#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Comprendere la Gelsolina Plasmatica Umana Ricombinante (rhu-pGSN) per la Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS)

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga l’uso della gelsolina plasmatica umana ricombinante (rhu-pGSN) come potenziale trattamento per la Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS) da moderata a grave causata da polmonite o altre infezioni. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco quando somministrato per via endovenosa insieme alle cure standard, rispetto a un placebo. Questo studio di Fase 2 prevede test randomizzati in doppio cieco per determinare se rhu-pGSN può migliorare i risultati per i pazienti con questa grave condizione respiratoria.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è la Gelsolina Plasmatica Umana Ricombinante (rhu-pGSN)?

    La Gelsolina Plasmatica Umana Ricombinante (rhu-pGSN) è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS). È conosciuta anche con altri nomi come B2988 o semplicemente “gelsolina”.[1] Questo farmaco è una proteina prodotta in laboratorio per imitare una proteina naturalmente presente nel nostro sangue chiamata gelsolina plasmatica.

    La rhu-pGSN si presenta sotto forma di polvere che viene miscelata in una soluzione e somministrata ai pazienti tramite infusione endovenosa (IV), il che significa che viene somministrata direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.[1]

    Cos’è la Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS)?

    La Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS) è una grave condizione polmonare che causa difficoltà respiratorie. Può verificarsi quando un’infezione, come la polmonite, scatena un’infiammazione nei polmoni. Questa infiammazione può causare l’accumulo di liquido nei minuscoli sacchi d’aria (alveoli) nei polmoni, rendendo difficile l’ingresso dell’ossigeno nel sangue.[1]

    L’ARDS può essere potenzialmente letale e spesso richiede che i pazienti siano sottoposti a ventilazione meccanica (una macchina che aiuta la respirazione) in un’unità di terapia intensiva (ICU).

    Come Funziona la rhu-pGSN per l’ARDS

    Sebbene il meccanismo esatto di azione della rhu-pGSN sia ancora oggetto di studio, i ricercatori ritengono che possa aiutare a ridurre l’infiammazione nei polmoni e migliorare i livelli di ossigeno nel sangue dei pazienti con ARDS. Imitando la gelsolina naturale presente nei nostri corpi, potrebbe aiutare a controllare la risposta immunitaria dell’organismo e ridurre i danni causati dall’eccessiva infiammazione.[1]

    Studio Clinico Attuale per la rhu-pGSN

    È attualmente in corso uno studio clinico per testare l’efficacia e la sicurezza della rhu-pGSN nel trattamento dell’ARDS da moderata a grave causata da polmonite o altre infezioni. Si tratta di uno studio di Fase 2, il che significa che è progettato per raccogliere ulteriori informazioni su quanto bene funziona il farmaco e quali effetti collaterali potrebbe avere.[1]

    L’obiettivo principale di questo studio è verificare se l’aggiunta di rhu-pGSN ai trattamenti standard possa migliorare i risultati per i pazienti con ARDS rispetto al solo trattamento standard.[1]

    Chi Può Partecipare allo Studio?

    Lo studio sta cercando pazienti adulti (18 anni o più) che hanno ARDS da moderata a grave dovuta a un’infezione. Alcuni criteri chiave di idoneità includono:

    • Avere ARDS da 48 ore o meno
    • Necessitare di assistenza respiratoria (tramite ventilatore, ventilazione non invasiva o ossigeno ad alto flusso)
    • Avere chiari segni di un’infezione che ha portato all’ARDS[1]

    Tuttavia, alcune condizioni possono impedire la partecipazione, come:

    • Insufficienza cardiaca o altre condizioni cardiache che contribuiscono ai problemi respiratori
    • Certi tipi di infezioni (come infezioni fungine o parassitarie)
    • Gravidanza o allattamento
    • Recenti trapianti d’organo o trattamenti attivi contro il cancro[1]

    Cosa Succede Durante lo Studio?

    Se un paziente è idoneo e accetta di partecipare allo studio, verrà assegnato casualmente a ricevere rhu-pGSN o un placebo (una sostanza senza principi attivi) in aggiunta al trattamento standard. Né il paziente né il medico sapranno quale dei due sta ricevendo.[1]

    I partecipanti riceveranno sei dosi di rhu-pGSN o placebo tramite infusione IV. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente le condizioni del paziente, inclusa la qualità della respirazione e eventuali potenziali effetti collaterali.[1]

    Potenziali Benefici e Rischi

    I potenziali benefici della rhu-pGSN per i pazienti con ARDS potrebbero includere:

    • Miglioramento dei tassi di sopravvivenza
    • Recupero più rapido dall’ARDS
    • Minor tempo di necessità di ventilatore o altro supporto respiratorio
    • Degenze più brevi in terapia intensiva e in ospedale[1]

    Tuttavia, come per qualsiasi nuovo farmaco, potrebbero esserci rischi o effetti collaterali non ancora noti. Lo studio è progettato per monitorare attentamente eventuali effetti avversi per garantire la sicurezza del paziente.[1]

    È importante notare che questo farmaco è ancora in fase di sperimentazione e sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e sicurezza nel trattamento dell’ARDS.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Fase 2, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo
    Condizione Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS) da moderata a grave dovuta a polmonite o altre infezioni
    Intervento Gelsolina Plasmatica Umana Ricombinante (rhu-pGSN) + Standard di Cura
    Controllo Placebo + Standard di Cura
    Esito Primario Mortalità per tutte le cause al Giorno 28
    Esiti Secondari Principali Giorni senza ventilatore, mortalità al Giorno 60, tempo alla sospensione del supporto respiratorio
    Dosaggio 6 dosi, dose giornaliera massima di 24 mg/kg, dose totale massima di 84 mg/kg
    Via di Somministrazione Infusione endovenosa
    Criteri di Inclusione Principali Età ≥18 anni, diagnosi di ARDS, infezione entro 7 giorni dalla diagnosi di ARDS
    Criteri di Esclusione Principali Insufficienza cardiaca, malattia polmonare cronica, immunosoppressione, vaccinazione recente, partecipazione ad altri studi clinici

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la gelsolina plasmatica umana ricombinante (rhu-pGSN)? La gelsolina plasmatica umana ricombinante (rhu-pGSN) è una versione prodotta in laboratorio di una proteina naturalmente presente nel sangue umano. È oggetto di studio come potenziale trattamento per la Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS) causata da polmonite o altre infezioni.
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di rhu-pGSN quando somministrato insieme alle cure standard a pazienti con ARDS da moderata a grave, rispetto a un trattamento placebo.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere almeno 18 anni, avere ARDS da moderata a grave dovuta a polmonite o altre infezioni e soddisfare criteri specifici relativi alle loro condizioni e alla loro storia medica. Tuttavia, esistono anche diverse condizioni che escluderebbero qualcuno dalla partecipazione.
    • Come viene somministrato il farmaco in questo studio? Il farmaco viene somministrato mediante infusione endovenosa. I partecipanti riceveranno 6 dosi di rhu-pGSN o di placebo, in aggiunta al loro trattamento standard per l’ARDS.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questo studio? Il risultato primario misurato è la mortalità per tutte le cause al Giorno 28. I risultati secondari includono i giorni senza ventilatore, la mortalità al Giorno 60, il tempo necessario per interrompere il supporto respiratorio e varie misure di sicurezza come l’insorgenza di effetti collaterali e anomalie di laboratorio.

    Studi in corso con Human Plasma Gelsolin, Recombinant

    • Data di inizio: 2025-01-06

      Studio sull’Efficacia della Gelsolina Umana Ricombinante per la Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS) in Pazienti con Polmonite o Altre Infezioni

      Reclutamento in corso

      2 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome da Distress Respiratorio Acuto (ARDS), una condizione grave che può verificarsi a causa di polmonite o altre infezioni. Questa sindrome provoca difficoltà respiratorie significative e richiede spesso supporto ventilatorio. Il trattamento in esame è il Gelsolina Umana Ricombinante (rhu-pGSN), somministrato per via endovenosa, che sarà confrontato con un…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Bulgaria Paesi Bassi Germania Repubblica Ceca Ungheria Italia +4

    Glossario

    • Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS): Una grave condizione polmonare in cui il fluido si accumula negli alveoli, rendendo difficile la respirazione. Si verifica spesso come complicanza di gravi infezioni o lesioni.
    • Recombinant Human Plasma Gelsolin (rhu-pGSN): Una versione prodotta in laboratorio di una proteina naturalmente presente nel sangue umano, studiata come potenziale trattamento per l'ARDS.
    • Phase 2 Clinical Trial: Una fase di sperimentazione del farmaco che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento in un gruppo più ampio di pazienti affetti dalla condizione che si intende trattare.
    • Randomized: Un metodo di assegnazione casuale dei partecipanti a diversi gruppi di trattamento, per ridurre i pregiudizi nei risultati dello studio.
    • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori direttamente coinvolti sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo.
    • Placebo: Una sostanza che assomiglia al farmaco in studio ma non contiene principi attivi, utilizzata per confrontare gli effetti del trattamento reale.
    • Standard of Care (SOC): I metodi di trattamento attualmente accettati per una particolare condizione.
    • Intravenous (IV): Somministrato direttamente in vena.
    • Efficacy: Quanto bene funziona un trattamento nel produrre l'effetto desiderato.
    • Inclusion Criteria: Caratteristiche specifiche che i potenziali partecipanti devono avere per essere inclusi in uno studio clinico.
    • Exclusion Criteria: Caratteristiche specifiche che impediscono ai potenziali partecipanti di essere inclusi in uno studio clinico.
    • Informed Consent: Il processo di apprendimento dei fatti chiave su uno studio clinico prima di decidere se partecipare.
    • Mechanical Ventilation: L'uso di una macchina per aiutare una persona a respirare quando non può respirare efficacemente da sola.
    • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • Serious Adverse Events (SAEs): Eventi avversi che provocano morte, mettono in pericolo la vita, richiedono il ricovero ospedaliero o causano disabilità significative.