Il carcinoma del rene a cellule non renali rappresenta un gruppo raro di tumori renali con caratteristiche aggressive. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che valutano nuove strategie terapeutiche per questi pazienti, offrendo speranza attraverso combinazioni innovative di farmaci immunoterapici e terapie mirate.

Studi clinici in corso sul carcinoma del rene a cellule non renali

Il carcinoma del rene a cellule non renali comprende diversi sottotipi rari di tumori renali che si comportano diversamente dal più comune carcinoma a cellule renali chiare. Questi tumori tendono ad essere più aggressivi e spesso vengono diagnosticati in stadio avanzato. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per questi pazienti.

Studi clinici disponibili

Studio su Pembrolizumab ed Enfortumab Vedotin per pazienti con carcinoma dei dotti collettori e carcinoma midollare renale

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra su due tipi specifici di tumore renale: il carcinoma dei dotti collettori e il carcinoma midollare renale. Lo studio utilizza una combinazione di due trattamenti: Pembrolizumab (noto anche con il nome in codice MK-3475) ed Enfortumab Vedotin.

Il Pembrolizumab è un tipo di farmaco chiamato anticorpo umanizzato, che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali. L’Enfortumab Vedotin è un coniugato anticorpo-farmaco, il che significa che combina un anticorpo con un farmaco per colpire ed eliminare le cellule tumorali in modo più efficace.

Criteri di inclusione principali:

• Età di almeno 18 anni
• Diagnosi confermata di carcinoma dei dotti collettori metastatico o avanzato, oppure carcinoma midollare renale
• Malattia misurabile secondo i criteri RECIST 1.1
• Performance status ECOG da 0 a 1
• Funzione adeguata degli organi
• Disponibilità di campione di tessuto tumorale da biopsia

I partecipanti riceveranno questi farmaci tramite infusione endovenosa. Lo studio durerà fino a 36 mesi, durante i quali verrà monitorata l’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale è determinare il tasso di risposta obiettiva (ORR), che misura quanto bene il tumore risponde al trattamento. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sopravvivenza libera da progressione (PFS) e della sopravvivenza globale (OS). Lo studio è previsto continuare fino a dicembre 2029.

Studio sulla sicurezza a lungo termine di Tazemetostat in pazienti che hanno precedentemente partecipato a studi clinici con Tazemetostat

Localizzazione: Francia, Polonia

Questo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine del farmaco tazemetostat, somministrato come compressa rivestita per via orale. Lo studio è rivolto a pazienti che hanno precedentemente ricevuto trattamento con tazemetostat in altri studi clinici e hanno mostrato beneficio dal trattamento.

Il Tazemetostat è un farmaco che appartiene alla classe degli inibitori di EZH2, che aiutano a controllare la crescita di alcuni tipi di cellule tumorali bloccando la proteina EZH2, che svolge un ruolo cruciale nel controllo dell’espressione genica e nella crescita delle cellule tumorali.

Criteri di inclusione principali:

• Attualmente in trattamento con tazemetostat con beneficio clinico dimostrato
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
• Funzione adeguata del midollo osseo, dei reni e del fegato
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e uso di contraccezione efficace
• Per gli uomini: uso di contraccettivi durante il trattamento e per 3 mesi dopo

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali e valuteranno quanto bene i pazienti tollerano il farmaco nel lungo periodo. I pazienti riceveranno il farmaco secondo il piano terapeutico precedentemente stabilito, da solo o in combinazione con altri farmaci approvati o sperimentali. Lo studio è pianificato per continuare fino a settembre 2025.

Studio su Dabrafenib e combinazioni di farmaci per pazienti con carcinoma renale non a cellule chiare metastatico

Localizzazione: Danimarca

Questo studio clinico si concentra su una strategia terapeutica individualizzata per pazienti con carcinoma renale non a cellule chiare metastatico. Lo studio coinvolge diversi farmaci, tra cui Tafinlar (dabrafenib), Imatinib, IBRANCE (palbociclib), XALKORI (crizotinib), YERVOY (ipilimumab), Kadcyla (trastuzumab emtansine), KEYTRUDA (pembrolizumab), Lynparza (olaparib), OPDIVO (nivolumab), Alecensa (alectinib cloridrato), TAGRISSO (osimertinib), CABOMETYX (cabozantinib), Tarceva (erlotinib), Mekinist (trametinib) e Sutent (sunitinib).

Criteri di inclusione principali:

• Età di almeno 18 anni
• Diagnosi confermata di carcinoma renale a cellule non chiare metastatico non operabile
• Biopsia per confermare la diagnosi e per analisi del DNA e RNA
• Malattia misurabile secondo criteri specifici
• Performance status adeguato
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
• Valori ematici e biochimici entro intervalli specifici
• Funzione renale (eGFR) superiore a 30

Alcuni di questi farmaci vengono assunti per via orale come capsule o compresse, mentre altri vengono somministrati tramite infusione endovenosa. Lo scopo dello studio è analizzare quanto bene i pazienti rispondono a questi trattamenti e per quanto tempo possono continuare il trattamento senza che questo risulti inefficace.

I farmaci principali utilizzati nello studio includono:

• Sunitinib: blocca alcune proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali
• Everolimus: interferisce con la crescita delle cellule tumorali rallentando la loro diffusione
• Cabozantinib: inibisce l’attività di alcune proteine coinvolte nella crescita e diffusione delle cellule tumorali
• Nivolumab: un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali

Durante lo studio, i partecipanti verranno sottoposti a varie valutazioni per monitorare la loro salute e la progressione del tumore. Queste valutazioni possono includere esami di imaging e test di laboratorio per valutare l’impatto del trattamento sul tumore e sulla salute generale del paziente. Lo studio è previsto concludersi entro settembre 2025.

Informazioni sulle malattie trattate

Carcinoma dei dotti collettori: Si tratta di un tipo raro di tumore renale che ha origine nei dotti del rene dove si raccoglie l’urina. È noto per la sua natura aggressiva e tende a diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo. La malattia si presenta spesso con sintomi come sangue nelle urine, dolore al fianco o alla schiena e una massa palpabile nell’addome. Con il progredire della malattia, i pazienti possono manifestare perdita di peso, affaticamento e gonfiore alle gambe. Viene tipicamente diagnosticato in stadio avanzato a causa della sua rapida progressione e della mancanza di sintomi precoci.

Carcinoma midollare renale: È una forma rara e aggressiva di tumore renale che colpisce principalmente giovani adulti, spesso portatori del tratto falciforme. Ha origine nella midollare renale, la parte più interna del rene. La malattia è caratterizzata da crescita rapida e diffusione precoce ad altri organi. I sintomi comuni includono sangue nelle urine, dolore al fianco e massa addominale palpabile. Con il progredire della malattia, gli individui possono manifestare sintomi sistemici come febbre, perdita di peso e affaticamento. Viene spesso diagnosticato in stadio tardivo a causa della sua natura aggressiva e dei sintomi precoci non specifici.

Carcinoma renale a cellule non chiare metastatico: È un tipo di tumore renale che ha origine nelle cellule renali ed è caratterizzato dall’assenza di cellule chiare, tipicamente presenti nel più comune carcinoma renale a cellule chiare. La malattia è considerata metastatica quando si diffonde oltre il rene ad altre parti del corpo. Le cellule tumorali crescono e invadono i tessuti circostanti, potenzialmente colpendo organi come polmoni, ossa o fegato. La progressione può variare, con alcuni pazienti che sperimentano una crescita rapida e altri un decorso più lento. I sintomi possono includere sangue nelle urine, dolore al fianco o alla schiena e perdita di peso inspiegabile.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per il carcinoma del rene a cellule non renali rappresentano importanti opportunità per i pazienti affetti da queste rare e aggressive forme di tumore renale. Le strategie terapeutiche includono combinazioni innovative di farmaci immunoterapici come pembrolizumab e nivolumab, terapie mirate come enfortumab vedotin, cabozantinib e sunitinib, e approcci personalizzati basati sull’analisi molecolare del tumore.

È importante notare che questi studi si svolgono in diverse nazioni europee, con l’Italia che ospita uno studio specifico sulla combinazione di pembrolizumab ed enfortumab vedotin. Gli studi prevedono un monitoraggio attento e prolungato dei pazienti, con valutazioni regolari dell’efficacia del trattamento e della sicurezza.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi devono soddisfare criteri specifici di inclusione, che generalmente includono una diagnosi confermata, funzione adeguata degli organi e performance status soddisfacente. È fondamentale discutere con il proprio oncologo se la partecipazione a uno di questi studi clinici possa essere appropriata per la propria situazione specifica.