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Protrans

ProTrans, un nuovo trattamento che utilizza le Cellule Stromali Mesenchimali derivate dalla Gelatina di Wharton (WJMSCs), è oggetto di studi clinici per il suo potenziale nel preservare la produzione di insulina negli adulti con Diabete di Tipo 1. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e l’impatto sul fabbisogno di insulina di ProTrans nei pazienti appena diagnosticati, offrendo speranza per un migliore controllo del diabete.

Indice dei Contenuti

Cos’è ProTrans?

ProTrans è un innovativo trattamento medico in fase di sviluppo per il Diabete di Tipo 1. Si tratta di una terapia cellulare che utilizza cellule speciali chiamate Cellule Stromali Mesenchimali derivate dalla Gelatina di Wharton (WJMSCs)[1]. Queste cellule sono ottenute dal tessuto del cordone ombelicale, ricco di proprietà curative e rigenerative.

ProTrans è conosciuto anche con altri nomi, tra cui:

  • Trapianto allogenico con WJMSCs[1]
  • Trattamento con Cellule Stromali Mesenchimali derivate dalla Gelatina di Wharton[2]

Come Funziona ProTrans

ProTrans è progettato per aiutare a preservare la capacità del corpo di produrre insulina nei pazienti con Diabete di Tipo 1. In questa condizione, il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge erroneamente le cellule produttrici di insulina nel pancreas. ProTrans mira a:

  • Proteggere le cellule produttrici di insulina rimanenti
  • Potenzialmente rigenerare le cellule danneggiate
  • Modulare il sistema immunitario per prevenire ulteriori danni

Il trattamento prevede una singola infusione di queste cellule speciali direttamente nel flusso sanguigno del paziente. Il numero di cellule utilizzate può variare, con i ricercatori che testano diverse dosi per trovare il trattamento più efficace[1].

Studi Clinici di ProTrans

ProTrans è attualmente oggetto di studi clinici per determinarne la sicurezza e l’efficacia. Sono in corso due studi principali:

  1. Studio di Trattamento Ripetuto: Si tratta di uno studio di Fase I/II che coinvolge 18 pazienti maschi adulti di età compresa tra 18 e 41 anni a cui è stato diagnosticato il Diabete di Tipo 1 da meno di 3,5 anni. Lo studio mira a testare diverse dosi di ProTrans e valutarne la sicurezza e gli effetti sulla produzione di insulina[1].
  2. Studio in Doppio Cieco: Si tratta di uno studio combinato di Fase I e II che coinvolge 24 pazienti di età compresa tra 18 e 40 anni, sia maschi che femmine. Confronta il trattamento ProTrans con un placebo per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel preservare la produzione di insulina[2].

Potenziali Benefici di ProTrans

Gli studi clinici stanno investigando diversi potenziali benefici di ProTrans, tra cui:

  • Produzione di insulina preservata: Misurata dai livelli di peptide C, che indicano quanta insulina il corpo sta producendo[1][2]
  • Riduzione del fabbisogno di insulina: Alcuni pazienti potrebbero aver bisogno di meno insulina esterna o potenzialmente diventare insulino-indipendenti[1][2]
  • Miglior controllo della glicemia: Misurato dai livelli di HbA1c e dalla variabilità del glucosio[1][2]
  • Miglioramento della qualità della vita: Valutato attraverso questionari sulla soddisfazione del trattamento del diabete[2]

Considerazioni sulla Sicurezza

L’obiettivo principale di questi studi clinici è garantire la sicurezza di ProTrans. I ricercatori stanno monitorando attentamente:

  • Eventi avversi
  • Episodi di ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue)
  • Reazioni allergiche
  • Cambiamenti nei segni vitali e negli esami di laboratorio
  • Effetti sugli occhi (attraverso esame oftalmologico)
  • Funzione cardiaca (attraverso ECG)[1][2]

Prospettive Future

Se ProTrans si dimostrasse sicuro ed efficace in questi studi clinici, potrebbe potenzialmente rivoluzionare il trattamento del Diabete di Tipo 1. Alcune possibilità entusiasmanti includono:

  • Ridurre o eliminare la necessità di iniezioni quotidiane di insulina
  • Migliorare i risultati di salute a lungo termine per le persone con Diabete di Tipo 1
  • Offrire un nuovo approccio alla gestione delle malattie autoimmuni

Tuttavia, è importante notare che ProTrans è ancora in fase sperimentale. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi benefici e i potenziali rischi prima che possa essere ampiamente disponibile come opzione di trattamento[1][2].

Aspetto Dettagli
Trattamento ProTrans (Cellule Stromali Mesenchimali della Gelatina di Wharton)
Somministrazione Singola infusione endovenosa
Dosaggio 25, 100 o 200 milioni di cellule per paziente
Popolazione Target Adulti (18-40 anni) con diagnosi recente di Diabete di Tipo 1
Risultati Primari Sicurezza, variazioni dei livelli di peptide C, fabbisogno insulinico
Risultati Secondari Indipendenza dall’insulina, livelli di HbA1c, variabilità glicemica
Durata dello Studio Follow-up di un anno dopo il trattamento
Design dello Studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

FAQ

  • Che cos’è ProTrans? ProTrans è un trattamento cellulare che utilizza cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton (WJMSCs). Queste cellule sono ottenute dal tessuto del cordone ombelicale e sono oggetto di studio per il loro potenziale nel preservare la produzione di insulina nelle persone con diabete di tipo 1.
  • Come viene somministrato ProTrans? ProTrans viene somministrato come singola infusione endovenosa. Negli studi clinici vengono testate diverse dosi, che vanno da 25 milioni a 200 milioni di cellule per paziente.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? Gli studi si concentrano su pazienti adulti, tipicamente tra i 18 e i 40 anni, che hanno ricevuto una diagnosi recente di diabete di tipo 1 (entro 2-3,5 anni dalla diagnosi).
  • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? I risultati primari includono la sicurezza (monitoraggio degli eventi avversi), i cambiamenti nella produzione di insulina (misurati dai livelli di peptide C) e i cambiamenti nel fabbisogno insulinico. I risultati secondari includono il numero di pazienti che diventano insulino-indipendenti, i livelli di HbA1c e la variabilità del glucosio.
  • Quanto durano gli studi? I pazienti in questi studi vengono generalmente seguiti per un anno dopo aver ricevuto il trattamento ProTrans o il placebo. Le valutazioni chiave vengono effettuate in vari momenti, inclusi il giorno 187 e il giorno 372 dopo l’infusione.

Sperimentazioni cliniche in corso su Protrans

  • Studio sull’uso di ProTrans per il trattamento del diabete di tipo 1 in bambini e adolescenti

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia

Glossario

  • Wharton's Jelly Mesenchymal Stromal Cells (WJMSCs): Cellule staminali derivate dal tessuto gelatinoso del cordone ombelicale, noto come gelatina di Wharton. Queste cellule hanno potenziali proprietà terapeutiche e sono oggetto di studio per varie applicazioni mediche.
  • C-peptide: Una sostanza prodotta dal pancreas insieme all'insulina. La misurazione dei livelli di C-peptide aiuta a determinare quanta insulina il corpo sta producendo autonomamente.
  • HbA1c: Nota anche come emoglobina glicata, è un esame del sangue che mostra i livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi. È un'importante misura del controllo glicemico a lungo termine nel diabete.
  • Mixed Meal Tolerance Test (MMTT): Un test utilizzato per misurare quanto bene il corpo produce insulina in risposta al cibo. Prevede l'assunzione di un pasto liquido speciale e la successiva misurazione dei livelli di zucchero nel sangue e di C-peptide nel tempo.
  • Allogeneic: Si riferisce a cellule o tessuti provenienti da un donatore geneticamente diverso dal ricevente. In questi studi clinici, le WJMSC provengono da donatori, non dai pazienti stessi.
  • Glucose variability: Il grado di fluttuazione dei livelli di glucosio nel sangue di una persona durante il giorno. Un'alta variabilità può essere associata a complicanze nel diabete.
  • Endogenous insulin production: La capacità naturale del corpo di produrre insulina. Nel Diabete di Tipo 1, questa produzione è compromessa, e uno degli obiettivi del trattamento ProTrans è preservare la produzione residua.