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POSENACAFTOR: Un Trattamento Promettente per la Fibrosi Cistica

Questo articolo esplora l’uso di Posenacaftor, un farmaco promettente per il trattamento della fibrosi cistica (FC), negli studi clinici. Il Posenacaftor è oggetto di studio come parte di una terapia combinata con altri farmaci per migliorare la funzionalità polmonare e la qualità della vita dei pazienti affetti da FC. Gli studi si concentrano sugli adulti con rare mutazioni del CFTR e mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il POSENACAFTOR?

    Il POSENACAFTOR, noto anche come PTI-801, è un nuovo promettente farmaco in fase di studio per il trattamento della fibrosi cistica (FC)[1]. La fibrosi cistica è un disturbo genetico che colpisce i polmoni, l’apparato digerente e altri organi, causando l’accumulo di muco denso e appiccicoso e portando a vari problemi di salute.

    Questo farmaco fa parte di una terapia combinata che include altri due medicinali: dirocaftor e nesolicaftor. Insieme, questi tre farmaci sono in fase di sperimentazione per valutare la loro efficacia nel trattamento delle persone affette da FC, in particolare quelle con rare mutazioni genetiche che causano la malattia[2].

    Come Funziona il POSENACAFTOR

    Il POSENACAFTOR appartiene a una classe di farmaci chiamati modulatori CFTR. CFTR sta per Regolatore della Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica, che è la proteina difettosa nelle persone affette da FC. Questo medicinale agisce migliorando il funzionamento della proteina CFTR, il che può alleviare i sintomi della fibrosi cistica[1].

    Studi Clinici

    Il POSENACAFTOR è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza. Sono in corso due importanti studi:

    1. Uno studio di Fase III chiamato CHOICES, che sta testando la combinazione di dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor in adulti con FC di età pari o superiore a 18 anni[1].
    2. Uno studio di Fase IIb, anch’esso chiamato CHOICES, simile allo studio di Fase III ma focalizzato su gruppi specifici di pazienti con FC[2].

    Entrambi gli studi sono progettati per essere multicentrici, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo. Ciò significa che gli studi vengono condotti in più ospedali o cliniche, i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo (una sostanza priva di principi attivi), e né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento fino al completamento dello studio.

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare a questi studi clinici, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave includono:

    • Avere 18 anni o più
    • Avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica
    • Avere una FC in condizioni stabili
    • Avere una funzione polmonare (FEV1) tra il 40% e il 90% dei valori normali previsti
    • Non assumere attualmente altri modulatori CFTR
    • Non avere determinate mutazioni comuni della FC (come F508del)

    È importante notare che questi sono solo alcuni dei criteri, e ci sono ulteriori requisiti ed esclusioni[1][2].

    Potenziali Benefici

    Gli studi clinici stanno misurando diversi risultati per determinare l’efficacia del POSENACAFTOR e dei farmaci associati. Alcuni potenziali benefici in fase di studio includono:

    • Miglioramento della funzione polmonare, misurata dal FEV1 (Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, che è la quantità d’aria che una persona può espirare forzatamente in un secondo)
    • Riduzione dei livelli di cloruro nel sudore (un indicatore chiave della gravità della FC)
    • Aumento del peso corporeo
    • Miglioramento della qualità della vita, misurato attraverso un questionario specifico per i pazienti con FC

    Questi risultati vengono misurati dopo 4, 6 e 8 settimane di trattamento per valutare la rapidità e l’efficacia del farmaco[1][2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, i ricercatori stanno monitorando attentamente la sicurezza del POSENACAFTOR. Gli studi clinici stanno tracciando eventuali effetti collaterali o eventi avversi che si verificano durante il trattamento. Questo include il monitoraggio attraverso:

    • Esami del sangue regolari
    • Esami fisici
    • Elettrocardiogrammi (ECG) per controllare la funzione cardiaca
    • Misurazioni dei segni vitali

    È importante ricordare che il profilo di sicurezza completo del POSENACAFTOR è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici[2].

    Somministrazione

    Il POSENACAFTOR è in fase di sperimentazione come farmaco orale sotto forma di capsula rigida. Negli studi clinici, la dose giornaliera massima testata è di 600 mg. Il periodo di trattamento negli studi dura fino a 16 settimane[1][2].

    È importante notare che il POSENACAFTOR è ancora un farmaco sperimentale e non è ancora approvato per l’uso generale. Se sei affetto da fibrosi cistica e sei interessato a questo trattamento, dovresti discuterne con il tuo medico curante per valutare se la partecipazione a uno studio clinico potrebbe essere appropriata per te.

    Aspect Details
    Drug Name Posenacaftor (PTI-801)
    Trial Phase Fase IIb e Fase III
    Target Population Adulti (18+ anni) con fibrosi cistica e rare mutazioni CFTR
    Primary Objective Valutare l’efficacia e la sicurezza di Posenacaftor in combinazione con Dirocaftor e Nesolicaftor
    Primary Endpoint Variazione della percentuale prevista di FEV1 dopo 8 settimane di trattamento
    Secondary Endpoints Variazioni del cloruro nel sudore, peso corporeo, qualità della vita e valutazioni della sicurezza
    Study Design Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover
    Treatment Duration 8 settimane per l’endpoint primario, fino a 24 settimane per gli obiettivi secondari
    Maximum Daily Dose 600 mg
    Administration Route Orale (capsula)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Posenacaftor? Il Posenacaftor (noto anche come PTI-801) è un farmaco in fase di studio come parte di una terapia combinata per il trattamento della fibrosi cistica. È specificamente progettato per colpire rare mutazioni CFTR nei pazienti affetti da FC.
    • Chi può partecipare a questi studi clinici? Gli studi sono aperti ad adulti (di età pari o superiore a 18 anni) con fibrosi cistica che presentano rare mutazioni CFTR. I partecipanti devono avere una FC stabile, un volume espiratorio forzato (FEV1) tra il 40% e il 90% del valore previsto e un indice di massa corporea (BMI) tra 16 e 30 kg/m².
    • Qual è l’obiettivo principale di questi studi clinici? L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza del Posenacaftor quando utilizzato in combinazione con altri farmaci (Dirocaftor e Nesolicaftor) in pazienti con FC con rare mutazioni CFTR, rispetto a un placebo.
    • Quanto durano gli studi? Gli studi durano diverse settimane, con l’endpoint primario misurato dopo 8 settimane di trattamento. Alcuni obiettivi secondari valutano gli effetti del farmaco su un periodo di 24 settimane.
    • Quali sono i principali risultati che vengono misurati? Il risultato primario è il cambiamento della funzione polmonare, misurato dalla percentuale prevista del volume espiratorio forzato in 1 secondo (ppFEV1). I risultati secondari includono cambiamenti nei livelli di cloruro nel sudore, peso corporeo, misure della qualità della vita e valutazioni della sicurezza.

    Studi in corso con Posenacaftor

    • Data di inizio: 2024-05-27

      Studio sull’efficacia di Dirocaftor, Posenacaftor e Nesolicaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

      Non in reclutamento

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      La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su adulti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di tre farmaci: dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor. Questi farmaci sono…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Belgio Spagna Svezia Repubblica Ceca Portogallo +3

    Glossario

    • Cystic Fibrosis (CF): Un disturbo genetico che colpisce i polmoni, il pancreas e altri organi, causando l'accumulo di muco denso e appiccicoso che porta a vari problemi di salute.
    • CFTR: Regolatore della Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica, la proteina coinvolta nella fibrosi cistica.
    • FEV1: Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, una misura della funzione polmonare che indica quanto aria una persona può espirare in un secondo.
    • Sweat Chloride Test: Un test diagnostico per la fibrosi cistica che misura la quantità di cloruro nel sudore di una persona.
    • Body Mass Index (BMI): Una misura del grasso corporeo basata su altezza e peso, utilizzata per valutare se una persona ha un peso salutare.
    • Placebo: Una sostanza o un trattamento inattivo utilizzato negli studi clinici per confrontare gli effetti di un farmaco rispetto a nessun trattamento.
    • Efficacy: La capacità di un farmaco o di un trattamento di produrre l'effetto o il risultato desiderato.
    • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.