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OMS906: Un Nuovo Farmaco Promettente per i Disturbi Mediati dal Complemento

OMS906 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in sperimentazioni cliniche per il suo potenziale nel trattamento di rare malattie del sangue e dei reni. Questi studi stanno esplorando la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo metabolizza OMS906 nei pazienti con condizioni come l’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), la Glomerulopatia C3 (C3G) e la Glomerulonefrite da Immunocomplessi Idiopatica (ICGN). Gli studi mirano a fornire preziose informazioni su come OMS906 potrebbe essere di beneficio per i pazienti affetti da queste patologie complesse.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è OMS906?

    OMS906 è un nuovo farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di diverse malattie rare legate al sistema del complemento[1]. Il sistema del complemento fa parte della nostra difesa immunitaria, ma quando funziona male, può causare gravi problemi di salute. OMS906 agisce prendendo di mira una parte specifica di questo sistema chiamata Fattore D del Complemento (CFD), che svolge un ruolo cruciale nella regolazione delle risposte immunitarie[2].

    Quali condizioni tratta OMS906?

    OMS906 è in fase di studio per diverse malattie rare, tra cui:

    • Glomerulopatia C3 (C3G): Un gruppo di rare malattie renali in cui il sistema del complemento attacca i reni, portando a infiammazione e danni[1].
    • Glomerulonefrite Idiopatica Mediata da Immunocomplessi (ICGN): Un’altra rara malattia renale in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i reni[1].
    • Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH): Una rara malattia del sangue in cui i globuli rossi si distruggono più velocemente del dovuto, portando a varie complicazioni tra cui l’anemia (bassa conta di globuli rossi)[2][3][4].

    Come viene somministrato OMS906?

    OMS906 viene somministrato ai pazienti in modi diversi, a seconda dello specifico studio clinico:

    • Infusione endovenosa (IV): Il farmaco viene iniettato direttamente in una vena. Questo metodo è utilizzato in diversi studi, con dosi che vanno da 3 mg/kg a 5 mg/kg, somministrate ogni 4 o 8 settimane[1][2][4].
    • Iniezione sottocutanea (SC): Il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle. Uno studio sta testando questo metodo con una dose di 5 mg/kg somministrata ogni 4 settimane[3].

    Studi Clinici Attuali

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per testare OMS906:

    • Uno studio di Fase 2 per pazienti con C3G e ICGN[1].
    • Uno studio a lungo termine sulla sicurezza e l’efficacia per pazienti con PNH[2].
    • Uno studio di Fase 1b per pazienti con PNH[3].
    • Uno studio per pazienti con PNH che non hanno risposto bene a un altro farmaco chiamato ravulizumab[4].

    Sicurezza ed Efficacia

    L’obiettivo principale di questi studi è valutare la sicurezza e la tollerabilità di OMS906. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse[1][2][3][4].

    Gli studi stanno anche esaminando quanto sia efficace OMS906 nel trattare queste condizioni. Stanno misurando cose come:

    • Cambiamenti nei livelli di proteine nelle urine (per le malattie renali)[1]
    • Miglioramenti nei livelli di emoglobina (per la PNH)[2][3][4]
    • Riduzione della necessità di trasfusioni di sangue[2][3][4]
    • Cambiamenti nei livelli di lattato deidrogenasi (LDH), un indicatore della distruzione dei globuli rossi[2][3][4]

    Prospettive Future

    Sebbene OMS906 sia ancora in fase di sperimentazione, mostra promesse per i pazienti con queste rare malattie. Se gli studi clinici avranno successo, potrebbe fornire una nuova opzione di trattamento per le persone che attualmente hanno scelte limitate[1][2][3][4].

    È importante notare che OMS906 è ancora un farmaco sperimentale. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi benefici e potenziali rischi. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discuterne con i loro medici curanti e considerare la partecipazione agli studi clinici se idonei.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco OMS906
    Condizioni Studiate Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), Glomerulopatia C3 (C3G), Glomerulonefrite da Immunocomplessi Idiopatica (ICGN)
    Somministrazione Infusione endovenosa (EV) o iniezione sottocutanea (SC), tipicamente 3-5 mg/kg ogni 4-8 settimane
    Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare
    Obiettivi Secondari Valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e specifici marcatori di malattia (es. livelli di emoglobina, LDH, proteinuria)
    Misurazioni Chiave Eventi avversi, variazioni dei valori di laboratorio, livelli di emoglobina, livelli di LDH, necessità di trasfusioni, marcatori della funzione renale
    Fasi della Sperimentazione Fase 1b e Fase 2
    Disegni della Sperimentazione Studi in aperto, a braccio singolo, a dose fissa

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è OMS906? OMS906 è un farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di rare malattie del sangue e dei reni. Viene somministrato mediante infusione endovenosa (EV) o iniezione sottocutanea (SC) a intervalli regolari.
    • Per quali condizioni viene testato OMS906? OMS906 è in fase di sperimentazione clinica per l’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), la Glomerulopatia C3 (C3G) e la Glomerulonefrite da Immunocomplessi Idiopatica (ICGN).
    • Come viene somministrato OMS906 in questi studi? Negli studi, OMS906 viene tipicamente somministrato tramite infusioni endovenose (EV) o iniezioni sottocutanee (SC). Il dosaggio e la frequenza variano a seconda dello studio specifico, da 3-5 mg/kg ogni 4-8 settimane.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di OMS906. Mirano inoltre a comprendere come l’organismo processa il farmaco (farmacocinetica) e come questo influisce sull’organismo (farmacodinamica).
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, ma molti di essi valutano i risultati a 24 e 48 settimane. Alcuni studi, come quello sulla sicurezza a lungo termine per l’EPN, possono continuare per periodi prolungati per raccogliere più dati sugli effetti a lungo termine del farmaco.

    Studi in corso con Oms906

    Glossario

    • Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): Un raro disturbo del sangue in cui i globuli rossi si degradano prima del dovuto, portando a varie complicazioni tra cui anemia e coaguli di sangue.
    • C3 Glomerulopathy (C3G): Una rara malattia renale caratterizzata dall'accumulo della proteina C3 nei reni, che può portare a danni renali e insufficienza renale.
    • Idiopathic Immune Complex-Mediated Glomerulonephritis (ICGN): Un disturbo renale causato dal sistema immunitario che attacca i glomeruli (minuscoli filtri nei reni), portando a infiammazione e potenziali danni renali.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come l'organismo elabora un farmaco, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sull'organismo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Complement Factor D (CFD): Una proteina coinvolta nel sistema del complemento, che fa parte della difesa immunitaria dell'organismo. OMS906 ha come bersaglio questa proteina.
    • Anti-drug antibodies (ADA): Anticorpi che l'organismo può produrre in risposta a un farmaco, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia del farmaco o causare effetti collaterali.
    • Hemoglobin (Hgb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. I livelli vengono spesso misurati per valutare l'anemia.
    • Lactate dehydrogenase (LDH): Un enzima rilasciato quando le cellule sono danneggiate. Livelli elevati nella PNH possono indicare un'aumentata degradazione dei globuli rossi.
    • Proteinuria: La presenza di un eccesso di proteine nelle urine, che può essere un segno di danno o malattia renale.