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Humanised Afucosylated Igg1 Monoclonal Antibody Binding To Killer Cell Lectin-Like Receptor G1

Un nuovo farmaco chiamato ABC008, un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato afucosilato, è oggetto di studi clinici per il trattamento della miosite a corpi inclusi (IBM). Questo articolo fornisce una panoramica della ricerca in corso, compresi i potenziali benefici del farmaco, le considerazioni sulla sicurezza e il disegno dello studio per i pazienti affetti da questo raro disturbo muscolare.

Indice dei Contenuti

Cos’è ABC008?

ABC008 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Miosite a Corpi Inclusi (IBM). È classificato come un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato afucosilato che si lega a una specifica proteina chiamata Recettore G1 Simile alla Lectina delle Cellule Killer (KLRG1).[1] In termini più semplici, ABC008 è un anticorpo appositamente progettato che prende di mira una molecola specifica nel corpo, che potrebbe aiutare nel trattamento dell’IBM.

Cos’è la Miosite a Corpi Inclusi?

La Miosite a Corpi Inclusi (IBM) è una rara malattia muscolare che causa debolezza progressiva e atrofia dei muscoli, in particolare nelle braccia e nelle gambe. Colpisce tipicamente individui di età superiore ai 40 anni e può portare a difficoltà nelle attività quotidiane come camminare, afferrare oggetti e deglutire.[1]

Come Funziona ABC008

Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente spiegato nelle informazioni fornite, ABC008 è progettato per colpire le cellule positive al KLRG1 nel corpo. Queste cellule potrebbero svolgere un ruolo nella progressione dell’IBM. Legandosi al KLRG1, ABC008 potrebbe aiutare a ridurre l’infiammazione o modificare la risposta immunitaria che contribuisce al danno muscolare nei pazienti con IBM.[1]

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica di Fase II/III per valutare la sicurezza e l’efficacia di ABC008 nel trattamento dell’IBM. Ecco alcuni dettagli chiave dello studio:

  • La sperimentazione è randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, il che significa che i partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere ABC008 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento.
  • Lo studio è diviso in più parti, con la Parte B focalizzata sulla sicurezza e l’efficacia.
  • Il periodo di trattamento dura fino a 84 settimane, incluso un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 76 settimane e un periodo di follow-up di 4 settimane.
  • I partecipanti sono divisi in tre gruppi:
    1. Il Gruppo 1 riceve 0,5 mg/kg di ABC008 ogni 8 settimane
    2. Il Gruppo 2 riceve 2,0 mg/kg di ABC008 ogni 8 settimane
    3. Il Gruppo 3 riceve un placebo ogni 8 settimane
  • Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle.

L’obiettivo principale dello studio è determinare se ABC008 può migliorare la funzione muscolare nelle persone con IBM, misurata dalla Scala di Valutazione Funzionale IBM (IBMFRS) dopo 76 settimane di trattamento.[1]

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questa sperimentazione clinica, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave di idoneità includono:

  • Adulti di età superiore ai 40 anni
  • Diagnosi di IBM secondo criteri specifici
  • Capacità di eseguire determinati compiti fisici, come alzarsi da una sedia e camminare per una breve distanza
  • Assenza di altre specifiche condizioni mediche o assunzione di farmaci che potrebbero interferire con lo studio

È importante notare che ci sono ulteriori criteri di inclusione ed esclusione che un operatore sanitario esaminerebbe con i potenziali partecipanti.[1]

Potenziali Benefici e Rischi

Mentre i potenziali benefici di ABC008 sono ancora in fase di studio, la speranza è che possa aiutare a rallentare la progressione dell’IBM e migliorare la funzione muscolare. Tuttavia, come per qualsiasi nuovo farmaco, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali. La sperimentazione clinica è progettata per monitorare attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi.

Alcuni dei risultati che i ricercatori misureranno includono:

  • Cambiamenti nella forza e nella funzione muscolare
  • Forza di presa
  • Capacità di eseguire determinati compiti fisici
  • Eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza

È importante ricordare che ABC008 è ancora un trattamento sperimentale e la sua efficacia e sicurezza non sono ancora completamente stabilite. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discuterne con il proprio medico e considerare i potenziali rischi e benefici della partecipazione a una sperimentazione clinica.[1]

Aspect Details
Drug Name ABC008 (Anticorpo Monoclonale IgG1 Umanizzato Afucosilato)
Condition Studied Miosite a Corpi Inclusi (IBM)
Trial Phase Fase II/III
Study Design Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, Multicentrico
Treatment Duration 76 settimane
Dosing Iniezione sottocutanea ogni 8 settimane (0,5 mg/kg o 2,0 mg/kg)
Primary Endpoint Variazione del punteggio IBMFRS alla Settimana 76
Key Eligibility Adulti >40 anni, diagnosi confermata di IBM, specifiche capacità funzionali
Safety Monitoring Eventi avversi, eventi avversi gravi, esami fisici, test di laboratorio

FAQ

  • Che cos’è ABC008 e come funziona? ABC008 è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato afucosilato che si lega al recettore killer cell lectin-like G1 (KLRG1). È in fase di studio come potenziale trattamento per la miosite a corpi inclusi (IBM). Il farmaco agisce colpendo cellule specifiche del sistema immunitario che potrebbero essere coinvolte nella progressione dell’IBM.
  • Qual è l’obiettivo principale dello studio clinico per ABC008? L’obiettivo principale dello studio clinico è determinare l’efficacia e la sicurezza di ABC008 nel trattamento di pazienti con miosite a corpi inclusi. Lo studio mira a misurare l’efficacia del farmaco utilizzando la Scala di Valutazione Funzionale IBM (IBMFRS) alla Settimana 76 del trattamento.
  • Come è progettato lo studio clinico? Lo studio è uno studio di Fase II/III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico. Include più parti, con la Parte B focalizzata sulla sicurezza ed efficacia. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere ABC008 a due diversi livelli di dosaggio o un placebo, somministrato per via sottocutanea ogni 8 settimane per 76 settimane.
  • Chi può partecipare allo studio clinico ABC008? I partecipanti idonei sono adulti di età superiore ai 40 anni con una diagnosi confermata di miosite a corpi inclusi. Devono soddisfare criteri specifici, tra cui la capacità di eseguire determinate attività fisiche e accettare di utilizzare una contraccezione efficace. Alcune condizioni mediche e trattamenti precedenti possono escludere le persone dalla partecipazione.
  • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione a questo studio clinico? I potenziali benefici includono l’accesso a un nuovo trattamento per l’IBM che potrebbe migliorare la funzione e la forza muscolare. Tuttavia, come in ogni studio clinico, ci sono potenziali rischi, inclusi effetti collaterali sconosciuti del farmaco. Lo studio monitora attentamente la sicurezza dei partecipanti e valuta eventuali eventi avversi che possono verificarsi durante il trattamento.

Sperimentazioni cliniche in corso su Humanised Afucosylated Igg1 Monoclonal Antibody Binding To Killer Cell Lectin-Like Receptor G1

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di ABC008 nei Pazienti con Miosite a Corpi Inclusi

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Germania Francia

Glossario

  • Inclusion Body Myositis (IBM): Una rara malattia muscolare progressiva caratterizzata da infiammazione, debolezza e deperimento muscolare. Colpisce principalmente gli adulti anziani e può influire sulla mobilità e sulle attività quotidiane.
  • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a specifici bersagli nel corpo. In questo caso, ABC008 è progettato per legarsi a un recettore specifico chiamato KLRG1.
  • IBMFRS (IBM Functional Rating Scale): Uno strumento utilizzato per misurare le capacità funzionali nei pazienti con miosite a corpi inclusi. Valuta vari aspetti della vita quotidiana e della funzione muscolare.
  • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo, aiutando a prevenire distorsioni nei risultati.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non ha effetto terapeutico. Viene utilizzato come controllo negli studi clinici per confrontarlo con il trattamento attivo.
  • Subcutaneous (SC): Un metodo di somministrazione del farmaco tramite iniezione sotto la pelle.
  • Efficacy: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto o il risultato desiderato nel trattamento di una condizione o malattia.
  • Adverse Event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, che può essere o meno correlato al trattamento in studio.