gravidanza o allattamento; partecipazione recente ad un altro studio clinico.

Studio sugli Effetti di Zalunfiban per Pazienti con Infarto Miocardico con Sopraslivellamento del Tratto ST

Ubicazione: Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Ungheria, Paesi Bassi, Romania

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un farmaco chiamato Zalunfiban in pazienti che hanno subito un attacco cardiaco acuto, specificamente un tipo noto come infarto miocardico con sopraslivellamento del tratto ST (STEMI). Lo STEMI è una condizione grave in cui una parte del muscolo cardiaco viene improvvisamente bloccata dalla ricezione di sangue, causando dolore toracico e alterazioni nell’attività elettrica del cuore.

Lo studio confronterà gli effetti di una singola iniezione di Zalunfiban con un placebo, una sostanza inattiva, per comprenderne la sicurezza e l’efficacia. Lo scopo dello studio è valutare gli esiti dei pazienti 30 giorni dopo aver ricevuto il trattamento. I partecipanti riceveranno una singola iniezione di Zalunfiban o un placebo prima di raggiungere l’ospedale.

Lo studio monitorerà i pazienti per eventuali eventi sanitari importanti, come decesso, ictus o un altro attacco cardiaco, nonché eventuali episodi di sanguinamento, che sono importanti problematiche di sicurezza. L’obiettivo è fornire informazioni su come Zalunfiban potrebbe aiutare a migliorare le condizioni dei pazienti con STEMI quando somministrato precocemente.

Criteri di inclusione: maschi di età pari o superiore a 18 anni; femmine in post-menopausa o sterili chirurgicamente, di età pari o superiore a 50 anni; peso compreso tra 52 e 130 kg; STEMI documentato e presunto, con dolore toracico persistente della durata superiore a 10 minuti e nuovo sopraslivellamento del tratto ST di 2 mm o più in due derivazioni ECG adiacenti; durata totale dei sintomi fino all’ECG diagnostico massima di 4 ore.

Criteri di esclusione: pazienti che hanno avuto un recente infarto STEMI con specifici cambiamenti nell’attività elettrica del cuore; dolore toracico persistente della durata superiore a 10 minuti; nuovi cambiamenti nell’attività elettrica del cuore con un aumento di 2 mm o più in due derivazioni adiacenti sull’ECG.

Studio sulla Colchicina per il Trattamento di Pazienti con Cardiomiopatia Infiammatoria

Ubicazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti del farmaco colchicina nel trattamento di pazienti con una condizione cardiaca nota come cardiomiopatia infiammatoria. Questa condizione comporta l’infiammazione del muscolo cardiaco, che può portare a problemi cardiaci come battiti cardiaci irregolari e insufficienza cardiaca. Lo studio mira a determinare quanto sia efficace la colchicina nel migliorare la salute dei pazienti con questa condizione in un periodo di sei mesi.

I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere colchicina o un placebo, una compressa che assomiglia al farmaco ma non contiene il principio attivo. Lo studio è progettato per essere in singolo cieco, il che significa che i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo la colchicina o il placebo. Il trattamento verrà assunto per via orale sotto forma di compressa.

L’obiettivo principale dello studio è verificare se la colchicina può aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia infiammatoria. I ricercatori esamineranno vari indicatori di salute, come i risultati delle immagini cardiache e la frequenza dei battiti cardiaci irregolari, per valutare l’efficacia del trattamento.

Criteri di inclusione: età pari o superiore a 18 anni; evidenza di infiammazione miocardica dimostrata da test specifici come CMRI (risonanza magnetica cardiaca) o FDG-PET eseguiti negli ultimi 3 mesi; presenza di una o più delle seguenti condizioni della durata superiore a 1 mese: elevato numero di contrazioni ventricolari premature (PVC) pari o superiore a 3000 in 24 ore, frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta (LVEF) inferiore al 50% all’ecocardiogramma, livelli aumentati di NT-proBNP o BNP.

Criteri di esclusione: pazienti non diagnosticati con cardiomiopatia infiammatoria; pazienti al di fuori della fascia d’età specificata; pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili.

Studio sugli Effetti di Micofenolato Mofetile e Prednisolone in Pazienti con Cardiomiopatia Infiammatoria Cronica Virus-Negativa

Ubicazione: Germania

Questo studio clinico si concentra su una condizione cardiaca nota come cardiomiopatia infiammatoria virus-negativa. Questa condizione colpisce il muscolo cardiaco, portando a una diminuzione della capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. Lo studio mira a valutare gli effetti di un trattamento immunosoppressivo utilizzando due farmaci: micofenolato mofetile (noto anche come Mowel) e prednisolone. Questi farmaci vengono confrontati con un placebo per determinarne l’efficacia nel migliorare la funzione cardiaca.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento può portare a un miglioramento della funzione cardiaca in un periodo di 12 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci attivi o un placebo, e la loro funzione cardiaca sarà monitorata mediante risonanze magnetiche. Lo studio registrerà i cambiamenti nella funzione cardiaca e altri esiti sanitari nel tempo per verificare se il trattamento offre benefici.

I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento attivo o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato. Questo è noto come studio in doppio cieco. Lo studio durerà fino a 12 mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari e test per monitorare la loro salute cardiaca e il benessere generale.

Criteri di inclusione: età minima di 18 anni; trattamento medico per insufficienza cardiaca da almeno 3 mesi ma non oltre 10 anni, seguendo le linee guida attuali; frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 50% dimostrata da ecocardiogramma nell’ultimo mese; biopsia cardiaca che mostra segni di miocardite linfocitaria; assenza di infezione stabilita da determinati virus nella biopsia cardiaca; per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo e uso di metodo contraccettivo altamente efficace.

Criteri di esclusione: pazienti non diagnosticati con cardiomiopatia infiammatoria dilatativa o non dilatativa ventricolare sinistra virus-negativa; pazienti la cui funzione cardiaca non è peggiorata nonostante il miglior trattamento possibile per l’insufficienza cardiaca; gravidanza o allattamento; altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio; partecipazione ad un altro studio clinico; storia di abuso di droghe o alcol; recente intervento chirurgico importante; allergia nota ai farmaci dello studio.

Riepilogo e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sulla cardiomiopatia rappresentano approcci innovativi e diversificati per affrontare questa complessa patologia cardiaca. Dai trattamenti mirati alle proteine anomale nell’amiloidosi da transtiretina, alla prevenzione dei danni cardiaci indotti dalla chemioterapia, fino alle terapie con cellule staminali e agli approcci immunosoppressivi, la ricerca sta esplorando molteplici strategie terapeutiche.

È importante notare che questi studi coprono diverse forme di cardiomiopatia, dalle forme genetiche a quelle infiammatorie, offrendo così opportunità di partecipazione a un’ampia gamma di pazienti. Gli studi sono condotti in numerosi paesi europei, inclusa l’Italia, rendendo l’accesso potenzialmente più facile per i pazienti italiani interessati.

I pazienti che considerano la partecipazione a uno studio clinico dovrebbero discutere approfonditamente con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere pienamente i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a uno studio clinico può offrire l’accesso a trattamenti innovativi non ancora disponibili al pubblico e contribuire al progresso della ricerca medica per le future generazioni di pazienti.

La durata degli studi varia generalmente da 6 a 12 mesi, con alcuni che si estendono fino al 2032, richiedendo un impegno significativo da parte dei partecipanti in termini di visite regolari e monitoraggio. Tuttavia, questo monitoraggio intensivo può anche offrire un livello di attenzione medica più elevato rispetto alla cura standard.