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RETINOLO ACETATO: Un Trattamento Promettente per le Malattie Retiniche Ereditarie

Questo articolo esplora l’uso dell’Acetato di Retinolo, noto anche come QLT091001, negli studi clinici per vari disturbi oculari. Il farmaco è oggetto di studio per il suo potenziale nel migliorare la funzione visiva in condizioni come la Retinite Pigmentosa (RP) e l’Amaurosi Congenita di Leber (LCA). Questi studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del QLT091001 nel trattamento delle malattie retiniche ereditarie e dell’adattamento alterato al buio.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Retinolo Acetato?

    Il Retinolo Acetato, noto anche come QLT091001, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di alcune malattie oculari ereditarie[1]. È un tipo di retinoide, il che significa che è correlato alla vitamina A. I retinoidi svolgono un ruolo cruciale nel mantenimento di una visione sana.

    Condizioni Trattate

    Il QLT091001 è oggetto di studio per il trattamento di due principali malattie retiniche ereditarie:

    • Amaurosi Congenita di Leber (LCA): Un raro disturbo genetico che causa grave perdita della vista o cecità dalla nascita[2].
    • Retinite Pigmentosa (RP): Un gruppo di disturbi oculari ereditari che causano una progressiva perdita della vista[3].

    Entrambe queste condizioni sono causate da mutazioni in geni specifici, in particolare i geni RPE65 e LRAT, che sono importanti per il corretto funzionamento della retina (il tessuto sensibile alla luce nella parte posteriore dell’occhio)[3].

    Come Funziona

    Il QLT091001 è progettato per sostituire una molecola cruciale nel ciclo visivo che è mancante o carente nei pazienti con LCA e RP a causa di mutazioni RPE65 o LRAT. Fornendo questo componente mancante, il farmaco mira a migliorare la funzione visiva in questi pazienti[3].

    Studi Clinici

    Sono stati condotti diversi studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia del QLT091001:

    • Uno studio di Fase 1b ha valutato la capacità del farmaco di migliorare la funzione visiva nei pazienti con LCA o RP dopo un ciclo di trattamento di 7 giorni[3].
    • Un altro studio ha investigato gli effetti di trattamenti ripetuti (fino a 3 cicli aggiuntivi) in pazienti che avevano precedentemente ricevuto un singolo ciclo di 7 giorni[2].
    • Uno studio si è concentrato specificamente sui pazienti con RP causata da mutazioni nel gene RPE65[1].
    • Uno studio di Fase 2a ha esaminato gli effetti del farmaco sugli adulti con adattamento al buio compromesso, ovvero la capacità dell’occhio di adattarsi a condizioni di scarsa luminosità[5].

    Somministrazione

    Il QLT091001 viene somministrato per via orale (per bocca) una volta al giorno per 7 giorni[1]. Il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico e delle caratteristiche del paziente. In alcuni studi, sono stati somministrati cicli di trattamento multipli, con ogni ciclo separato da un periodo di tempo[2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco sperimentale, la sicurezza è una preoccupazione primaria negli studi clinici del QLT091001. I ricercatori monitorano attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi (effetti collaterali) durante e dopo il trattamento. Le valutazioni comuni includono:

    • Test di laboratorio clinici
    • Elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la funzione cardiaca
    • Segni vitali
    • Test di acuità visiva
    • Test della visione dei colori[4]

    È importante notare che, trattandosi di un farmaco sperimentale, la gamma completa di potenziali effetti collaterali potrebbe non essere ancora nota. I pazienti che partecipano agli studi clinici sono attentamente monitorati da professionisti sanitari per garantire la loro sicurezza.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Retinolo Acetato (QLT091001)
    Condizioni studiate Retinite Pigmentosa (RP), Amaurosi Congenita di Leber (LCA), Adattamento al buio compromesso
    Somministrazione Orale, tipicamente una volta al giorno per 7 giorni
    Obiettivi principali Valutare la sicurezza, valutare il miglioramento della funzione visiva, determinare la durata degli effetti
    Bersagli genetici Mutazioni RPE65 e LRAT
    Misure di outcome Acuità visiva, tempo di adattamento al buio, eventi avversi, test di laboratorio clinici
    Disegni di studio Studi di fase 1 e 2, inclusi studi in aperto e studi controllati randomizzati

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è QLT091001 e per cosa viene studiato091001 è una forma di Acetato di Retinolo che viene studiata per il suo potenziale nel migliorare la funzione visiva in disturbi oculari come la Retinite Pigmentosa (RP) e l’Amaurosi Congenita di Leber (LCA). Viene inoltre studiato per i suoi effetti sull’adattamento al buio compromesso.
    • Come viene somministrato QLT091001 in questi studi clinici? Nella maggior parte degli studi, QLT091001 viene somministrato per via orale una volta al giorno per 7 giorni. Alcuni studi stanno esplorando trattamenti ripetuti per valutare gli effetti a lungo termine e la sicurezza.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza di QLT091001, verificare la sua capacità di migliorare la funzione visiva e determinare la durata di eventuali miglioramenti osservati dopo il trattamento.
    • Ci sono mutazioni genetiche specifiche oggetto di questi studi? Sì, alcuni studi si concentrano su pazienti con mutazioni in geni specifici come RPE65 (Proteina Epiteliale Pigmentata Retinica 65) e LRAT (Lecitina:Retinolo Aciltransferasi).
    • Quali tipi di valutazioni vengono utilizzate per misurare gli effetti di QLT091001? Gli studi utilizzano varie valutazioni tra cui test di acuità visiva, misurazioni del tempo di adattamento al buio, valutazioni di sicurezza (come il monitoraggio degli eventi avversi) e, in alcuni casi, test specifici come l’acuità visiva corretta alla migliore correzione in condizioni di bassa luminosità e basso contrasto (LLLC BCVA).

    Studi in corso con Retinol Acetate

    • Data di inizio: 2024-02-29

      Studio sull’Osteonecrosi della Mascella Correlata a Farmaci con Pentoxifylline e Combinazione di Farmaci per Pazienti Affetti da MRONJ

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio si concentra sullosteonecrosi della mandibola correlata a farmaci (MRONJ), una condizione in cui l’osso della mascella non guarisce correttamente dopo un intervento chirurgico o un trauma, spesso associata all’uso di farmaci come i bisfosfonati. L’obiettivo principale è valutare la guarigione dei pazienti trattati con il protocollo PENTO, che include l’uso di pentossifillina, un…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia

    Glossario

    • Retinol Acetate (QLT091001): Una forma di vitamina A studiata per il suo potenziale nel migliorare la funzione visiva in determinati disturbi oculari.
    • Retinitis Pigmentosa (RP): Un gruppo di disturbi genetici rari che comportano la degenerazione e la perdita di cellule nella retina, che può portare alla perdita della vista.
    • Leber Congenital Amaurosis (LCA): Un raro disturbo oculare ereditario che colpisce principalmente la retina, causando una grave perdita della vista dalla nascita o dalla prima infanzia.
    • RPE65: Proteina Epiteliale Pigmentata Retinica 65, un gene che fornisce istruzioni per la produzione di un enzima essenziale per la visione normale.
    • LRAT: Lecitina:Retinolo Aciltransferasi, un enzima coinvolto nel ciclo visivo che aiuta a processare la vitamina A nell'occhio.
    • Dark Adaptation: Il processo attraverso il quale l'occhio si adatta alle condizioni di scarsa luminosità, permettendo una migliore visione al buio.
    • Visual Acuity: Una misura della nitidezza o chiarezza della visione, spesso testata utilizzando una tabella oculistica.
    • Biofilm: Un sottile film viscoso di batteri che aderisce a una superficie, che può essere presente in alcune ferite croniche.