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Inibitore dell'Alfa1-Proteinasi Umana: Una Guida Completa per i Pazienti

Questo articolo esamina i recenti studi clinici che indagano l’uso dell’Inibitore della Proteasi Umana Alpha1, noto anche come Alfa-1 Antitripsina (AAT), per il trattamento di diverse condizioni mediche. Questi studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco nel trattamento del Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), della malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) e dei problemi respiratori correlati. Gli studi coinvolgono vari metodi di somministrazione, tra cui l’infusione endovenosa e l’inalazione, per determinare l’approccio migliore per il trattamento del paziente.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana?

    L’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana, noto anche come alfa-1 antitripsina o AAT, è una proteina prodotta naturalmente dal fegato[1]. Svolge un ruolo cruciale nella protezione dei polmoni dai danni causati dall’infiammazione. In alcune persone, una condizione genetica chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD) porta a livelli bassi o assenza di questa importante proteina[2].

    Quali Condizioni Tratta?

    L’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana è principalmente utilizzato per trattare:

    • Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD): Una condizione genetica che può portare a gravi problemi polmonari e epatici[3].
    • Enfisema: Un tipo di malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) che danneggia gli alveoli polmonari, rendendo difficile la respirazione[4].

    La ricerca sta anche esplorando il suo potenziale utilizzo in altre condizioni, come:

    • Malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD): Una complicazione che può verificarsi dopo trapianti di midollo osseo o di cellule staminali[5].

    Come Funziona?

    L’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana funziona sostituendo la proteina mancante o carente nelle persone con AATD. Questo aiuta a:

    • Proteggere il tessuto polmonare dai danni causati dagli enzimi rilasciati durante l’infiammazione
    • Rallentare la progressione dell’enfisema
    • Ridurre il rischio di infezioni polmonari

    Nel contesto della GVHD, i ricercatori ritengono che possa aiutare a modulare la risposta immunitaria e ridurre l’infiammazione[5].

    Come Viene Somministrato?

    L’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana può essere somministrato in diversi modi:

    • Infusione endovenosa: Il farmaco viene somministrato direttamente in vena, tipicamente una volta a settimana[1].
    • Inalazione: Alcune forme del farmaco, come Kamada-AAT per Inalazione, sono in fase di sviluppo per uso inalatorio. Questo metodo permette al farmaco di essere somministrato direttamente ai polmoni[6].

    Efficacia

    Gli studi hanno dimostrato che l’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana può essere efficace nel:

    • Rallentare la progressione dell’enfisema nelle persone con AATD
    • Ridurre la frequenza delle infezioni polmonari
    • Migliorare la funzione polmonare e la qualità della vita dei pazienti con AATD

    Tuttavia, è importante notare che mentre il trattamento può rallentare la progressione della malattia, non può invertire i danni polmonari esistenti[4].

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, l’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

    • Mal di testa
    • Vertigini
    • Nausea
    • Affaticamento
    • Reazioni nel sito di infusione (per la somministrazione endovenosa)

    Le reazioni allergiche gravi sono rare ma possibili. I pazienti devono cercare immediatamente assistenza medica se sperimentano segni di una reazione allergica, come difficoltà respiratorie, orticaria o gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola[1].

    Ricerca in Corso

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per esplorare ulteriormente il potenziale dell’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana:

    • Uno studio che confronta una nuova formulazione (INBRX-101) con l’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi derivato dal plasma per l’enfisema da AATD[7].
    • Ricerca sulla sua efficacia nella prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche[5].
    • Uno studio a lungo termine che valuta l’efficacia e la sicurezza dell’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi inalato (Kamada-AAT per Inalazione) in pazienti con AATD e limitazione del flusso aereo da moderata a grave[6].

    Questi studi in corso mirano a migliorare le opzioni di trattamento e potenzialmente espandere l’uso dell’Inibitore dell’Alfa1-Proteinasi Umana per beneficiare un maggior numero di pazienti.

    Studio Focus Somministrazione del Farmaco Obiettivi Primari Risultati Chiave Misurati
    AATD con enfisema Infusione endovenosa Valutare la farmacodinamica e la farmacocinetica Livelli sierici di AAT funzionale, sicurezza e tollerabilità
    Prevenzione della GVHD nel trapianto di cellule ematopoietiche Infusione endovenosa Valutare l’efficacia nella prevenzione della GVHD acuta Tempo fino alla GVHD acuta di Grado II-IV o morte, infezioni e sopravvivenza globale
    AATD con limitazione del flusso aereo da moderata a grave Inalazione Valutare l’efficacia e la sicurezza dell’AAT inalato Variazione del FEV1, densitometria TC, riacutizzazioni e misure della qualità della vita

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Inibitore della Proteinasi Alfa1 Umana? L’Inibitore della Proteinasi Alfa1 Umana, noto anche come Alfa-1 Antitripsina (AAT), è una proteina che aiuta a proteggere i tessuti del corpo dai danni causati da determinati enzimi. È in fase di studio come trattamento per varie condizioni, tra cui il Deficit di Alfa-1 Antitripsina e la malattia del trapianto contro l’ospite.
    • Quali condizioni sono oggetto di studio in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno esaminando l’uso dell’Inibitore della Proteinasi Alfa1 Umana per il Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD) con enfisema, la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) in pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche e AATD con limitazione del flusso aereo da moderata a grave.
    • Come viene somministrato il farmaco in questi studi? Il farmaco viene somministrato attraverso diversi metodi in questi studi, inclusi l’infusione endovenosa e l’inalazione. Il metodo specifico dipende dalla condizione trattata e dal disegno dello studio.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi includono la valutazione della sicurezza e dell’efficacia dell’Inibitore della Proteinasi Alfa1 Umana, la valutazione della sua farmacocinetica e farmacodinamica, e la determinazione della sua efficacia nella prevenzione o nel trattamento di condizioni specifiche come l’enfisema correlato all’AATD e la GVHD.
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata di questi studi clinici varia. Alcuni studi durano 32 settimane, mentre altri si estendono fino a 2 anni con ulteriori periodi di estensione in aperto. La durata dello studio dipende dal disegno specifico dello studio e dagli obiettivi.

    Studi in corso con Human Alpha1-Proteinase Inhibitor

    • Data di inizio: 2025-06-18

      Studio sull’Effetto dell’Alfa-1 Antitripsina e Prednisolone nell’Epatite Alcolica Grave

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sull’epatite alcolica, una condizione del fegato causata dal consumo eccessivo di alcol. Questa malattia può portare a infiammazione e danni al fegato. Il trattamento in esame prevede l’uso di un integratore chiamato inibitore dell’alfa-1 antitripsina umana. Questo integratore viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Austria
    • Data di inizio: 2025-07-01

      Studio sulla sicurezza della terapia di auto-infusione con inibitore umano dell’alfa1-proteinasi per pazienti con grave deficit di alfa-1 antitripsina

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Prolastin, che contiene una sostanza attiva nota come inibitore dell’alfa1-proteinasi umana. Questo farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, cioè viene…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania
    • Data di inizio: 2019-10-25

      Studio sull’efficacia dell’inibitore della proteasi alfa-1 umana per inalazione in pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina e limitazione moderata-grave del flusso aereo

      Reclutamento

      3 1

      Questo studio clinico esamina una terapia per pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina, una malattia genetica che può causare problemi respiratori. Il trattamento in studio è Kamada-AAT per inalazione, un farmaco che viene somministrato attraverso un nebulizzatore chiamato eFlow. La dose giornaliera del farmaco è di 80 mg. Lo studio ha lo scopo…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Finlandia Irlanda Svezia Belgio Paesi Bassi
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sull’efficacia dell’inibitore dell’alfa-1 antitripsina per via endovenosa in pazienti ospedalizzati con riacutizzazione della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1

      Questo studio clinico esamina il trattamento della Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) durante le fasi di riacutizzazione che richiedono il ricovero ospedaliero. La ricerca valuterà l’utilizzo di un farmaco chiamato Prolastin, che contiene alfa-1 antitripsina, una proteina che può aiutare a ridurre l’infiammazione nei polmoni. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Lo studio prevede la…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia
    • Data di inizio: 2019-05-17

      Studio sulla sicurezza ed efficacia dell’Alpha-1 Antitripsina per la prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite in pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche.

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio si concentra sulla prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite acuta (GVHD), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule ematopoietiche, spesso utilizzato per trattare malattie del sangue come la leucemia e il linfoma. La GVHD si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Questo studio esamina l’uso…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Italia Germania
    • Data di inizio: 2024-05-31

      Studio di Fase 2 su SAR447537 e inibitore di alfa1-proteinasi umana per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sullenfisema da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione polmonare causata dalla mancanza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina. Questa proteina aiuta a proteggere i polmoni dai danni. Quando manca, i polmoni possono subire danni che portano a difficoltà respiratorie. Lo studio esamina due trattamenti: SAR447537 (INBRX-101), una proteina ricombinante,…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Danimarca Svezia Irlanda Spagna Polonia

    Glossario

    • Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD): Una condizione genetica in cui l'organismo non produce abbastanza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, che può portare a problemi polmonari ed epatici.
    • Emphysema: Una condizione polmonare che causa difficoltà respiratorie a causa del danneggiamento degli alveoli polmonari.
    • Graft-versus-host disease (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, dove le cellule donate attaccano l'organismo del ricevente.
    • Hematopoietic cell transplant: Una procedura che sostituisce le cellule del sangue danneggiate o malate con cellule sane, spesso utilizzata per trattare tumori del sangue e altri disturbi.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso l'organismo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sull'organismo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • FEV1: Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, una misura della funzione polmonare che rappresenta la quantità d'aria che una persona può espirare forzatamente in un secondo.
    • Open-label extension: Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo, spesso dopo una fase in doppio cieco.
    • Intravenous infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena utilizzando un ago o un catetere.
    • Nebulizer: Un dispositivo che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni.