In breve
I trial clinici che investigano l'«hydroxi-methionine calcium» stanno studiando se questo trattamento può aiutare le persone con malattie renali e condizioni correlate alla dialisi. I trial valutano sicurezza, efficacia e risultati legati ai muscoli nei pazienti con malattia renale cronica, sindrome nefrosica e emodialisi incrementale.
Punti chiave
- I trial clinici di “hydroxi-methionine calcium” si concentrano su condizioni correlate ai reni, in particolare malattia renale cronica, sindrome nefrosica ed emodialisi incrementale. Gli studi stanno testando se può aiutare a proteggere il muscolo o a ridurre la perdita muscolare nelle persone con grave malattia renale. Due trial sono in Fase 3 e uno in Fase 2. I gruppi target includono pazienti con malattia renale cronica stadio 4 o 5, persone con deperimento proteico-energetico nella sindrome nefrosica e nuovi pazienti di emodialisi. I risultati principali sono le misure della massa muscolare e la durata del periodo di emodialisi incrementale.
Panoramica dei trial
Tre trial interventistici autorizzati stanno studiando hydroxi-methionine calcium in contesti correlati ai reni, usando i nomi commerciali Ketosteril o keto-analoghi di aminoacidi essenziali nei registri dei trial.
Tutti e tre i trial si concentrano su nutrizione, protezione muscolare o assistenza correlata alla dialisi nelle persone con malattia renale.
Malattia renale cronica stadio 4 e 5
Il primo trial studia pazienti con malattia renale cronica stadio 4 e 5 che seguono una dieta moderatamente ipoproteica di 0,6‑0,8 g/kg/giorno.
Questo studio di Fase 3 mira a verificare se l'integrazione può aiutare nella sarcopenia, cioè perdita di massa muscolare, dopo 12 mesi.
Il risultato principale è l'indice di massa muscolare misurato con DEXA, chiamato anche massa magra appendicolare, che valuta il muscolo magro nelle braccia e nelle gambe.
Sindrome nefrosica e deperimento proteico-energetico
Il secondo trial è uno studio multicentrico, randomizzato e controllato di Fase 3 in persone con deperimento proteico-energetico nella sindrome nefrosica.
Il suo obiettivo è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio nella prevenzione della perdita muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica da moderata a molto grave.
Il risultato principale è la variazione della massa corporea magra rispetto al basale entro 6 settimane dall'arruolamento, e lo studio utilizza un disegno di non inferiorità.
Emodialisi incrementale
Il terzo trial è uno studio esplorativo, randomizzato e controllato di Fase 2 in pazienti incidenti di emodialisi che iniziano emodialisi incrementale.
L'emodialisi incrementale indica una dialisi somministrata meno di 3 volte a settimana, salvo situazioni di cure palliative o di fine vita.
Questo trial verifica se l'aggiunta di Ketosteril al piano nutrizionale abituale può prolungare la durata del periodo di emodialisi incrementale.
Il criterio primario è il numero di mesi in cui i pazienti rimangono in questo programma di dialisi.
Cosa misurano i trial
Nei diversi studi, i risultati principali si concentrano su muscolo e nutrizione, o su come la dialisi viene erogata nel tempo.
- Massa magra appendicolare: la quantità di muscolo magro nelle braccia e nelle gambe, misurata con DEXA nel trial CKD.
- Variazione della massa corporea magra: una misura a breve termine usata nel trial sulla sindrome nefrosica per verificare se la perdita muscolare può essere prevenuta.
- Durata dell'emodialisi incrementale: il numero di mesi in cui un paziente può rimanere su un programma di dialisi ridotto nel trial sulla dialisi.
Chi può partecipare
I trial sono progettati per gruppi di pazienti specifici, non per il pubblico generale.
- Pazienti con malattia renale cronica stadio 4 o 5 già su una dieta moderatamente ipoproteica.
- Pazienti con sindrome nefrosica da moderata a molto grave e deperimento proteico-energetico.
- Pazienti incidenti di emodialisi che iniziano l'emodialisi incrementale.
Fasi dei trial e disegno dello studio
Due studi sono in Fase 3, che di solito indica un test più ampio di beneficio in gruppi di pazienti, e uno è in Fase 2, che spesso esamina più da vicino i primi segnali di efficacia e sicurezza.
Tutti e tre sono trial interventistici, il che significa che i ricercatori somministrano il trattamento dello studio e poi misurano i risultati.
Un trial è multicentrico e randomizzato-controllato, il che significa che si svolge in più sedi e assegna i partecipanti casualmente per confrontare gli effetti del trattamento.
Un altro è descritto come esplorativo, il che significa che verifica se l'approccio è promettente e merita ulteriori studi.