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Vrdn-001

Veligrotug (VRDN-001) è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della Malattia Oculare Tiroidea (TED). Questo anticorpo monoclonale ha come bersaglio il recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R), potenzialmente riducendo l’infiammazione e il gonfiore dei tessuti associati alla TED. Sono in corso diversi studi clinici per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Veligrotug nei pazienti con TED, offrendo speranza per coloro che sono affetti da questa condizione.

Indice dei Contenuti

Cos’è VRDN-001?

VRDN-001, noto anche come veligrotug, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’oftalmopatia tiroidea (OT)[1][2][3]. Si tratta di un tipo di medicinale chiamato anticorpo monoclonale umanizzato. Ciò significa che è una proteina prodotta in laboratorio che imita gli anticorpi naturalmente prodotti dal nostro sistema immunitario, ma è specificamente progettata per colpire una particolare molecola nel corpo.

Come Funziona VRDN-001?

VRDN-001 agisce prendendo di mira e inibendo l’attività di una specifica proteina sulla superficie delle cellule chiamata recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R)[1]. Nell’oftalmopatia tiroidea, questo recettore diventa iperattivo, portando a infiammazione e gonfiore negli occhi e intorno ad essi. Bloccando l’IGF-1R, VRDN-001 mira a ridurre questa infiammazione e il gonfiore tissutale associato, potenzialmente migliorando i sintomi dell’OT[1].

Quale Condizione Tratta VRDN-001?

VRDN-001 è in fase di sviluppo per trattare l’oftalmopatia tiroidea (OT), nota anche come oftalmopatia di Graves[1][2][3]. L’OT è una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i tessuti intorno agli occhi, causando infiammazione, gonfiore e potenziali problemi alla vista. I sintomi dell’OT possono includere:

  • Proptosi: Sporgenza degli occhi
  • Diplopia: Visione doppia
  • Dolore o pressione oculare
  • Arrossamento e gonfiore delle palpebre e dei tessuti circostanti
  • Difficoltà a chiudere completamente gli occhi

Studi Clinici e Ricerca

VRDN-001 è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nel trattamento dell’OT. Questi studi includono:

  1. Uno studio sulla sicurezza e tollerabilità in partecipanti con OT (NCT06384547)[1]
  2. Uno studio sull’efficacia, sicurezza e tollerabilità in partecipanti con OT cronica (studio THRIVE-2, NCT06021054)[2]
  3. Uno studio a dosi multiple crescenti in volontari sani e partecipanti con OT (studio THRIVE, NCT05176639)[3]

Questi studi sono progettati per valutare quanto bene VRDN-001 funzioni nel ridurre i sintomi dell’OT, nonché per determinare il dosaggio ottimale e valutare eventuali effetti collaterali potenziali.

Somministrazione e Dosaggio

VRDN-001 viene somministrato come infusione endovenosa (EV), il che significa che viene somministrato direttamente in una vena[1][2][3]. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono ancora in fase di studio, ma gli attuali trial stanno investigando i seguenti regimi:

  • 5 infusioni di 3 mg/kg o 10 mg/kg somministrate ogni 3 settimane[1]
  • 5 infusioni di 10 mg/kg somministrate ogni 3 settimane per un totale di 12 settimane[2]
  • Dosi multiple crescenti che vanno da 3 mg/kg a 20 mg/kg[3]

Potenziali Benefici

Gli studi clinici stanno valutando diversi potenziali benefici di VRDN-001 per i pazienti con OT, tra cui:

  • Riduzione della proptosi: Diminuzione della sporgenza degli occhi[2][3]
  • Miglioramento della diplopia: Riduzione della visione doppia[2][3]
  • Diminuzione del Punteggio di Attività Clinica (CAS): Una misura dell’infiammazione oculare[3]
  • Miglioramento complessivo dei sintomi dell’OT e della qualità della vita

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché VRDN-001 è ancora in fase sperimentale, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. Gli studi clinici in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), che sono effetti collaterali che si verificano durante o dopo il trattamento[1][3]. Questi studi aiuteranno a determinare la sicurezza e la tollerabilità di VRDN-001 sia nei volontari sani che nei pazienti con OT.

È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, VRDN-001 non è ancora approvato per l’uso generale ed è disponibile solo attraverso studi clinici. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discutere le potenziali opzioni con il proprio medico curante.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Veligrotug (VRDN-001)
Tipo di Farmaco Anticorpo monoclonale umanizzato
Bersaglio Recettore del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1R)
Condizione Studiata Oftalmopatia Tiroidea (TED)
Metodo di Somministrazione Infusioni endovenose (EV)
Dosaggio negli Studi Da 3 mg/kg a 20 mg/kg
Esiti Primari Tasso di Risposta della Proptosi, Sicurezza (eventi avversi)
Esiti Secondari Variazioni del Punteggio di Attività Clinica, Tasso di Risposta della Diplopia, Tasso di Risposta Complessivo
Disegni degli Studi Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Fasi di Sperimentazione Fase 1/2 e Fase 3

FAQ

  • Che cos’è Veligrotug (VRDN-001)? Veligrotug (VRDN-001) è un farmaco sperimentale che è un anticorpo monoclonale umanizzato. Ha come bersaglio e inibisce l’attività del recettore del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1R), che può aiutare a ridurre l’infiammazione e il gonfiore dei tessuti nei pazienti con Oftalmopatia Tiroidea (TED).
  • Come viene somministrato Veligrotug negli studi clinici? Negli studi clinici, Veligrotug viene somministrato attraverso infusioni endovenose (EV). Il dosaggio e la frequenza variano a seconda dello studio specifico, ma generalmente i partecipanti ricevono multiple infusioni nell’arco di diverse settimane. Per esempio, alcuni studi prevedono 5 infusioni somministrate ogni 3 settimane per un totale di 12 settimane.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici su Veligrotug? Gli obiettivi principali degli studi clinici su Veligrotug sono valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nel trattamento dell’Oftalmopatia Tiroidea. I ricercatori sono particolarmente interessati a misurare i cambiamenti nella proptosi (protrusione oculare), nei punteggi di attività clinica e nella diplopia (visione doppia) nei pazienti con TED.
  • Quali sono alcuni dei principali risultati che vengono misurati in questi studi? I principali risultati misurati includono il tasso di risposta della proptosi (riduzione della protrusione oculare), il cambiamento nel punteggio di attività clinica (CAS), il tasso di risposta della diplopia, il tasso di risposta complessivo e l’incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento. I ricercatori stanno anche monitorando la concentrazione del farmaco nel sangue nel tempo e lo sviluppo di anticorpi anti-farmaco.
  • Esistono studi controllati con placebo per Veligrotug? Sì, alcuni degli studi clinici su Veligrotug sono controllati con placebo. Questo significa che alcuni partecipanti ricevono il farmaco attivo, mentre altri ricevono un placebo (una sostanza inattiva). Questi studi sono spesso in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici dello studio sanno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo disegno aiuta a valutare accuratamente l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

Sperimentazioni cliniche in corso su Vrdn-001

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di VRDN-001 in pazienti con malattia oculare tiroidea cronica: valutazione di un anticorpo monoclonale contro il recettore IGF-1

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna Ungheria Polonia Francia Italia Germania

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di VRDN-001 per pazienti con malattia dell’occhio tiroideo

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania Francia Paesi Bassi

  • Studio aperto su VRDN-001 per pazienti con malattia dell’occhio tiroideo non rispondenti ai trattamenti precedenti

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Italia Spagna Francia Germania Paesi Bassi +2

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di VRDN-001 in Persone con Malattia dell’Occhio Tiroideo

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Paesi Bassi Polonia Francia Spagna

Glossario

  • Thyroid Eye Disease (TED): Una condizione in cui i muscoli oculari, le palpebre, le ghiandole lacrimali e i tessuti adiposi dietro l'occhio si infiammano. Questo può causare la sporgenza degli occhi in avanti e può influenzare la vista.
  • Veligrotug (VRDN-001): Un farmaco sperimentale che è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire e inibire il recettore del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1R).
  • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a sostanze nel corpo, incluse le cellule tumorali. In questo caso, è progettato per colpire un recettore specifico coinvolto nella Malattia Oculare Tiroidea.
  • IGF-1R (Insulin-like Growth Factor-1 Receptor): Una proteina presente sulla superficie delle cellule che svolge un ruolo nella crescita e sopravvivenza cellulare. Nella Malattia Oculare Tiroidea, si ritiene che questo recettore contribuisca all'infiammazione e al gonfiore dei tessuti.
  • Proptosis: Lo spostamento in avanti o la sporgenza dell'occhio, che è un sintomo comune nella Malattia Oculare Tiroidea.
  • Clinical Activity Score (CAS): Una misura utilizzata per valutare il livello di infiammazione nella Malattia Oculare Tiroidea. Include sette segni e sintomi, ciascuno valutato come presente (1) o assente (0), con un punteggio totale che va da 0 a 7.
  • Diplopia: Visione doppia, che può verificarsi nella Malattia Oculare Tiroidea a causa dell'impatto sui muscoli oculari e sull'allineamento.
  • Exophthalmometer: Un dispositivo utilizzato per misurare il grado di proptosi o sporgenza oculare nei pazienti con Malattia Oculare Tiroidea.
  • Intravenous (IV) Infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena, utilizzato per somministrare Veligrotug negli studi clinici.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non contiene principi attivi. Viene utilizzato negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco reale rispetto all'assenza di trattamento.
  • Double-masked Study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i medici dello studio sanno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, aiutando a prevenire distorsioni nei risultati.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Anti-drug Antibodies (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia o la sicurezza del farmaco.