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GS-5718-03: Un Nuovo Trattamento per il Lupus Eritematoso Cutaneo (LEC)

È in corso uno studio clinico per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco chiamato GS-5718-03 per i pazienti affetti da Lupus Eritematoso Cutaneo (LEC). Questo studio randomizzato, in cieco, controllato con placebo, mira a esplorare il potenziale del GS-5718-03 nella riduzione dell’attività della malattia cutanea nei pazienti con LEC, con o senza Lupus Eritematoso Sistemico (LES). Lo studio valuterà vari aspetti delle prestazioni del farmaco, inclusa la sua efficacia, il profilo di sicurezza e la farmacocinetica.

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    Indice

    Cos’è il GS-5718-03?

    Il GS-5718-03 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo da parte di Gilead Sciences, Inc. Attualmente è oggetto di studio come potenziale trattamento per una condizione cutanea chiamata Lupus Eritematoso Cutaneo (LEC)[1]. Il GS-5718-03 è considerato un farmaco a “piccole molecole”, il che significa che è un composto a basso peso molecolare in grado di entrare facilmente nelle cellule per svolgere la sua funzione[2].

    Quale condizione tratta il GS-5718-03?

    Il GS-5718-03 è in fase di sviluppo per il trattamento del Lupus Eritematoso Cutaneo (LEC). Il LEC è un tipo di lupus che colpisce principalmente la pelle. Causa eruzioni cutanee e lesioni su varie parti del corpo, in particolare nelle aree esposte al sole. Alcuni pazienti con LEC possono anche avere il Lupus Eritematoso Sistemico (LES), che è una forma più diffusa di lupus che può colpire più organi del corpo[3].

    Come viene studiato il GS-5718-03?

    Il GS-5718-03 è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico. Questo studio è una Prova di Concetto di Fase 2a, il che significa che si tratta di una fase iniziale di sperimentazione per vedere se il farmaco mostra promesse nel trattamento del LEC. Lo studio è:

    • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il GS-5718-03 o un placebo (una sostanza che assomiglia al farmaco ma non contiene principi attivi).
    • In cieco: Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo il placebo. Questo aiuta a prevenire pregiudizi nei risultati.
    • Controllato con placebo: Gli effetti del GS-5718-03 saranno confrontati con quelli di un placebo per determinare se il farmaco è veramente efficace[4].

    Chi può partecipare allo studio?

    Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni dei principali criteri di inclusione sono:

    • Pazienti a cui è stato diagnosticato il LEC, confermato da una biopsia cutanea, o che soddisfano i criteri per il Lupus Eritematoso Sistemico (LES)[5].
    • Pazienti con sintomi attivi di LEC al momento dello screening e nel primo giorno dello studio.
    • Pazienti che hanno un certo livello di attività della malattia, misurato da specifici sistemi di punteggio (CLASI-A e SLEDAI-2K)[6].
    • Pazienti che non hanno risposto bene o non possono tollerare i trattamenti standard per il LEC, come corticosteroidi topici, corticosteroidi orali o altri farmaci come l’idrossiclorochina o il metotrexato[7].

    Ci sono anche alcune condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare allo studio, come avere solo certi tipi di LEC (come il lupus chilblain), avere un LES altamente attivo che colpisce altri organi, o avere altre condizioni cutanee che potrebbero interferire con la valutazione delle lesioni cutanee del lupus[8].

    Quali sono gli obiettivi dello studio?

    Gli obiettivi principali di questo studio sono:

    1. Vedere se il GS-5718-03 è efficace nel ridurre l’attività della malattia cutanea nelle persone con LEC. Questo sarà misurato osservando il cambiamento in un punteggio chiamato CLASI-A, che valuta la gravità dei sintomi del LEC[9].
    2. Valutare quanto sia sicuro il GS-5718-03 e quanto bene i pazienti lo tollerano. Questo include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse[10].
    3. Capire come il farmaco si muove e viene elaborato dal corpo (questo si chiama farmacocinetica o PK)[11].

    Come viene somministrato il GS-5718-03?

    Il GS-5718-03 viene somministrato come compressa rivestita con film che viene assunta per via orale. Le compresse contengono 15 mg di principio attivo. La dose giornaliera massima nello studio è di 30 mg, il che probabilmente significa che i partecipanti assumono due compresse al giorno. Il periodo di trattamento nello studio dura 12 settimane[12].

    Quali sono i potenziali benefici e rischi?

    Poiché si tratta di uno studio in fase iniziale, i benefici e i rischi completi del GS-5718-03 non sono ancora noti. Tuttavia, i potenziali benefici potrebbero includere un miglioramento dei sintomi del LEC, in particolare delle eruzioni cutanee e delle lesioni associate alla condizione.

    Lo studio monitorerà attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcuni rischi generali che sono spesso associati alla partecipazione a studi clinici includono:

    • Il trattamento potrebbe non essere efficace per tutti.
    • Potrebbero esserci effetti collaterali inaspettati.
    • La partecipazione allo studio potrebbe richiedere più tempo e attenzione rispetto al trattamento standard, inclusi viaggi al sito dello studio, più trattamenti, soggiorni in ospedale o requisiti di dosaggio complessi[13].

    È importante notare che tutti gli studi clinici sono attentamente monitorati per la sicurezza dei pazienti, e i partecipanti sono liberi di lasciare lo studio in qualsiasi momento se sperimentano effetti collaterali sgradevoli o ritengono che il trattamento non funzioni per loro.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco GS-5718-03
    Condizione Studiata Lupus Eritematoso Cutaneo (CLE)
    Tipo di Studio Randomizzato, in cieco, controllato con placebo, Fase 2a
    Obiettivo Primario Valutare l’efficacia nella riduzione dell’attività della malattia cutanea
    Obiettivi Secondari Valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica
    Endpoint Primario Variazione percentuale del punteggio CLASI-A alla Settimana 12
    Criteri Chiave di Inclusione CLE attivo, punteggio CLASI-A ≥ 8, precedente risposta inadeguata ai trattamenti standard
    Criteri Chiave di Esclusione LES altamente attivo, condizioni cutanee interferenti, infezioni o malattie significative
    Formulazione del Farmaco Compressa rivestita con film, 15mg
    Dose Giornaliera Massima 30 mg
    Durata del Trattamento 12 settimane

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare l’efficacia di GS-5718-03 rispetto a un placebo nella riduzione dell’attività della malattia cutanea per i partecipanti con Lupus Eritematoso Cutaneo (CLE), con o senza Lupus Eritematoso Sistemico (LES).
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere CLE attivo, soddisfare specifici criteri di gravità della malattia e avere una storia di risposta inadeguata o intolleranza a determinati trattamenti standard. Devono anche essere disposti a sottoporsi a biopsie cutanee e rispettare tutte le visite e le valutazioni dello studio.
    • Quali sono i principali criteri di esclusione per questo studio? Lo studio esclude individui con solo determinati tipi di lupus (chilblain, panniculite, tumidus o CLE acuto localizzato in una zona del corpo), quelli con LES altamente attivo, presenza di altre condizioni cutanee interferenti, infezioni significative, malattie epatiche o malattie cardiovascolari.
    • Come viene misurata l’efficacia di GS-5718-03? La misura principale dell’efficacia è la variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio dell’indice di attività dell’area e della gravità del Lupus Eritematoso Cutaneo (CLASI-A) alla settimana 12 del trattamento.
    • Quali aspetti della sicurezza vengono monitorati in questo studio? Lo studio monitora l’incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi seri (TESAE) e anomalie di laboratorio emergenti dal trattamento per valutare il profilo di sicurezza di GS-5718-03.

    Studi in corso con Gs-5718-03

    • Data di inizio: 2023-10-12

      Studio su GS-5718 in pazienti con Lupus Cutaneo

      Reclutamento

      2 1

      Lo studio riguarda il Lupus Cutaneo (CLE), una malattia che colpisce la pelle causando eruzioni cutanee e lesioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato GS-5718, presentato sotto forma di compresse rivestite da 15 mg. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di GS-5718 nel ridurre l’attività della malattia cutanea nei partecipanti affetti da…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Repubblica Ceca Germania Spagna

    Glossario

    • Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE): Un tipo di lupus che colpisce principalmente la pelle, causando vari tipi di eruzioni cutanee e lesioni.
    • Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune che può colpire più organi e sistemi del corpo, tra cui la pelle, le articolazioni, i reni e il cervello.
    • CLASI-A score: Punteggio di attività dell'Indice di Severità e Area del Lupus Eritematoso Cutaneo, una misura utilizzata per valutare la gravità e l'estensione del coinvolgimento cutaneo nel CLE.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non contiene principi attivi, utilizzata come controllo negli studi clinici.
    • Randomized trial: Uno studio in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per ridurre i pregiudizi.
    • Blinded study: Uno studio in cui i partecipanti, i ricercatori o entrambi non sono a conoscenza del trattamento che ciascun partecipante sta ricevendo per prevenire pregiudizi.
    • Treatment-emergent adverse events (TEAEs): Qualsiasi evento medico sfavorevole che compare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento in uno studio clinico.
    • Biopsy: Una procedura medica in cui viene prelevato un piccolo campione di tessuto dal corpo per l'esame.