In breve
Questo articolo riassume studi clinici che stanno valutando Sodium Thiosulfate in diverse popolazioni, tra cui pazienti con tumori ginecologici, bambini con tumori del fegato, persone con sclerosi sistemica e pazienti a rischio di perdita dell’udito da cisplatino. I trial mirano soprattutto a capire efficacia, sicurezza e risultati clinici come sopravvivenza, funzione renale o remissione delle lesioni.
Punti chiave
- Sodium Thiosulfate viene studiato in più aree cliniche, soprattutto in oncologia e nella protezione degli organi durante i trattamenti. I trial includono pazienti con carcinoma ovarico, bambini e adolescenti con tumori del fegato, persone con sclerosi sistemica e pazienti a rischio di tossicità da cisplatino. La maggior parte degli studi è in fase 3, con un solo studio di fase 2 dedicato al confronto della protezione renale. Gli esiti principali riguardano sopravvivenza, danno renale, remissione delle lesioni e beneficio sull’udito. I numeri di partecipanti vanno da piccoli studi di 60 persone fino a grandi studi con più di 500 partecipanti.
Panoramica degli studi
I trial forniti su Sodium Thiosulfate sono tutti studi interventistici, cioè prevedono un trattamento assegnato ai partecipanti invece di una semplice osservazione.
La maggior parte è in fase 3, mentre uno studio è in fase 2.
Le popolazioni studiate sono molto diverse: persone con tumori ovarici, pazienti con sclerosi sistemica e calcinosi cutanea, persone con carcinoma squamoso testa-collo, e bambini o adolescenti con tumori primitivi del fegato.
Studi in oncologia ginecologica
Due studi valutano Sodium Thiosulfate nel contesto del carcinoma ovarico e di altri tumori ginecologici correlati.
Lo studio NCT03842982 è un trial di fase 3, randomizzato, con 352 partecipanti, che confronta la chirurgia standard con o senza HIPEC in pazienti con carcinoma ovarico epiteliale, carcinoma delle tube di Falloppio o carcinoma peritoneale.
In questo studio, Sodium Thiosulfate è somministrato per via endovenosa insieme a cisplatino intraperitoneale durante la HIPEC.
L’obiettivo principale è valutare la sopravvivenza libera da malattia, cioè il tempo tra randomizzazione e progressione, recidiva o morte per qualsiasi causa.
Lo studio NCT03772028 è un altro trial di fase 3, con 538 partecipanti, in donne con carcinoma ovarico epiteliale FIGO stadio III eleggibili per chirurgia citoriduttiva primaria con nessun residuo tumorale o residuo fino a 2,5 mm.
Qui Sodium Thiosulfate è indicato come infusione endovenosa nello schema HIPEC aggiunto alla chirurgia primaria.
Il principale esito misurato è la sopravvivenza globale, cioè il tempo dalla randomizzazione fino al decesso per qualunque causa.
Protezione renale dopo chirurgia e cisplatino
Lo studio 2024-518854-18-00 è un trial di fase 2 con 90 partecipanti che confronta cilastatina e Sodium Thiosulfate per la protezione renale nei pazienti sottoposti a chirurgia di debulking con HIPEC intraoperatoria e cisplatino.
Il testo dello studio parla di danno renale acuto, cioè un peggioramento improvviso della funzione dei reni.
L’esito principale è la percentuale di pazienti con insufficienza renale a 7 giorni, con follow-up fino al giorno post-operatorio 14 se compare danno renale.
La valutazione usa i valori di creatinina e la classificazione KDIGO, un sistema standard per misurare il danno renale.
Questo studio è descritto come uno studio di non inferiorità, cioè vuole capire se la strategia con cilastatina non è peggiore di quella con Sodium Thiosulfate nel ridurre il danno renale nel periodo post-operatorio immediato.
Calcinosi cutanea nella sclerosi sistemica
Lo studio 2023-510255-34-00 valuta Sodium Thiosulfate nei pazienti con calcinosi cutanea associata a sclerosi sistemica.
È uno studio prospettico, multicentrico, randomizzato e controllato di fase 3, con 75 partecipanti.
Il trattamento studiato è l’iniezione intralesionale di Sodium Thiosulfate, cioè l’iniezione direttamente nella lesione, con lidocaina come altro farmaco indicato nel protocollo.
L’obiettivo generale è valutare efficacia e sicurezza del trattamento nelle lesioni di calcinosi cutanea.
Gli esiti principali sono la remissione completa e la remissione parziale tra la settimana 0 e la settimana 28.
La remissione completa significa eliminazione totale del volume di calcificazioni nelle scansioni e/o scomparsa clinica completa, mentre la remissione parziale significa riduzione parziale del volume e/o miglioramento del punteggio riferito dal paziente.
Prevenzione della perdita dell’udito da cisplatino
Lo studio 2023-503313-30-01, chiamato anche SOUND trial, è un trial multicentrico randomizzato di fase 3 con 100 partecipanti.
La popolazione studiata comprende pazienti con carcinoma squamoso testa-collo trattati in un contesto legato al cisplatino.
In questo studio, Sodium Thiosulfate viene somministrato come iniezione transtimpanica, cioè attraverso il timpano, per valutare se può prevenire la perdita dell’udito causata dal cisplatino.
L’esito principale è la percentuale di pazienti con un beneficio clinicamente rilevante a 3 mesi, misurato come differenza di almeno 10 dB in tre frequenze adiacenti tra 0,5 e 16 kHz a favore dell’orecchio trattato.
In parole semplici, lo studio vuole capire se l’orecchio trattato mantiene meglio l’udito rispetto all’orecchio non trattato.
Studi nei tumori pediatrici del fegato
Lo studio 2024-514635-26-00 riguarda bambini e adolescenti con epatoblastoma e epatocarcinoma, cioè tumori primitivi del fegato.
È un trial interventistico di fase 3 con 60 partecipanti.
Nella lista dei trattamenti compare Pedmark, insieme ad altri farmaci oncologici, ma il riassunto fornito dice che il trial mira a personalizzare il trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini in base allo stadio della malattia.
Tra gli esiti principali ci sono sopravvivenza libera da eventi, sopravvivenza globale, aderenza alle linee guida chirurgiche, tossicità da chemioterapia, perdita dell’udito, risposta al trattamento, sopravvivenza libera da fallimento e resecabilità chirurgica.
Questo significa che il trial non guarda solo alla sopravvivenza, ma anche a quanto il trattamento è tollerato e a quanto la chirurgia può rimuovere il tumore in modo efficace.
Esiti e criteri di valutazione
Nei trial su Sodium Thiosulfate, gli esiti principali cambiano in base alla malattia studiata.
Negli studi oncologici ovarici, i ricercatori misurano soprattutto la sopravvivenza libera da malattia e la sopravvivenza globale.
Nello studio renale, il focus è sul numero di pazienti con insufficienza renale e sui cambiamenti della creatinina, un esame del sangue usato per valutare la funzione dei reni.
Nello studio sulla calcinosi cutanea, il risultato è la riduzione o scomparsa delle calcificazioni visibili nelle immagini e la percezione di miglioramento da parte del paziente.
Nello studio sull’udito, si valuta se il trattamento protegge l’orecchio da un calo misurabile dell’udito dopo il cisplatino.
Nello studio pediatrico sul fegato, gli esiti includono sia risultati clinici sia aspetti pratici del trattamento, come la possibilità di eseguire bene la chirurgia e la presenza di tossicità da chemioterapia.