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Hdp-101

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per valutare il potenziale di HDP-101, un nuovo farmaco progettato per trattare pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario e altri disturbi delle cellule plasmatiche. Questo studio mira a determinare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di HDP-101, offrendo speranza ai pazienti che hanno esaurito altre opzioni di trattamento. Lo studio consiste in due parti: una fase di aumento del dosaggio e una fase di espansione, accuratamente progettate per trovare il dosaggio ottimale e confermare il profilo di sicurezza del farmaco.

Indice dei Contenuti

Cos’è HDP-101?

HDP-101 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del mieloma multiplo e di altri disturbi delle cellule plasmatiche. Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza, l’efficacia e il comportamento nel corpo (noto come farmacocinetica o PK)[1]. Il farmaco è disponibile come polvere bianca preparata per infusione, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1].

Condizioni Bersaglio

HDP-101 è in fase di studio per trattare due condizioni principali:

  • Mieloma Multiplo: Si tratta di un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule plasmatiche, un tipo di globuli bianchi che normalmente producono anticorpi per combattere le infezioni.
  • Disturbi delle Cellule Plasmatiche: Questa è una categoria più ampia di condizioni che coinvolgono cellule plasmatiche anormali, incluso il mieloma multiplo.

In particolare, lo studio si concentra su pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario. Ciò significa che il cancro è tornato dopo il trattamento (recidivato) o non risponde ai trattamenti attuali (refrattario)[1].

Disegno dello Studio

La sperimentazione clinica per HDP-101 è divisa in due parti principali[1]:

  1. Parte 1 – Fase di Aumento della Dose: Questa fase mira a trovare la dose corretta del farmaco. I ricercatori aumenteranno gradualmente la dose e monitoreranno attentamente i pazienti per eventuali effetti collaterali.
  2. Parte 2a – Fase di Espansione: Una volta determinata la dose migliore, questa verrà somministrata a più pazienti per testarne ulteriormente la sicurezza e l’efficacia.

Lo studio utilizza un metodo statistico speciale chiamato modello di regressione logistica bayesiana (BLRM) per guidare l’aumento della dose. Questo aiuta i ricercatori a trovare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D) in modo più efficiente e sicuro[1].

Come viene Somministrato HDP-101?

HDP-101 viene somministrato ai pazienti attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente in una vena. Il trattamento viene tipicamente somministrato ogni 3 settimane, formando quello che viene chiamato un ciclo di trattamento. Tuttavia, dal sesto gruppo di pazienti in poi, i ricercatori stanno anche testando diversi schemi di dosaggio, tra cui[1]:

  • Dosaggio settimanale
  • Dosaggio suddiviso nel primo ciclo al Giorno 1 e al Giorno 8

I pazienti continuano a ricevere il trattamento fino a quando non si verifica una delle seguenti situazioni[1]:

  • La malattia progredisce
  • Gli effetti collaterali diventano intollerabili
  • Il medico decide di interrompere il trattamento
  • Il paziente sceglie di ritirarsi dallo studio

Risultati Primari dello Studio

Gli obiettivi principali dello studio sono[1]:

  1. Valutare la Tossicità Dose-Limitante (DLT): Si riferisce agli effetti collaterali abbastanza gravi da impedire un ulteriore aumento della dose. Lo studio esaminerà quanti pazienti sperimentano DLT durante i primi 21 giorni di trattamento.
  2. Misurare il Tasso di Risposta Obiettiva (ORR): Questa è la proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento. Lo studio definisce una risposta positiva come il raggiungimento di almeno una risposta parziale (PR) o migliore, inclusi:
    • Risposta Completa Stringente (sCR)
    • Risposta Completa (CR)
    • Risposta Parziale Molto Buona (VGPR)
    • Risposta Parziale (PR)
    Queste risposte sono determinate in base ai criteri stabiliti dall’International Myeloma Working Group (IMWG).

Risultati Secondari dello Studio

Oltre agli obiettivi primari, lo studio mira anche a[1]:

  1. Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità: I ricercatori monitoreranno tutti gli effetti collaterali, sia gravi che non gravi, categorizzandoli in base ai Criteri Comuni di Terminologia per gli Eventi Avversi (CTCAE v 5.0).
  2. Valutare l’Attività Antitumorale: Questa sarà misurata da:
    • Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS): La durata del tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che peggiori.
    • Sopravvivenza Globale (OS): La durata del tempo dall’inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.

Sicurezza e Tollerabilità

Un focus chiave dello studio è garantire che HDP-101 sia sicuro per i pazienti. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti i partecipanti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Queste informazioni sono cruciali per determinare la dose corretta e comprendere quanto bene i pazienti possano tollerare il trattamento[1].

È importante notare che, essendo questa una sperimentazione clinica in fase iniziale, il profilo di sicurezza completo di HDP-101 non è ancora noto. I pazienti che considerano di partecipare a questo o a studi simili dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari.

Nome del Farmaco HDP-101
Condizioni Studiate Mieloma Multiplo, Disturbi delle Cellule Plasmatiche
Struttura dello Studio Fase 1/2td>
Somministrazione Infusione endovenosa ogni 3 settimane (con ulteriori schemi di dosaggio nelle coorti successive)
Risultati Primari Tossicità dose-limitante, Tasso di risposta obiettiva
Risultati Secondari Sicurezza e tollerabilità, Sopravvivenza libera da progressione, Sopravvivenza globale
Durata dello Studio Media di 1 anno

FAQ

  • Che cos’è HDP-101? HDP-101 è un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario e altri disturbi delle plasmacellule. Viene somministrato per via endovenosa e si presenta sotto forma di polvere liofilizzata bianca che viene preparata per l’infusione.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) e il potenziale terapeutico di HDP-101 nei pazienti con mieloma multiplo e altri disturbi delle plasmacellule.
  • Come è strutturato lo studio? Lo studio è diviso in due parti: la Parte 1 è una fase di aumento del dosaggio per determinare il dosaggio ottimale, e la Parte 2 è una fase di espansione per testare ulteriormente la sicurezza e raccogliere prove preliminari dell’efficacia del farmaco.
  • Con quale frequenza viene somministrato HDP-101? HDP-101 viene tipicamente somministrato per via endovenosa ogni 3 settimane. Tuttavia, nelle coorti successive dello studio, vengono introdotti bracci di trattamento aggiuntivi con diversi schemi di dosaggio, inclusa la somministrazione settimanale o la somministrazione frazionata nel primo ciclo.
  • Quali sono i risultati primari misurati in questo studio? I risultati primari includono il numero di pazienti che manifestano tossicità dose-limitante durante il primo ciclo di trattamento e il tasso di risposta obiettiva, che misura la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta parziale o migliore secondo criteri stabiliti.

Sperimentazioni cliniche in corso su Hdp-101

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di HDP-101 in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Ungheria Polonia Germania

Glossario

  • Multiple Myeloma: Un tipo di cancro del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che normalmente producono anticorpi per combattere le infezioni.
  • Plasma Cell Disorder: Un gruppo di malattie caratterizzate dalla crescita e dal comportamento anomalo delle plasmacellule, incluso il mieloma multiplo.
  • Relapsed/Refractory: Si riferisce a una condizione che è tornata dopo il trattamento iniziale (recidiva) o non risponde al trattamento (refrattaria).
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Dose-limiting toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio.
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
  • Recommended Phase 2 Dose (RP2D): La dose di un farmaco determinata come appropriata per ulteriori test negli studi clinici di Fase 2.
  • Objective Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • IMWG Criteria: Criteri del Gruppo di Lavoro Internazionale sul Mieloma utilizzati per valutare la risposta al trattamento nei pazienti con mieloma multiplo.