Vismodegib

Vismodegib

Il vismodegib, noto anche come Erivedge, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tipi di cancro, in particolare il carcinoma basocellulare (BCC). Questo articolo riassume le informazioni chiave di diversi studi clinici che esaminano la sicurezza e l’efficacia del vismodegib in pazienti con BCC e altri tumori. Gli studi stanno esplorando il vismodegib come terapia neoadiuvante, in combinazione con altri trattamenti, e per diversi tipi e stadi di cancro.

Cos’è il VISMODEGIB?

Il VISMODEGIB, noto anche con il nome commerciale Erivedge^[1] o GDC-0449^[2], è un farmaco innovativo utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della via di segnalazione Hedgehog, che agiscono bloccando una specifica via di segnalazione cellulare coinvolta nella crescita del cancro^[3].

Quali Condizioni Tratta il VISMODEGIB?

Il VISMODEGIB è principalmente utilizzato per trattare le seguenti condizioni:

Carcinoma Basocellulare (BCC): Questo è il tipo più comune di cancro della pelle. Il VISMODEGIB è usato per il BCC avanzato che si è diffuso ad altre parti del corpo, è ricomparso dopo l’intervento chirurgico, o non può essere trattato con chirurgia o radioterapia^[4].
Carcinoma Basocellulare Localmente Avanzato (laBCC): Questo si riferisce al BCC che è cresciuto in profondità nei tessuti circostanti ma non si è diffuso ad altre parti del corpo^[5].
Tumore Odontogeno Cheratocistico (KCOT): Un raro tumore benigno che si sviluppa nella mascella^[1].
Altri Tumori: Gli studi clinici stanno esplorando l’uso del VISMODEGIB in altri tumori come la leucemia mieloide acuta, le sindromi mielodisplastiche e certi tipi di linfoma^[6]^[3].

Come Funziona il VISMODEGIB?

Il VISMODEGIB agisce prendendo di mira la via di segnalazione Hedgehog, che è importante per la crescita e la divisione cellulare. In molti tumori, specialmente nel BCC, questa via è attivata in modo anomalo, portando a una crescita cellulare incontrollata. Bloccando questa via, il VISMODEGIB può rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali^[3].

Dosaggio e Somministrazione

Il VISMODEGIB viene tipicamente assunto come capsula orale. La dose standard è di 150 mg una volta al giorno^[4]. Tuttavia, il dosaggio esatto e la durata del trattamento possono variare a seconda della specifica condizione trattata e della risposta del paziente al farmaco. È importante assumere il VISMODEGIB esattamente come prescritto dal medico.

Studi Clinici ed Efficacia

Numerosi studi clinici sono stati condotti per valutare l’efficacia del VISMODEGIB:

Nei pazienti con BCC avanzato, il VISMODEGIB ha mostrato risultati promettenti nel ridurre le dimensioni del tumore e prevenire la progressione della malattia^[7].
Per il BCC localmente avanzato, gli studi hanno dimostrato che il VISMODEGIB può portare a una significativa riduzione del tumore e, in alcuni casi, alla completa scomparsa del tumore^[5].
Negli studi su altri tumori, come la leucemia e il linfoma, i ricercatori stanno ancora valutando l’efficacia del VISMODEGIB^[3].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il VISMODEGIB può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Spasmi muscolari
Perdita di capelli
Alterazioni del gusto
Perdita di peso
Affaticamento
Nausea

Possono verificarsi effetti collaterali più gravi, ma sono meno comuni. È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico^[7].

Considerazioni Speciali

Ci sono alcune importanti considerazioni da fare quando si assume il VISMODEGIB:

Gravidanza: Il VISMODEGIB può causare gravi difetti alla nascita o morte embrio-fetale. Le donne in gravidanza o che potrebbero rimanere incinte non dovrebbero assumere questo farmaco^[7].
Donazione di Sangue: I pazienti che assumono VISMODEGIB non dovrebbero donare sangue o prodotti del sangue durante l’assunzione del farmaco e per un periodo dopo l’interruzione del trattamento.
Effetti a Lungo Termine: Alcuni studi stanno investigando gli effetti a lungo termine del VISMODEGIB, incluso il suo impatto sulla qualità della vita^[8].

Il VISMODEGIB rappresenta un significativo progresso nel trattamento di certi tumori, in particolare il carcinoma basocellulare. Sebbene abbia mostrato risultati promettenti negli studi clinici, è importante ricordare che l’esperienza di ogni paziente può essere diversa. Consulta sempre il tuo medico riguardo ai potenziali benefici e rischi del VISMODEGIB per la tua specifica situazione.

Aspect	Details
Primary Cancer Type	Carcinoma Basocellulare (BCC)
Other Cancer Types Studied	Tumori Odontogeni Cheratocistici, Glioma Pontino, Linfoma a cellule B, Leucemia Linfatica Cronica
Dosage	Tipicamente 150 mg per via orale una volta al giorno
Treatment Duration	Varia a seconda dello studio; va da 12 settimane a 12 mesi o più
Primary Outcomes Measured	Tasso di risposta tumorale, sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale, sicurezza e tollerabilità
Common Side Effects	Spasmi muscolari, perdita di capelli, alterazioni del gusto, perdita di peso, affaticamento, nausea, diarrea
Special Populations	Alcuni studi includono pazienti con sindrome di Gorlin o pazienti pediatrici
Combination Therapies	Alcuni studi esplorano il vismodegib in combinazione con la terapia fotodinamica o come trattamento neoadiuvante prima dell’intervento chirurgico

Sperimentazioni cliniche in corso su Vismodegib

Data di inizio: 2020-09-01

Studio sulla terapia antitumorale mirata basata sul profilo genomico in pazienti con cancro avanzato utilizzando farmaci approvati EMA

In arruolamento
2 1 1 1
Questo studio clinico, denominato ProTarget, esamina l’efficacia di diversi farmaci antitumorali mirati in pazienti con cancro avanzato o metastatico. I farmaci utilizzati includono vemurafenib, axitinib, trastuzumab emtansine, selpercatinib, olaparib, pertuzumab, alectinib, atezolizumab, avelumab, vismodegib, pemigatinib, trastuzumab e niraparib. Lo studio si concentra sui pazienti il cui tumore presenta specifiche caratteristiche genetiche che potrebbero renderlo sensibile…
Malattie in studio:
- Tumore maligno
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2016-07-25

Studio sull’efficacia di entrectinib e combinazione di farmaci per pazienti con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo

In arruolamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra su alcune malattie avanzate come i tumori solidi avanzati, il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo. Queste malattie possono avere varianti genetiche o proteiche che le rendono sensibili a determinati farmaci. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di farmaci antitumorali mirati già disponibili in commercio per trattare queste condizioni. I…
Malattie in studio:
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2021-04-01

Studio sull’efficacia di cobimetinib e combinazione di farmaci in pazienti con cancro avanzato

In arruolamento
2 1 1 1
Il cancro è una malattia complessa che può presentarsi in diverse forme e stadi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con cancro avanzato che non rispondono più ai trattamenti standard. L’obiettivo è valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati, già approvati per altre indicazioni, in pazienti con varianti genetiche o di espressione proteica che potrebbero…
Malattie in studio:
- Tumore maligno
Farmaci in studio:
La sperimentazione non è ancora iniziata

Studio nazionale finlandese per valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati in pazienti con tumore avanzato con profilo molecolare noto

Arruolamento non iniziato
2 1 1 1
Questo studio clinico esamina l’efficacia di diversi farmaci mirati (Pemazyre, Phesgo, Erivedge, Erleada, Verzenios, Mekinist, Rozlytrek, Lynparza, Alecensa, Stivarga, Zelboraf, Tepmetko) nel trattamento del cancro avanzato. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con cancro localmente avanzato o metastatico che non traggono più beneficio dalle terapie standard o per i quali non sono disponibili trattamenti…
Malattie in studio:
- Tumore maligno
Farmaci in studio:

Glossario

Carcinoma Basocellulare (BCC): Il tipo più comune di cancro della pelle che inizia nelle cellule basali della pelle. Raramente si diffonde ad altre parti del corpo ma può essere localmente distruttivo se non trattato.
Via di segnalazione Hedgehog: Un sistema di comunicazione cellulare che svolge un ruolo cruciale nello sviluppo embrionale e nella divisione cellulare. L'attivazione anomala di questa via è collegata a certi tipi di cancro.
Terapia neoadiuvante: Trattamento somministrato prima del trattamento principale, solitamente per ridurre un tumore prima dell'intervento chirurgico o della radioterapia.
RECIST: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi, un insieme di regole utilizzate per misurare quanto bene un paziente oncologico risponde al trattamento.
Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Sopravvivenza Globale (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
Risposta Completa (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Risposta Parziale (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore o dell'estensione del cancro nel corpo in risposta al trattamento.
Evento Avverso (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
Studio farmacodinamico: Uno studio che esamina come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.