In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su Siremadlin. I trial valutano soprattutto sicurezza a lungo termine e possibile utilità in pazienti con tumori avanzati o metastatici, oltre a gruppi definiti dal protocollo di origine. L’obiettivo è capire chi viene arruolato, in quali fasi e quali risultati vengono misurati.
Punti chiave
- I trial su Siremadlin disponibili nei dati si concentrano su due aree principali: sicurezza a lungo termine e valutazione dell’attività in tumori avanzati o metastatici. Uno studio è in Fase 3 e raccoglie dati su eventi avversi gravi e non gravi in 139 partecipanti. L’altro è in Fase 2 e studia pazienti con tumori avanzati o metastatici, con attenzione alle alterazioni molecolari del tumore. Il secondo trial misura anche il tasso di assenza di progressione dopo 3 mesi di trattamento. Entrambi gli studi sono autorizzati e usano popolazioni selezionate dal protocollo.
Panoramica dei trial
Nei dati disponibili, Siremadlin compare in due studi clinici autorizzati, entrambi di tipo interventistico, cioè studi in cui i pazienti ricevono un trattamento previsto dal protocollo. Uno studio è una sperimentazione di Fase 3 con 139 partecipanti, pensata per raccogliere dati di sicurezza a lungo termine. L’altro è uno studio di Fase 2 con 455 partecipanti, dedicato a pazienti con tumori avanzati o metastatici.
Fase degli studi e obiettivi
Lo studio di Fase 3 ha come obiettivo principale la valutazione della sicurezza a lungo termine, con attenzione alla frequenza e alla gravità di eventi avversi gravi e eventi avversi non gravi. Questo tipo di studio serve soprattutto a capire come si comporta il trattamento nel tempo in una popolazione più ampia.
Lo studio di Fase 2 valuta l’attività di terapie scelte in base alle alterazioni molecolari del tumore del paziente, cioè cambiamenti specifici che aiutano a definire il trattamento più adatto. In questo studio l’obiettivo è misurare il beneficio clinico in persone con malattia già avanzata o diffusa.
Chi può partecipare
La popolazione dei trial non è uguale in tutti gli studi. Lo studio di Fase 3 accetta pazienti con origini di malattia varie, in base al protocollo di origine, quindi la partecipazione dipende dallo studio precedente da cui il paziente proviene.
Lo studio di Fase 2 è rivolto a persone con tumori avanzati / metastatici. In pratica, si tratta di pazienti la cui malattia è più estesa e richiede una valutazione clinica molto mirata.
Quali risultati vengono misurati
Il primo studio misura la frequenza e la severità di eventi avversi gravi e non gravi. Questo endpoint, cioè il risultato principale osservato, serve a capire quanto è tollerato il trattamento nel lungo periodo.
Il secondo studio usa come endpoint principale il progression free rate after 3 months of treatment, cioè il tasso di pazienti che non mostrano peggioramento della malattia dopo 12 settimane di terapia. Questo dato aiuta a capire se il trattamento riesce almeno a tenere sotto controllo la malattia per un primo periodo definito.
Dettagli dei singoli studi
Lo studio 2024-515283-31-00 è un protocollo di rollover in aperto e multicentrico, in Fase 3, autorizzato e con 139 partecipanti previsti. È stato disegnato per raccogliere dati di sicurezza a lungo termine, e il suo obiettivo primario è la frequenza e la gravità di SAE e AE.
Lo studio NCT04116541 è un trial clinico autorizzato di Fase 2, con 455 partecipanti previsti, dedicato a tumori avanzati o metastatici. Il riassunto dello studio indica che valuta l’attività di farmaci scelti per ciascuna coorte in base alle caratteristiche molecolari del tumore.
- 2024-515283-31-00: studio di sicurezza a lungo termine, con pazienti provenienti da protocolli precedenti e con malattie di origine diversa.
- NCT04116541: studio su tumori avanzati o metastatici, con trattamento guidato dalle alterazioni molecolari del tumore.
Cosa significano i termini principali
Il termine SAE significa evento avverso grave, cioè un problema di salute importante che può richiedere cure urgenti o ricovero. Il termine AE indica un evento avverso in generale, quindi qualsiasi problema comparso durante lo studio.
La parola coorte indica un gruppo di pazienti studiati insieme perché hanno una caratteristica comune, come una specifica alterazione del tumore. Rollover protocol vuol dire che i pazienti possono passare da uno studio precedente a questo nuovo protocollo di proseguimento.
Open label significa che lo studio non è in cieco: pazienti e ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato. Multicentrico vuol dire che lo studio si svolge in più centri o ospedali.