L’atrofia sistemica multipla (MSA) è una malattia neurodegenerativa rara che colpisce il sistema nervoso autonomo e il controllo motorio. Attualmente sono in corso 5 studi clinici che valutano nuovi trattamenti promettenti per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Studi clinici in corso per l’atrofia sistemica multipla
L’atrofia sistemica multipla (MSA) è una malattia neurologica rara che compromette progressivamente le funzioni involontarie dell’organismo, come la pressione sanguigna, la respirazione, il controllo della vescica e le funzioni motorie. I pazienti possono manifestare sintomi simili alla malattia di Parkinson, tra cui lentezza dei movimenti, rigidità muscolare e problemi di equilibrio. Attualmente sono disponibili 5 studi clinici che stanno testando terapie innovative per questa condizione complessa.
Nuove terapie sperimentali per l’atrofia sistemica multipla
Studio su Amlenetug per pazienti con atrofia sistemica multipla
Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico valuta l’efficacia di Amlenetug (Lu AF82422), un anticorpo monoclonale progettato per colpire proteine specifiche nel cervello associate alla MSA. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa con l’obiettivo di rallentare la progressione della malattia.
Lo studio è progettato come doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, garantendo risultati imparziali. La durata dello studio è di 72 settimane, durante le quali i pazienti saranno monitorati con valutazioni regolari dei sintomi e della progressione della malattia.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere un’età compresa tra 40 e 75 anni, con sintomi motori insorti negli ultimi 5 anni. È richiesto un punteggio UMSARS Part I di 16 o inferiore e un punteggio MoCA di 22 o superiore. I partecipanti devono avere un caregiver affidabile che possa dedicare almeno 3 ore alla settimana.
Lo studio include anche una fase di estensione in aperto opzionale, durante la quale tutti i partecipanti potrebbero avere l’opportunità di ricevere il trattamento attivo dopo la fase iniziale.
Studio su Emrusolmin per il trattamento di adulti con atrofia sistemica multipla
Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Spagna
Questo studio clinico esamina Emrusolmin (TEV-56286), un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule. Lo studio confronta gli effetti di Emrusolmin con un placebo per valutarne l’efficacia nel miglioramento dei sintomi della MSA.
La durata dello studio è di 48 settimane, durante le quali i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari tramite test standardizzati e questionari che misurano la gravità dei sintomi e il benessere generale. L’obiettivo principale è valutare i cambiamenti nella scala UMSARS modificata dall’inizio dello studio alla settimana 48.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 30 anni e una diagnosi di MSA secondo i criteri Gilman. È necessario essere in grado di camminare almeno 10 metri senza assistenza da parte di un’altra persona, sebbene sia consentito l’uso di dispositivi di supporto come deambulatori o bastoni.
Le valutazioni secondarie includono il punteggio UMSARS totale, l’impressione clinica globale di gravità (CGI-S) e la qualità di vita specifica per la MSA (MSA-QoL).
Studio sulla terapia con psilocibina per il disagio psicologico in pazienti con BPCO, SLA, sclerosi multipla o disturbi parkinsoniani atipici
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Paesi Bassi, Portogallo
Questo studio innovativo valuta la terapia con psilocibina per ridurre i sintomi depressivi in pazienti con diverse condizioni progressive, tra cui i disturbi parkinsoniani atipici come l’atrofia sistemica multipla (MSA). La psilocibina è un composto psichedelico naturale che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento del disagio psicologico.
Lo studio utilizza diverse dosi di psilocibina (1 mg, 15 mg e 25 mg) somministrate per via orale in capsule. I partecipanti riceveranno due dosi durante lo studio, con valutazioni dei sintomi depressivi effettuate prima del trattamento e sei settimane dopo la seconda dose.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere una diagnosi confermata di MSA o altri disturbi parkinsoniani atipici, con un disturbo depressivo maggiore diagnosticato e un punteggio superiore a 19 sulla scala MADRS. È richiesta un’aspettativa di vita di almeno 6 mesi e la presenza di un caregiver o persona di supporto identificata.
Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per i cambiamenti nel loro benessere psicologico, inclusa la capacità di affrontare le preoccupazioni di fine vita, la qualità di vita complessiva e la salute mentale generale.
Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Exidavnemab in pazienti con malattia di Parkinson lieve o moderata
Localizzazione: Polonia, Spagna
Questo studio clinico valuta Exidavnemab, un anticorpo monoclonale somministrato attraverso infusione endovenosa. Sebbene lo studio sia principalmente focalizzato sulla malattia di Parkinson, i risultati potrebbero fornire informazioni preziose anche per condizioni correlate come la MSA.
Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di Exidavnemab in pazienti che assumono già farmaci stabili per i loro sintomi. I partecipanti riceveranno dosi multiple del trattamento nel corso dello studio, con monitoraggio regolare dei segni vitali e test di laboratorio.
Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere un’età compresa tra 40 e 85 anni, pesare tra 50 e 120 kg, e avere una malattia di Parkinson idiopatica in stadio 1-2.5 secondo la scala Hoehn e Yahr. È richiesta una terapia stabile per almeno 3 mesi e un punteggio MoCA di 22 o superiore.
Lo studio raccoglierà informazioni sulla dose ottimale di Exidavnemab e sul suo comportamento nell’organismo, valutando anche potenziali effetti collaterali.
Studio sugli effetti di TAK-341 per pazienti con atrofia sistemica multipla
Localizzazione: Austria, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Portogallo, Spagna
Questo ampio studio clinico internazionale valuta TAK-341, un anticorpo monoclonale umano IgG1 lambda diretto contro l’alfa-sinucleina. L’alfa-sinucleina è una proteina che si accumula in modo anomalo nel cervello dei pazienti con MSA, contribuendo alla degenerazione nervosa.
Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa nel corso di 52 settimane. I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e saranno sottoposti a valutazioni regolari che includono test clinici, esami di laboratorio e studi di imaging cerebrale.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 40 anni con un punteggio MoCA di 18 o superiore e un indice di massa corporea (BMI) tra 18 e 35. È necessaria una diagnosi di MSA possibile o probabile, con sintomi insorti negli ultimi 4 anni. I partecipanti devono avere un’aspettativa di vita di almeno 3 anni secondo il giudizio del medico dello studio.
Lo studio valuterà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TAK-341, oltre a studiare come l’organismo processa e risponde al farmaco nel tempo (farmacocinetica e farmacodinamica).
Caratteristiche comuni degli studi clinici
Tutti gli studi richiedono che i partecipanti abbiano un caregiver o una persona di supporto, riconoscendo l’importanza dell’assistenza continua per i pazienti con MSA. La maggior parte degli studi utilizza disegni in doppio cieco con placebo per garantire risultati affidabili e scientificamente validi.
Le valutazioni comuni includono la scala UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale), che misura la gravità dei sintomi, e il test MoCA (Montreal Cognitive Assessment), che valuta le funzioni cognitive. Questi strumenti standardizzati permettono ai ricercatori di misurare oggettivamente i cambiamenti nelle condizioni dei pazienti.
Considerazioni importanti per i pazienti
Prima di partecipare a uno studio clinico, è fondamentale discutere approfonditamente con il proprio medico curante. Ogni studio ha criteri di inclusione ed esclusione specifici che determinano l’idoneità del paziente. I partecipanti devono essere in grado di seguire il protocollo dello studio e partecipare a visite regolari per monitoraggio e valutazioni.
Gli studi clinici offrono accesso a terapie innovative prima che diventino disponibili al pubblico generale, ma comportano anche incertezze riguardo all’efficacia e ai potenziali effetti collaterali dei trattamenti sperimentali. Tutti i partecipanti devono firmare un modulo di consenso informato che spiega dettagliatamente i rischi e i benefici potenziali.
Sintesi
La ricerca sull’atrofia sistemica multipla sta avanzando con diversi approcci terapeutici promettenti. Gli studi in corso si concentrano principalmente su anticorpi monoclonali che mirano a proteine specifiche coinvolte nella progressione della malattia, come l’alfa-sinucleina. Questi farmaci vengono somministrati principalmente per via endovenosa e richiedono monitoraggio regolare.
È incoraggiante notare che quattro dei cinque studi includono centri clinici in Italia, offrendo ai pazienti italiani multiple opportunità di partecipazione. La presenza di studi multicentrici in diversi paesi europei facilita il reclutamento e accelera la ricerca di nuove terapie efficaci.
Gli studi hanno durate variabili, da 48 a 72 settimane, permettendo valutazioni a lungo termine dell’efficacia e della sicurezza dei trattamenti. Alcuni studi, come quello su Amlenetug, offrono fasi di estensione in aperto che permettono a tutti i partecipanti di ricevere il trattamento attivo dopo la fase iniziale.
Un aspetto innovativo è rappresentato dallo studio sulla psilocibina, che affronta il disagio psicologico associato alla MSA, riconoscendo che la qualità di vita dei pazienti dipende non solo dai sintomi fisici ma anche dal benessere mentale ed emotivo.
Per i pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico, è consigliabile consultare il proprio neurologo e visitare i siti web degli studi per informazioni dettagliate sui criteri di partecipazione e le sedi disponibili.