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Ianalumab

Ianalumab, noto anche come VAY736, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per varie malattie autoimmuni. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia di ianalumab in condizioni come il lupus eritematoso sistemico, la sindrome di Sjögren e la nefrite lupica. Gli studi mirano a valutare l’efficacia di ianalumab rispetto al placebo quando somministrato insieme ai trattamenti standard.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Ianalumab?

L’Ianalumab, noto anche con il nome di ricerca VAY736, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di varie malattie autoimmuni[1]. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, ovvero una proteina prodotta in laboratorio progettata per colpire cellule specifiche nel corpo[2]. Nello specifico, l’ianalumab è un anticorpo monoclonale umano di classe IgG1/κ, diretto contro le cellule B e che si lega a un recettore chiamato BAFF-R (recettore del fattore attivante le cellule B)[2].

Quali Condizioni Tratta l’Ianalumab?

L’Ianalumab è in fase di studio per il trattamento di diverse malattie autoimmuni, tra cui:

  • Lupus Eritematoso Sistemico (LES): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi[1][3]
  • Sindrome di Sjögren: Un disturbo autoimmune caratterizzato da secchezza degli occhi e della bocca[1][4]
  • Nefrite Lupica: Un’infiammazione renale causata dal lupus eritematoso sistemico[2]
  • Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa: Un tipo di sclerosi sistemica che colpisce la pelle e gli organi interni[5]

Come Funziona l’Ianalumab?

L’Ianalumab agisce prendendo di mira le cellule B, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nel sistema immunitario. In particolare, si lega a un recettore sulle cellule B chiamato BAFF-R[2]. Facendo questo, l’ianalumab potrebbe aiutare a ridurre la risposta immunitaria iperattiva osservata nelle malattie autoimmuni. Si ritiene che questo meccanismo d’azione aiuti a controllare l’infiammazione e a ridurre i danni ai tessuti del corpo causati da queste condizioni.

Come Viene Somministrato l’Ianalumab?

L’Ianalumab viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle[1]. A seconda dello specifico studio clinico e della condizione trattata, può essere somministrato:

  • Mensilmente (ogni 4 settimane)[3]
  • Trimestralmente (ogni 12 settimane)[3]

Il farmaco è tipicamente fornito in siringhe pre-riempite e, in alcuni studi, i pazienti potrebbero avere l’opportunità di auto-iniettarsi a casa dopo aver ricevuto un’adeguata formazione[4].

Studi Clinici Attuali

L’Ianalumab è attualmente oggetto di diversi studi clinici di Fase 3. Si tratta di studi su larga scala progettati per testare la sicurezza e l’efficacia del farmaco su un numero significativo di pazienti. Alcuni degli studi in corso includono:

  • SIRIUS-SLE 1 e 2: Studi che valutano l’ianalumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico[3][6]
  • SIRIUS-LN: Uno studio per pazienti con nefrite lupica[2]
  • NEPTUNUS: Studi per pazienti con sindrome di Sjögren[4]
  • Uno studio per pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa[5]

Efficacia dell’Ianalumab

Sebbene i risultati finali di questi studi non siano ancora disponibili, i ricercatori stanno esaminando diverse misure per determinare quanto bene funzioni l’ianalumab. Queste includono:

  • Per il lupus e la nefrite lupica: Miglioramenti nei punteggi di attività della malattia, riduzioni delle riacutizzazioni e miglioramenti della funzione renale[3][2]
  • Per la sindrome di Sjögren: Miglioramenti nei sintomi di secchezza, dolore e affaticamento[4]
  • Per la sclerosi sistemica: Miglioramenti nello spessore della pelle e nell’attività complessiva della malattia[5]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per tutti i farmaci, i ricercatori stanno monitorando attentamente la sicurezza dell’ianalumab. I modi comuni in cui stanno valutando la sicurezza includono:

  • Tracciamento del numero e della gravità degli eventi avversi (effetti collaterali)[1]
  • Monitoraggio di eventi avversi gravi[3]
  • Controllo dei cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami di laboratorio[6]
  • Ricerca dello sviluppo di anticorpi anti-farmaco (quando il corpo sviluppa una risposta immunitaria al farmaco)[4]

È importante notare che poiché l’ianalumab è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. I pazienti che considerano di partecipare a uno studio clinico dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante.

Aspetto Dettagli
Nome del farmaco Ianalumab (VAY736)
Tipo di farmaco Anticorpo monoclonale umano che ha come target il recettore BAFF (BAFF-R)
Condizioni studiate Lupus Eritematoso Sistemico (LES), Sindrome di Sjögren, Nefrite Lupica, Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa
Somministrazione Iniezione sottocutanea (mensile o trimestrale)
Fasi di sperimentazione Fase 3
Obiettivi primari Valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità rispetto al placebo
Misure di outcome chiave Indici di attività della malattia (es. SRI-4, ESSDAI), miglioramento dei sintomi, eventi avversi
Durata degli studi Trattamento di 1-3 anni + follow-up fino a 2 anni
Valutazioni aggiuntive Farmacocinetica, immunogenicità, deplezione delle cellule B

FAQ

  • Che cos’è ianalumab e come funziona? Ianalumab è un anticorpo monoclonale umano che prende di mira le cellule B legandosi al recettore BAFF (BAFF-R). È in fase di studio come potenziale trattamento per le malattie autoimmuni attraverso la modulazione del sistema immunitario.
  • Per quali condizioni viene studiato ianalumab negli studi clinici? Ianalumab è in fase di valutazione in studi clinici per diverse condizioni autoimmuni, tra cui il lupus eritematoso sistemico (LES), la sindrome di Sjögren, la nefrite lupica e la sclerosi sistemica cutanea diffusa.
  • Come viene somministrato ianalumab in questi studi? Negli studi clinici, ianalumab viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea (sotto la pelle). Gli schemi di dosaggio variano tra iniezioni mensili e trimestrali (ogni 3 mesi), a seconda dello studio specifico.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici su ianalumab? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di ianalumab rispetto al placebo. I ricercatori stanno valutando la sua capacità di ridurre l’attività della malattia, migliorare i sintomi e mantenere benefici a lungo termine nei pazienti con malattie autoimmuni.
  • Quanto durano tipicamente questi studi clinici su ianalumab? La durata degli studi clinici su ianalumab varia, ma molti di essi durano tra 1 e 3 anni per il periodo principale di trattamento, con alcuni che includono ulteriori periodi di follow-up a lungo termine fino a 2 anni per monitorare la sicurezza e l’efficacia.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ianalumab

  • Studio di fase 3 su ianalumab in pazienti con lupus eritematoso sistemico

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Romania Francia Italia

  • Studio sull’efficacia di Ianalumab e placebo in pazienti con idrosadenite suppurativa moderata o grave

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Ungheria Austria Germania Francia Spagna Belgio

  • Studio clinico su VAY736 per pazienti con epatite autoimmune che non rispondono o sono intolleranti alla terapia standard

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Germania

  • Studio sulla comparabilità della farmacocinetica di ianalumab in pazienti adulti con malattie autoimmuni

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Paesi Bassi Polonia Ungheria Spagna Italia +1

Glossario

  • Monoclonal antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a sostanze nel corpo, incluse le cellule tumorali. Gli anticorpi monoclonali sono utilizzati per trattare alcuni tipi di cancro e altre malattie.
  • BAFF receptor (BAFF-R): Una proteina presente sulla superficie delle cellule B che svolge un ruolo nella sopravvivenza e nella crescita delle cellule B. BAFF-R è il bersaglio di ianalumab per modulare l'attività delle cellule B nelle malattie autoimmuni.
  • Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi.
  • Sjögren's syndrome: Un disturbo autoimmune caratterizzato da secchezza degli occhi e della bocca, spesso accompagnato da altri problemi del sistema immunitario.
  • Lupus nephritis: Un tipo di infiammazione dei reni causata dal lupus eritematoso sistemico (LES).
  • Diffuse cutaneous systemic sclerosis: Un sottotipo di sclerosi sistemica (sclerodermia) caratterizzato da ispessimento diffuso della pelle e potenziale coinvolgimento degli organi interni.
  • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione di farmaci mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
  • Placebo: Una sostanza che non ha alcun effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici per testare l'efficacia di un nuovo farmaco.
  • Standard of care (SoC): Il metodo attualmente accettato per il trattamento di una particolare malattia o condizione, spesso utilizzato come confronto negli studi clinici.
  • SLEDAI-2K: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000, uno strumento utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
  • BILAG-2004: British Isles Lupus Assessment Group 2004, un indice utilizzato per valutare l'attività della malattia nei pazienti con lupus.
  • ESSDAI: EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index, una misura validata dell'attività della malattia nella sindrome di Sjögren.
  • ESSPRI: EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index, una misura dei sintomi riferita dal paziente nella sindrome di Sjögren.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Anti-drug antibodies (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario contro un farmaco terapeutico, che possono influenzarne l'efficacia e la sicurezza.