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Mesenchymal Stromal Cells, Ex Vivo Cultured

Le cellule stromali mesenchimali (MSC), un tipo di cellula staminale adulta, stanno emergendo come un’opzione terapeutica promettente in varie condizioni mediche. Questo articolo esplora i recenti studi clinici che utilizzano MSC coltivate ex vivo per il trattamento di condizioni come la malattia del trapianto contro l’ospite, la sclerosi multipla e i difetti ossei. Questi studi mirano a sfruttare le proprietà rigenerative e immunomodulatorie delle MSC per migliorare i risultati dei pazienti in scenari medici complessi.

Indice dei Contenuti

Cosa sono le Cellule Stromali Mesenchimali (MSC)?

Le Cellule Stromali Mesenchimali (MSC), note anche come cellule staminali mesenchimali, sono un tipo di cellula staminale adulta che può essere derivata da vari tessuti del corpo. Queste cellule hanno la capacità unica di differenziarsi in diversi tipi cellulari e possiedono proprietà immunomodulatorie, rendendole un candidato promettente per il trattamento di varie condizioni mediche[1].

Le MSC sono studiate sotto diversi nomi, tra cui:

  • ImmuStem
  • Cellule stromali mesenchimali umane coltivate ex vivo
  • MC0518 (un prodotto specifico in fase di studio)

Condizioni Mediche Trattate con le MSC

Gli studi clinici stanno esplorando l’uso delle MSC nel trattamento di diverse condizioni mediche, tra cui:

  1. Malattia del trapianto contro l’ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR-aGvHD): Una grave complicanza che può verificarsi dopo il trapianto allogenico di cellule staminali, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente[2].
  2. Sclerosi Multipla Progressiva (SM): Una condizione neurologica cronica che colpisce il sistema nervoso centrale[3].
  3. Aumento dell’Osso Alveolare: Una procedura per aumentare il volume osseo nella mascella per il posizionamento di impianti dentali[4].

Come vengono Somministrate le MSC?

La somministrazione delle MSC varia a seconda della condizione trattata:

  • Per la SR-aGvHD, le MSC sono tipicamente somministrate per via endovenosa (attraverso una vena)[1].
  • Nel caso della SM progressiva, le MSC vengono iniettate per via intratecale (nel liquido spinale)[3].
  • Per l’aumento dell’osso alveolare, le MSC vengono applicate direttamente sul sito del difetto osseo durante una procedura chirurgica[4].

Efficacia del Trattamento con MSC

L’efficacia del trattamento con MSC è in fase di valutazione in vari studi clinici:

  • Nella SR-aGvHD, i ricercatori stanno valutando il tasso di risposta complessivo a 28 giorni dal trattamento, confrontando le MSC con la migliore terapia disponibile[2].
  • Per la SM progressiva, l’obiettivo principale è indagare l’efficacia neuroregenerativa misurata attraverso parametri neurofisiologici[3].
  • Nell’aumento dell’osso alveolare, l’efficacia è misurata dal cambiamento nella larghezza dell’osso e dalla capacità di posizionare impianti dentali nell’area ricostruita[4].

Considerazioni sulla Sicurezza

La sicurezza è un aspetto cruciale del trattamento con MSC. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente:

  • Eventi avversi ed eventi avversi gravi
  • Cambiamenti nei segni vitali
  • Risultati dell’esame fisico
  • Risultati degli esami di laboratorio clinici

È importante notare che il trattamento con MSC potrebbe non essere adatto a tutti. I criteri di esclusione spesso includono:

  • Storia di malignità
  • Infezioni non controllate
  • Gravi malattie respiratorie
  • Gravidanza o allattamento

Ricerca in Corso e Direzioni Future

Diversi studi clinici sono attualmente in corso per approfondire il potenziale delle MSC:

  • Lo studio BALDER sta studiando MC0518 in pazienti pediatrici con SR-aGvHD[1].
  • Lo studio IDUNN sta valutando MC0518 in pazienti adulti e adolescenti con SR-aGvHD[2].
  • Lo studio SMART-MS sta esplorando l’uso di MSC autologhe nella sclerosi multipla progressiva[3].
  • Uno studio clinico multicentrico sta investigando l’aumento dell’osso alveolare utilizzando MSC e granuli di fosfato di calcio bifasico[4].

Questi studi in corso mirano a fornire dati più completi sull’efficacia, la sicurezza e i risultati a lungo termine del trattamento con MSC in varie condizioni mediche.

Condition Trial Phase MSC Source Administration Route Primary Outcome
Malattia del trapianto contro l’ospite acuta refrattaria agli steroidi Fase 2 e 3 Allogenico Endovenoso Tasso di risposta complessivo a 28 giorni
Sclerosi Multipla Progressiva Fase 1/2 Autologo Intratecale Efficacia neurorigenerativa misurata mediante parametri neurofisiologici
Difetti dell’osso alveolare Fase 2 Autologo Applicazione locale Variazione della larghezza ossea dopo 6 mesi

FAQ

  • Cosa sono le cellule stromali mesenchimali (MSC)? Le cellule stromali mesenchimali sono cellule staminali adulte che possono svilupparsi in vari tipi di cellule. Sono oggetto di studio per il loro potenziale di rigenerazione dei tessuti e di modulazione del sistema immunitario in varie condizioni mediche.
  • Quali condizioni vengono trattate con le MSC in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno investigando l’uso delle MSC per il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite acuta refrattaria agli steroidi, la sclerosi multipla progressiva e i difetti dell’osso alveolare nella mascella.
  • Come vengono somministrate le MSC in questi studi? A seconda della condizione da trattare, le MSC vengono somministrate attraverso diverse vie. Per la malattia del trapianto contro l’ospite, vengono somministrate per via endovenosa. Nella sclerosi multipla, vengono iniettate per via intratecale (nel liquido spinale). Per i difetti ossei, vengono applicate direttamente nell’area interessata.
  • Ci sono rischi associati al trattamento con MSC? Sebbene le MSC siano generalmente considerate sicure, gli studi stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi. I rischi potenziali possono includere infezioni, reazioni allergiche o risposte immunitarie inattese. Il profilo di sicurezza viene valutato accuratamente in ogni studio.
  • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia. Alcuni seguono i pazienti per 6 mesi, mentre altri si estendono fino a 24 mesi o più per valutare i risultati a lungo termine e la sicurezza del trattamento con MSC.

Sperimentazioni cliniche in corso su Mesenchymal Stromal Cells, Ex Vivo Cultured

  • Studio sull’efficacia e sicurezza delle cellule stromali mesenchimali MC0518 in bambini con malattia acuta da trapianto contro l’ospite refrattaria agli steroidi

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Spagna Germania Polonia Italia

  • Studio sull’uso delle cellule staminali mesenchimali per il trattamento della sclerosi multipla progressiva

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Norvegia

  • Studio su cellule stromali mesenchimali MC0518 per adulti e adolescenti con malattia acuta da rigetto refrattaria agli steroidi

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia Spagna Francia Germania

  • Studio clinico sull’uso di cellule stromali mesenchimali per il trattamento delle lesioni cerebrali traumatiche gravi: uno studio di fase II

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sull’aumento osseo alveolare con cellule staminali mesenchimali e granuli di fosfato di calcio bifasico per pazienti con difetti ossei mascellari

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Norvegia

Glossario

  • Mesenchymal Stromal Cells (MSCs): Cellule staminali adulte che possono svilupparsi in vari tipi di cellule e hanno potenziali proprietà rigenerative e immunomodulatorie.
  • Graft-versus-Host Disease (GvHD): Una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo in cui le cellule del donatore attaccano il corpo del ricevente.
  • Steroid-Refractory: Una condizione che non risponde al trattamento con farmaci steroidei.
  • Intrathecal: Riferito allo spazio intorno al midollo spinale; in questo contesto, significa iniettare il farmaco direttamente nel liquido spinale.
  • Alveolar Bone: La parte della mascella che contiene gli alveoli dentali.
  • Ex Vivo Cultured: Cellule che vengono coltivate e manipolate fuori dal corpo in laboratorio prima di essere somministrate a un paziente.
  • Immunomodulatory: Capace di modificare o regolare le funzioni del sistema immunitario.
  • Biphasic Calcium Phosphate: Un tipo di biomateriale utilizzato nelle procedure di rigenerazione ossea.
  • CBCT: Tomografia Computerizzata Cone Beam, una tecnica di imaging utilizzata per valutare la struttura ossea.
  • Autologous: Derivato e utilizzato nello stesso individuo, riferito a cellule o tessuti.