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Isis 696844

È in corso uno studio clinico innovativo di Fase III per valutare l’efficacia e la sicurezza di Isis 696844, noto anche come RO7434656, per i pazienti affetti da nefropatia da IgA primaria (IgAN) ad alto rischio di progressione della malattia. Questo farmaco innovativo è un inibitore antisenso del fattore B del complemento, progettato per potenzialmente rallentare o arrestare la progressione di questa malattia renale cronica. Lo studio mira a fornire preziose informazioni sulla capacità del farmaco di ridurre la proteinuria e preservare la funzione renale nei soggetti colpiti.

Indice dei contenuti

Cos’è ISIS 696844?

ISIS 696844 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della nefropatia da IgA primaria, una malattia renale. È noto anche con altri nomi, tra cui RO7434656 e ASO FACTOR B.[1] Questo farmaco è classificato come oligonucleotide antisenso, un tipo di medicamento che agisce mirando a specifico materiale genetico nel corpo.

Condizione target: Nefropatia da IgA primaria

La nefropatia da IgA primaria è una malattia renale in cui un anticorpo chiamato immunoglobulina A (IgA) si accumula nei reni. Questo può danneggiare i reni nel tempo e portare all’insufficienza renale in alcuni casi. ISIS 696844 è in fase di sviluppo per aiutare i pazienti con questa condizione che sono ad alto rischio di peggioramento della malattia.[1]

Come funziona ISIS 696844

ISIS 696844 è progettato per funzionare come un inibitore antisenso del fattore B del complemento. In termini più semplici, mira a una specifica proteina (fattore B del complemento) che si ritiene svolga un ruolo nella progressione della nefropatia da IgA. Inibendo questa proteina, il farmaco mira a rallentare o prevenire ulteriori danni renali.[1]

Dettagli della sperimentazione clinica

È attualmente in corso una grande sperimentazione clinica per testare l’efficacia e la sicurezza di ISIS 696844. Ecco alcuni dettagli chiave dello studio:

  • Si tratta di una sperimentazione di Fase III, che è tipicamente una delle fasi finali prima che un farmaco possa essere approvato per l’uso generale.
  • Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere ISIS 696844 o un placebo, e né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo cosa.
  • L’obiettivo principale è vedere se ISIS 696844 può ridurre la quantità di proteine nelle urine, che è un segno di danno renale.
  • Lo studio esaminerà anche quanto bene funzionano i reni nel tempo e se il farmaco può ritardare o prevenire l’insufficienza renale.
  • I ricercatori valuteranno come il farmaco influisce sui livelli di affaticamento nei pazienti.

Il farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle.[1]

Criteri di idoneità

Per partecipare alla sperimentazione clinica, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni dei requisiti chiave includono:

  • Avere una nefropatia da IgA primaria confermata da una biopsia renale negli ultimi 7 anni
  • Essere in terapia con una dose stabile di determinati farmaci per la pressione sanguigna (ACE inibitori o ARB) da almeno 90 giorni
  • Avere un certo livello di proteine nelle urine
  • Avere una funzione renale superiore a un certo livello
  • Essere in regola con determinati vaccini

Ci sono anche alcuni fattori che impedirebbero a una persona di partecipare, come la gravidanza, determinate altre condizioni mediche o un precedente trattamento con ISIS 696844.[1]

Potenziali benefici

Se avrà successo, ISIS 696844 potrebbe offrire diversi benefici per i pazienti con nefropatia da IgA:

  • Riduzione della proteinuria (proteine nelle urine), che è un segno di miglioramento della salute renale
  • Rallentamento del declino della funzione renale
  • Ritardo o prevenzione dell’insufficienza renale
  • Potenziale miglioramento dei livelli di affaticamento

Tuttavia, è importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e non sono garantiti.[1]

Considerazioni sulla sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una considerazione cruciale. La sperimentazione clinica è progettata per monitorare attentamente eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza. Alcuni punti importanti da notare:

  • I partecipanti devono essere vaccinati contro determinate infezioni prima di iniziare il trattamento.
  • Lo studio terrà traccia di eventuali effetti collaterali che si verificano durante il trattamento.
  • Le donne che potrebbero rimanere incinte devono utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio e per un certo periodo successivo.
  • La dose giornaliera massima in fase di test è di 70 mg.

È importante ricordare che ISIS 696844 è ancora un trattamento sperimentale. Sebbene mostri promesse, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il suo profilo di sicurezza.[1]

Aspect Details
Drug Name Isis 696844 (RO7434656)
Drug Type Inibitore antisenso del fattore B del complemento
Condition Studied Nefropatia IgA Primaria
Trial Phase Fase III
Primary Objective Valutare il cambiamento della proteinuria alla Settimana 37
Secondary Objectives Valutare la funzione renale, il tempo all’insufficienza renale, i livelli di affaticamento, la sicurezza e la farmacocinetica
Study Design Multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Number of Participants Circa 428 (408 nella coorte primaria, 20 nella coorte esplorativa)
Study Duration 105 settimane
Key Inclusion Criteria IgAN primaria, proteinuria significativa, eGFR ≥ 20 mL/min/1,73 m²
Administration Route Iniezione sottocutanea

FAQ

  • Che cos’è Isis 696844 (RO7434656) e come funziona? Isis 696844, noto anche come RO7434656, è un inibitore antisenso del fattore B del complemento. Funziona prendendo di mira e inibendo una proteina specifica coinvolta nel sistema del complemento, che svolge un ruolo nella progressione della nefropatia da IgA. In questo modo, mira a ridurre l’infiammazione e il danno ai reni.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio è valutare l’efficacia di Isis 696844 rispetto a un placebo nella riduzione della proteinuria (eccesso di proteine nelle urine) in pazienti con nefropatia da IgA primaria. Questo sarà misurato attraverso la variazione del rapporto proteina-creatinina urinaria (UPCR) alla Settimana 37 rispetto al basale.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere una nefropatia da IgA primaria confermata da una biopsia renale negli ultimi 7 anni, essere in terapia con dosi massime tollerate di determinati farmaci per la pressione sanguigna, avere una proteinuria significativa e un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) di 20 mL/min/1,73 m² o superiore. Devono inoltre essere vaccinati contro determinate infezioni e accettare di utilizzare specifici metodi contraccettivi.
  • Quanto dura lo studio clinico? Lo studio dura 105 settimane (circa 2 anni). Le misurazioni chiave vengono effettuate alla Settimana 37 per l’endpoint primario (variazione della proteinuria) e alla Settimana 105 per gli endpoint secondari come i cambiamenti nella funzione renale e nei livelli di affaticamento.
  • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione a questo studio? I potenziali benefici includono l’accesso a un nuovo trattamento che potrebbe rallentare la progressione della nefropatia da IgA. Tuttavia, come in qualsiasi studio clinico, potrebbero esserci rischi o effetti collaterali non ancora noti. Lo studio monitorerà attentamente la sicurezza dei partecipanti e valuterà eventuali eventi avversi che si verificano durante lo studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su Isis 696844

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di RO7434656 in Pazienti con Nefropatia IgA Primaria ad Alto Rischio di Progressione

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Grecia Repubblica Ceca Germania Italia Spagna +1

Glossario

  • IgA Nephropathy: Una malattia renale in cui gli anticorpi chiamati IgA si accumulano nei reni, causando infiammazione e danni nel tempo.
  • Proteinuria: La presenza di proteine in eccesso nelle urine, che può essere un segno di danno renale.
  • eGFR (estimated glomerular filtration rate): Una misura di quanto bene i reni stanno filtrando le scorie dal sangue, calcolata utilizzando un esame del sangue.
  • Urine protein-to-creatinine ratio (UPCR): Un test che misura la quantità di proteine nelle urine rispetto alla creatinina, utilizzato per valutare la funzione renale.
  • Antisense inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca la produzione di proteine specifiche interferendo con le istruzioni genetiche che le producono.
  • Complement factor B: Una proteina coinvolta nel sistema immunitario del corpo che può contribuire al danno renale nella nefropatia da IgA.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non ha effetti medici, utilizzata come confronto negli studi clinici.
  • Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco reale o il placebo.
  • Randomized controlled trial: Uno studio in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per confrontare i risultati.
  • Pharmacokinetic (PK) profile: Informazioni su come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito ed eliminato.