Ianalumab

Ianalumab

Ianalumab, noto anche come VAY736, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per varie malattie autoimmuni. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia di ianalumab in condizioni come il lupus eritematoso sistemico, la sindrome di Sjögren e la nefrite lupica. Gli studi mirano a valutare l’efficacia di ianalumab rispetto al placebo quando somministrato insieme ai trattamenti standard.

Cos’è l’Ianalumab?

L’Ianalumab, noto anche con il nome di ricerca VAY736, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di varie malattie autoimmuni^[1]. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, ovvero una proteina prodotta in laboratorio progettata per colpire cellule specifiche nel corpo^[2]. Nello specifico, l’ianalumab è un anticorpo monoclonale umano di classe IgG1/κ, diretto contro le cellule B e che si lega a un recettore chiamato BAFF-R (recettore del fattore attivante le cellule B)^[2].

Quali Condizioni Tratta l’Ianalumab?

L’Ianalumab è in fase di studio per il trattamento di diverse malattie autoimmuni, tra cui:

Lupus Eritematoso Sistemico (LES): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi^[1]^[3]
Sindrome di Sjögren: Un disturbo autoimmune caratterizzato da secchezza degli occhi e della bocca^[1]^[4]
Nefrite Lupica: Un’infiammazione renale causata dal lupus eritematoso sistemico^[2]
Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa: Un tipo di sclerosi sistemica che colpisce la pelle e gli organi interni^[5]

Come Funziona l’Ianalumab?

L’Ianalumab agisce prendendo di mira le cellule B, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nel sistema immunitario. In particolare, si lega a un recettore sulle cellule B chiamato BAFF-R^[2]. Facendo questo, l’ianalumab potrebbe aiutare a ridurre la risposta immunitaria iperattiva osservata nelle malattie autoimmuni. Si ritiene che questo meccanismo d’azione aiuti a controllare l’infiammazione e a ridurre i danni ai tessuti del corpo causati da queste condizioni.

Come Viene Somministrato l’Ianalumab?

L’Ianalumab viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle^[1]. A seconda dello specifico studio clinico e della condizione trattata, può essere somministrato:

Mensilmente (ogni 4 settimane)^[3]
Trimestralmente (ogni 12 settimane)^[3]

Il farmaco è tipicamente fornito in siringhe pre-riempite e, in alcuni studi, i pazienti potrebbero avere l’opportunità di auto-iniettarsi a casa dopo aver ricevuto un’adeguata formazione^[4].

Studi Clinici Attuali

L’Ianalumab è attualmente oggetto di diversi studi clinici di Fase 3. Si tratta di studi su larga scala progettati per testare la sicurezza e l’efficacia del farmaco su un numero significativo di pazienti. Alcuni degli studi in corso includono:

SIRIUS-SLE 1 e 2: Studi che valutano l’ianalumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico^[3]^[6]
SIRIUS-LN: Uno studio per pazienti con nefrite lupica^[2]
NEPTUNUS: Studi per pazienti con sindrome di Sjögren^[4]
Uno studio per pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa^[5]

Efficacia dell’Ianalumab

Sebbene i risultati finali di questi studi non siano ancora disponibili, i ricercatori stanno esaminando diverse misure per determinare quanto bene funzioni l’ianalumab. Queste includono:

Per il lupus e la nefrite lupica: Miglioramenti nei punteggi di attività della malattia, riduzioni delle riacutizzazioni e miglioramenti della funzione renale^[3]^[2]
Per la sindrome di Sjögren: Miglioramenti nei sintomi di secchezza, dolore e affaticamento^[4]
Per la sclerosi sistemica: Miglioramenti nello spessore della pelle e nell’attività complessiva della malattia^[5]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per tutti i farmaci, i ricercatori stanno monitorando attentamente la sicurezza dell’ianalumab. I modi comuni in cui stanno valutando la sicurezza includono:

Tracciamento del numero e della gravità degli eventi avversi (effetti collaterali)^[1]
Monitoraggio di eventi avversi gravi^[3]
Controllo dei cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami di laboratorio^[6]
Ricerca dello sviluppo di anticorpi anti-farmaco (quando il corpo sviluppa una risposta immunitaria al farmaco)^[4]

È importante notare che poiché l’ianalumab è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. I pazienti che considerano di partecipare a uno studio clinico dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante.

Aspetto	Dettagli
Nome del farmaco	Ianalumab (VAY736)
Tipo di farmaco	Anticorpo monoclonale umano che ha come target il recettore BAFF (BAFF-R)
Condizioni studiate	Lupus Eritematoso Sistemico (LES), Sindrome di Sjögren, Nefrite Lupica, Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa
Somministrazione	Iniezione sottocutanea (mensile o trimestrale)
Fasi di sperimentazione	Fase 3
Obiettivi primari	Valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità rispetto al placebo
Misure di outcome chiave	Indici di attività della malattia (es. SRI-4, ESSDAI), miglioramento dei sintomi, eventi avversi
Durata degli studi	Trattamento di 1-3 anni + follow-up fino a 2 anni
Valutazioni aggiuntive	Farmacocinetica, immunogenicità, deplezione delle cellule B

Sperimentazioni cliniche in corso su Ianalumab

Data di inizio: 2025-05-29

Studio sull’efficacia e sicurezza di ianalumab in pazienti adulti con nefrite lupica che hanno completato il trattamento nello studio SIRIUS-LN.

In arruolamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del lupus nefritico, una malattia autoimmune che colpisce i reni. Il trattamento principale utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato ianalumab, noto anche con il codice VAY736. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, utilizzando una penna pre-riempita. Lo scopo dello studio è…
Malattie in studio:
- Nefrite lupoide
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2025-01-02

Studio sull’efficacia e sicurezza di ianalumab nei pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

In arruolamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ianalumab, noto anche con il codice VAY736. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia,…
Malattie in studio:
- Scleroderma sistemico
Farmaci in studio:
+4
Data di inizio: 2023-05-17

Studio di fase 3 su ianalumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico

In arruolamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico, una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato ianalumab, noto anche con il codice VAY736. Questo farmaco viene somministrato come soluzione iniettabile in siringhe pre-riempite. Lo studio prevede anche l’uso…
Malattie in studio:
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2024-05-21

Studio sull’uso a lungo termine di ianalumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico attivo

In arruolamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sul Lupus Eritematoso Sistemico, una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo. Il trattamento in esame è ianalumab, noto anche come VAY736, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ianalumab nei pazienti…
Malattie in studio:
- Lupus eritematoso sistemico
Farmaci in studio:
+5
Data di inizio: 2022-07-14

Studio sull’efficacia, sicurezza e tollerabilità di ianalumab in combinazione con terapia standard in pazienti con nefrite lupica attiva

In arruolamento
3 1 1
Il lupus nefritico è una malattia in cui il sistema immunitario attacca i reni, causando infiammazione e danni. Questo studio clinico si concentra su persone con lupus nefritico attivo e mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato ianalumab (noto anche come VAY736). Ianalumab è somministrato come soluzione per iniezione…
Malattie in studio:
- Nefrite lupoide
Farmaci in studio:
+3
Data di inizio: 2023-03-20

Studio sull’uso di ianalumab ed eltrombopag in pazienti con trombocitopenia immune primaria che non hanno risposto o sono ricaduti dopo il trattamento con steroidi

Arruolamento concluso
3 1 1
Questo studio clinico riguarda la trombocitopenia immune primaria, una malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono le cellule del sangue necessarie per fermare le emorragie. I pazienti con questa malattia hanno un numero molto basso di piastrine nel sangue, il che può causare facilmente lividi e sanguinamenti. Lo studio…
Farmaci in studio:
+5
Data di inizio: 2022-07-27

Studio sull’uso di Ianalumab per il trattamento della sindrome di Sjögren nei pazienti, con valutazione della sicurezza e dell’efficacia della combinazione di farmaci.

Arruolamento concluso
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Sjögren, una malattia autoimmune che colpisce principalmente le ghiandole salivari e lacrimali, causando secchezza della bocca e degli occhi. Il trattamento in esame utilizza ianalumab (conosciuto anche come VAY736), un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, che mira a migliorare la condizione delle ghiandole salivari nei pazienti affetti…
Malattie in studio:
- Sindrome di Sjögren
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2023-10-27

Studio sull’efficacia e sicurezza a lungo termine di ianalumab in pazienti con sindrome di Sjögren

Arruolamento concluso
3 1 1
La sindrome di Sjögren è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le ghiandole che producono lacrime e saliva, causando secchezza degli occhi e della bocca. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di un farmaco chiamato ianalumab nei pazienti affetti da questa condizione. L’ianalumab è…
Malattie in studio:
- Occhio secco
- Sindrome di Sjögren
Farmaci in studio:
+10
Data di inizio: 2023-05-09

Studio sull’efficacia di ianalumab in pazienti adulti con anemia emolitica autoimmune calda che non hanno risposto a un precedente trattamento

Arruolamento concluso
3 1 1
Lo studio clinico esamina l’efficacia e la sicurezza di ianalumab (VAY736) nel trattamento dell’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i globuli rossi del sangue, causando la loro distruzione e portando a bassi livelli di emoglobina. Lo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto…
Malattie in studio:
- Anemia emolitica autoimmune calda
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2022-08-04

Studio sull’efficacia e sicurezza di ianalumab in pazienti con sindrome di Sjögren attiva

Arruolamento concluso
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Sjögren, una malattia autoimmune che colpisce principalmente le ghiandole che producono lacrime e saliva, causando secchezza in bocca e occhi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ianalumab (noto anche come VAY736), somministrato come soluzione iniettabile. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare…
Malattie in studio:
- Occhio secco
- Sindrome di Sjögren
Farmaci in studio:
- Ianalumab
+5

Glossario

Monoclonal antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a sostanze nel corpo, incluse le cellule tumorali. Gli anticorpi monoclonali sono utilizzati per trattare alcuni tipi di cancro e altre malattie.
BAFF receptor (BAFF-R): Una proteina presente sulla superficie delle cellule B che svolge un ruolo nella sopravvivenza e nella crescita delle cellule B. BAFF-R è il bersaglio di ianalumab per modulare l'attività delle cellule B nelle malattie autoimmuni.
Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi.
Sjögren's syndrome: Un disturbo autoimmune caratterizzato da secchezza degli occhi e della bocca, spesso accompagnato da altri problemi del sistema immunitario.
Lupus nephritis: Un tipo di infiammazione dei reni causata dal lupus eritematoso sistemico (LES).
Diffuse cutaneous systemic sclerosis: Un sottotipo di sclerosi sistemica (sclerodermia) caratterizzato da ispessimento diffuso della pelle e potenziale coinvolgimento degli organi interni.
Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione di farmaci mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
Placebo: Una sostanza che non ha alcun effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici per testare l'efficacia di un nuovo farmaco.
Standard of care (SoC): Il metodo attualmente accettato per il trattamento di una particolare malattia o condizione, spesso utilizzato come confronto negli studi clinici.
SLEDAI-2K: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000, uno strumento utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
BILAG-2004: British Isles Lupus Assessment Group 2004, un indice utilizzato per valutare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
ESSDAI: EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index, una misura validata dell'attività della malattia nella sindrome di Sjögren.
ESSPRI: EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index, una misura dei sintomi riferita dal paziente nella sindrome di Sjögren.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
Anti-drug antibodies (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario contro un farmaco terapeutico, che possono influenzarne l'efficacia e la sicurezza.