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Gefurulimab: Un Nuovo Farmaco in Fase di Sperimentazione Clinica

Gefurulimab, noto anche come ALXN1720, è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in trial clinici. Questi studi mirano a valutare la sua farmacocinetica, farmacodinamica, sicurezza e immunogenicità in partecipanti adulti sani. Gli studi si concentrano su diversi metodi di somministrazione, tra cui iniezioni sottocutanee mediante siringhe preriempite e autoiniettori, per determinare il modo più efficace e conveniente di somministrare il medicinale.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Gefurulimab?

    Il Gefurulimab, noto anche con il nome di ricerca ALXN1720, è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio nelle sperimentazioni cliniche[1][2]. È importante notare che questo medicinale non è ancora approvato per l’uso generale e si trova ancora in fase di sperimentazione. Il Gefurulimab è progettato per interagire con una parte del sistema immunitario chiamata componente del complemento 5 (C5). Il C5 è una proteina coinvolta nella risposta immunitaria del corpo e, puntando su di essa, il gefurulimab potrebbe aiutare nel trattamento di determinate condizioni mediche[1].

    Come viene somministrato il Gefurulimab?

    Il Gefurulimab viene somministrato per via sottocutanea (SC), il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. Il farmaco è in fase di sperimentazione utilizzando due dispositivi diversi[2]:

    • Siringa preriempita con dispositivo di sicurezza per l’ago (PFS-SD): Si tratta di una siringa che viene fornita già riempita con la dose corretta del farmaco e ha una funzione di sicurezza per proteggere dalle punture accidentali dell’ago.
    • Autoiniettore (AI): Questo è un dispositivo che inietta automaticamente il farmaco quando viene premuto contro la pelle, rendendolo potenzialmente più facile da usare per i pazienti a casa.

    L’iniezione può essere somministrata in diverse aree del corpo, tra cui l’addome (zona dello stomaco), la coscia o la parte superiore del braccio[2].

    Sperimentazioni Cliniche in Corso

    Attualmente sono in corso due principali sperimentazioni cliniche che studiano il gefurulimab[1][2]:

    1. Uno studio su adulti cinesi sani per comprendere come il farmaco si comporta nel corpo (farmacocinetica) e i suoi effetti (farmacodinamica)[1].
    2. Uno studio che confronta l’uso della siringa preriempita rispetto all’autoiniettore in adulti sani di varie origini[2].

    Entrambi gli studi si concentrano su volontari sani piuttosto che su pazienti con condizioni specifiche. Questo è comune nella ricerca farmacologica in fase iniziale per garantire la sicurezza del farmaco e comprendere come funziona nel corpo umano prima di testarlo su persone con malattie[1][2].

    Cosa stanno studiando i ricercatori?

    I ricercatori stanno esaminando diversi aspetti del gefurulimab[1][2]:

    • Farmacocinetica (PK): Si riferisce a come il farmaco si muove attraverso il corpo. I ricercatori stanno misurando cose come la quantità di farmaco che raggiunge il flusso sanguigno (Cmax) e quanto tempo rimane nel corpo (AUC)[1][2].
    • Farmacodinamica (PD): Questo esamina cosa fa il farmaco al corpo. In questo caso, sono particolarmente interessati a come il gefurulimab influisce sui livelli di C5 libero nel sangue[1][2].
    • Sicurezza e Tollerabilità: I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al farmaco[1][2].
    • Immunogenicità: Questo verifica se il corpo sviluppa anticorpi contro il farmaco, che potrebbero potenzialmente renderlo meno efficace[1][2].
    • Prestazioni del Dispositivo: Per lo studio che confronta la siringa preriempita e l’autoiniettore, i ricercatori stanno anche valutando quanto bene funziona ciascun dispositivo per la somministrazione del farmaco[2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché il gefurulimab è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs) ed Eventi Avversi Gravi Emergenti dal Trattamento (TESAEs)[1][2]. Questi sono nuovi problemi medici o peggioramento di problemi esistenti che si verificano dopo che un partecipante inizia a ricevere il trattamento in studio.

    Gli studi stanno anche esaminando eventuali effetti collaterali specificamente legati ai dispositivi di iniezione, come problemi con la siringa preriempita o l’autoiniettore[1][2].

    Implicazioni Future

    Mentre questi studi vengono condotti su volontari sani, l’obiettivo finale è sviluppare il gefurulimab come trattamento per determinate condizioni mediche. Puntando sul C5 nel sistema del complemento, il gefurulimab potrebbe potenzialmente essere utile nel trattamento di malattie in cui il sistema immunitario è iperattivo o mal diretto[1][2].

    Tuttavia, è importante ricordare che il gefurulimab è ancora nelle prime fasi di ricerca. Saranno necessari ulteriori studi per determinare la sua efficacia e sicurezza per specifiche condizioni mediche. Se i risultati di questi e futuri studi saranno positivi, il gefurulimab potrebbe eventualmente diventare una nuova opzione di trattamento per i pazienti con determinate malattie legate al sistema immunitario[1][2].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Gefurulimab (ALXN1720)
    Metodo di Somministrazione Iniezione sottocutanea
    Dispositivi Testati Siringa preriempita con dispositivo di sicurezza dell’ago (PFS-SD), Autoiniettore (AI)
    Siti di Iniezione Addome, coscia, parte superiore del braccio
    Partecipanti allo Studio Volontari adulti sani
    Obiettivi Principali dello Studio Farmacocinetica, Farmacodinamica, Sicurezza, Immunogenicità
    Misurazioni Chiave Concentrazione del farmaco nel siero, Livelli di C5 libero, Eventi avversi, Anticorpi anti-farmaco
    Durata dello Studio Fino a 162 giorni (inclusi i periodi di screening e valutazione)

    Domande frequenti per i pazienti

    Studi in corso con Gefurulimab

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su Gefurulimab per la Miastenia Gravis Generalizzata nei Bambini e Adolescenti con Anticorpi AChR+

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che colpisce i muscoli e può causare debolezza e affaticamento. Questa malattia è associata alla presenza di anticorpi contro i recettori dell’acetilcolina, una sostanza chimica importante per la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Polonia
    • Data di inizio: 2022-11-16

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Gefurulimab in Adulti con Miastenia Gravis Generalizzata

      Non in reclutamento

      3 1

      La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare. In questo studio, si sta esaminando un nuovo trattamento chiamato Gefurulimab (noto anche come ALXN1720), che viene somministrato come soluzione per iniezione. Questo trattamento è confrontato con un placebo per valutare la sua sicurezza ed efficacia. La miastenia gravis generalizzata è caratterizzata dalla presenza…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Portogallo Francia Polonia Austria Spagna Paesi Bassi +3

    Glossario

    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra la concentrazione del farmaco e l'effetto.
    • Subcutaneous (SC): Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione sotto la pelle.
    • Prefilled Syringe with Needle Safety Device (PFS-SD): Una siringa pre-riempita con il farmaco che include un dispositivo di sicurezza per prevenire lesioni da ago.
    • Autoinjector (AI): Un dispositivo progettato per somministrare una singola dose di farmaco attraverso una siringa a molla, rendendo più facile l'auto-iniezione.
    • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria nel corpo, che può portare alla produzione di anticorpi.
    • Anti-drug Antibodies (ADAs): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco, che possono influenzarne l'efficacia o la sicurezza.
    • Complement Component 5 (C5): Una proteina coinvolta nella cascata del complemento del sistema immunitario, che svolge un ruolo nell'infiammazione e nelle risposte immunitarie.
    • Maximum Observed Serum Concentration (Cmax): La più alta concentrazione di un farmaco osservata nel sangue dopo la somministrazione.
    • Area Under the Curve (AUC): Una misura dell'esposizione totale a un farmaco nel tempo, utilizzata per valutare quanto farmaco raggiunge il flusso sanguigno.