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ETD001: Un Nuovo Farmaco Sperimentale per la Fibrosi Cistica

Sono attualmente in corso studi clinici per valutare il potenziale di ETD001, un nuovo farmaco inalatorio per la fibrosi cistica (FC). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo metabolizza ETD001 sia in individui sani che in persone affette da FC. Gli studi coinvolgono diversi regimi di dosaggio e durate per comprendere a fondo l’impatto del farmaco e i potenziali benefici per i pazienti affetti da FC.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ETD001?

    ETD001 è un nuovo farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cistica (FC)[1]. La fibrosi cistica è un disturbo genetico che colpisce i polmoni e altri organi, causando l’accumulo di muco denso e appiccicoso e portando a vari problemi di salute. ETD001 è attualmente nelle prime fasi di sperimentazione clinica, il che significa che viene testato per determinare se è sicuro ed efficace per l’uso negli esseri umani[2].

    Come viene somministrato ETD001?

    ETD001 è un farmaco inalatorio, il che significa che è progettato per essere respirato direttamente nei polmoni[1]. Questo metodo di somministrazione è particolarmente importante per i trattamenti della fibrosi cistica, poiché permette al farmaco di raggiungere più direttamente le aree colpite dei polmoni. Il farmaco viene tipicamente somministrato due volte al giorno, anche se alcuni studi stanno esaminando anche la somministrazione una volta al giorno[2].

    Ricerca Attuale su ETD001

    Attualmente ci sono due principali studi clinici che indagano su ETD001:

    1. Studio First-in-Human: Questo studio viene condotto su volontari sani per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) di ETD001. Include sia dosi singole che multiple del farmaco[2].
    2. Studio su Persone con Fibrosi Cistica: Questo studio in due parti è il primo a somministrare ETD001 a persone con FC. Mira a valutare la sicurezza, l’efficacia, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi ripetute di ETD001 inalato[1].

    Sicurezza e Tollerabilità

    Un focus primario degli attuali studi clinici è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ETD001. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero verificarsi durante gli studi. Questo include:

    • Tracciare eventuali eventi avversi segnalati dai partecipanti
    • Monitorare i segni vitali
    • Condurre test cardiaci (ECG o elettrocardiogrammi)
    • Eseguire esami del sangue e delle urine
    • Valutare la funzione polmonare attraverso test respiratori (spirometria)[1][2]

    Potenziali Benefici

    Sebbene sia importante notare che ETD001 è ancora nelle prime fasi di ricerca, i potenziali benefici in fase di studio includono:

    • Miglioramento della Funzione Polmonare: I ricercatori stanno misurando i cambiamenti nella funzione polmonare, in particolare il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), che è un indicatore chiave della salute polmonare nei pazienti con FC[1].
    • Miglioramenti della Qualità della Vita: Lo studio sta utilizzando il Questionario Riveduto sulla Fibrosi Cistica (CFQ-R) per valutare se ETD001 può migliorare la qualità della vita delle persone con FC[1].

    Cosa Aspettarsi Durante gli Studi Clinici

    Se stai considerando di partecipare a uno studio clinico per ETD001, ecco cosa potresti aspettarti:

    • Visite Multiple: A seconda dello studio, potresti dover effettuare diverse visite ambulatoriali al centro di ricerca[1].
    • Varie Valutazioni: Queste possono includere esami fisici, controlli dei segni vitali, ECG, campioni di sangue e urine, test respiratori e questionari sulla salute[1].
    • Somministrazione del Farmaco: Ti verrà somministrato ETD001 o un placebo (una sostanza che assomiglia al farmaco ma non contiene principi attivi) da inalare, tipicamente due volte al giorno[1].
    • Periodo di Follow-up: Dopo il periodo di trattamento, ci sarà probabilmente un periodo di follow-up per continuare a monitorare la tua salute[1].

    È importante ricordare che mentre la partecipazione a uno studio clinico può potenzialmente darti accesso a nuovi trattamenti, comporta anche rischi e incertezze. Discuti sempre i potenziali benefici e rischi con il tuo medico prima di decidere di partecipare a uno studio clinico.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco ETD001
    Somministrazione Inalato, una o due volte al giorno
    Condizione target Fibrosi Cistica
    Fasi della sperimentazione Prima somministrazione nell’uomo, Sicurezza ed efficacia nei pazienti con FC
    Disegni dello studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
    Esiti primari Sicurezza, tollerabilità, miglioramento della funzione polmonare (FEV1)
    Esiti secondari Farmacocinetica, qualità della vita (CFQ-R)
    Durata dello studio Da 7 a 28 giorni di trattamento, fino a 20 settimane di partecipazione totale
    Valutazioni Esami fisici, segni vitali, ECG, esami del sangue/urine, spirometria, questionari

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è ETD001? ETD001 è un nuovo farmaco per inalazione in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cistica. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo metabolizza il farmaco.
    • Come viene somministrato ETD001? ETD001 viene somministrato tramite inalazione. Negli studi clinici, viene somministrato una o due volte al giorno, a seconda della fase specifica dello studio e del regime di dosaggio in fase di sperimentazione.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici su ETD001? Gli obiettivi principali degli studi clinici su ETD001 sono valutarne la sicurezza,ismo metabolizza il farmaco (farmacocinetica). Inoltre, nelle persone con fibrosi cistica, gli studi mirano a valutare l’efficacia del farmaco nel migliorare la funzionalità polmonare.
    • Quanto durano gli studi clinici su ETD001? La durata degli studi varia. Alcune fasi durano 7 giorni, altre 14 giorni e nello studio con pazienti affetti da FC, ci sono due periodi di trattamento di 28 giorni. La durata totale dello studio per i partecipanti può variare da circa 8 a 20 settimane, a seconda dello studio specifico.
    • Che tipo di valutazioni vengono effettuate durante gli studi su ETD001? Gli studi includono diverse valutazioni come esami fisici, monitoraggio dei segni vitali, tracciati cardiaci (ECG), campioni di sangue e urine, test respiratori (spirometria) e questionari sulla salute. Questi aiutano a valutare la sicurezza del farmaco, come viene metabolizzato dall’organismo e i suoi effetti sulla funzionalità polmonare nei pazienti con FC.

    Studi in corso con Etd001

    • Data di inizio: 2024-06-04

      Studio sull’Efficacia e Sicurezza di ETD001 Inalato in Persone con Fibrosi Cistica

      Non in reclutamento

      2 1

      La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie. Questo studio clinico si concentra su persone affette da fibrosi cistica e mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco sperimentale…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Francia Italia

    Glossario

    • Cystic Fibrosis (CF): Un disturbo genetico che colpisce i polmoni, l'apparato digerente e altri organi, causando l'accumulo di muco denso e appiccicoso.
    • ETD001: Un nuovo farmaco inalatorio in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cistica, attualmente in fase di sperimentazione clinica.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come l'organismo elabora un farmaco, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
    • Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1): Una misura della funzione polmonare che rappresenta la quantità d'aria che una persona può espirare forzatamente in un secondo.
    • Spirometry: Un test comune utilizzato per valutare il funzionamento dei polmoni misurando la quantità d'aria che si inspira ed espira e la velocità con cui si espira.
    • Placebo: Una sostanza priva di effetti medici attivi, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci.
    • Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.
    • CFQ-R: Questionario della Fibrosi Cistica-Revisionato, uno strumento utilizzato per misurare la qualità della vita nelle persone con fibrosi cistica.
    • Randomized controlled trial: Un tipo di esperimento scientifico in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per confrontare i risultati.