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Emavusertib: Un Nuovo Promettente Farmaco per i Tumori del Sangue e i Linfomi

L’emavusertib, noto anche come CA-4948, è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento di varie neoplasie ematologiche, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e il linfoma primitivo del sistema nervoso centrale (PCNSL). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale dell’emavusertib, sia come monoterapia che in combinazione con altri farmaci, offrendo nuove speranze per i pazienti con forme recidivanti o refrattarie di queste malattie complesse.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Emavusertib?

    L’Emavusertib, noto anche come CA-4948, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari tumori del sangue e linfomi[1][2]. È un farmaco orale, il che significa che può essere assunto per bocca sotto forma di compresse. L’Emavusertib è attualmente in fase di sperimentazione clinica per determinarne l’efficacia e la sicurezza nel trattamento di pazienti con determinati tipi di cancro.

    Come Funziona l’Emavusertib?

    L’Emavusertib è un nuovo inibitore molecolare di piccole dimensioni che ha come bersaglio una specifica proteina nel corpo chiamata chinasi 4 associata al recettore dell’interleuchina-1 (IRAK4)[1]. IRAK4 svolge un ruolo importante in determinati percorsi di segnalazione all’interno delle cellule, in particolare nei percorsi del recettore toll-like (TLR) e del recettore dell’interleuchina-1 (IL-1R). Questi percorsi sono spesso iperattivi in alcuni tipi di tumori del sangue e linfomi, contribuendo alla crescita e alla sopravvivenza delle cellule tumorali.

    Inibendo IRAK4, l’Emavusertib mira a interrompere questi percorsi di segnalazione, potenzialmente rallentando o fermando la crescita delle cellule tumorali. Questo approccio mirato fa parte di una nuova generazione di trattamenti contro il cancro che mirano ad essere più specifici e potenzialmente meno tossici della chemioterapia tradizionale.

    Quali Condizioni Tratta l’Emavusertib?

    L’Emavusertib è in fase di studio per il trattamento di diversi tipi di tumori del sangue e linfomi, tra cui:

    • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo e il sangue[1]
    • Sindrome Mielodisplastica (SMD): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[1]
    • Linfoma Primario del Sistema Nervoso Centrale (LPSNC): Un raro tipo di cancro che colpisce il cervello e il midollo spinale[2]
    • Altre neoplasie ematologiche recidivanti o refrattarie: Questo si riferisce ai tumori del sangue che sono tornati dopo il trattamento o non hanno risposto bene ai trattamenti iniziali[2]

    Studi Clinici Attuali

    L’Emavusertib è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

    1. Uno studio di Fase 1/2A per pazienti con LMA o SMD[1]. Questo studio mira a:
      • Determinare la dose sicura di Emavusertib
      • Valutare quanto bene il farmaco funziona nel trattare queste condizioni
      • Valutare il profilo di sicurezza del farmaco
    2. Uno studio per pazienti con neoplasie ematologiche recidivanti o refrattarie, incluso il LPSNC[2]. Questo studio sta:
      • Testando l’Emavusertib da solo e in combinazione con un altro farmaco chiamato ibrutinib
      • Valutando la sicurezza e l’efficacia di questi trattamenti
      • Valutando quanto bene l’Emavusertib possa penetrare la barriera emato-encefalica, che è importante per il trattamento dei tumori che colpiscono il cervello

    Come Viene Somministrato l’Emavusertib?

    L’Emavusertib viene somministrato come farmaco orale, tipicamente sotto forma di compresse. Negli studi clinici, viene somministrato nei seguenti modi:

    • Dosaggio due volte al giorno (BID)[1][2]
    • In cicli di 28 giorni[1]
    • La dose esatta può variare a seconda dello studio specifico e della risposta del paziente al trattamento

    Terapia Combinata

    In alcuni studi clinici, l’Emavusertib viene studiato in combinazione con altri farmaci:

    • Venetoclax: Un farmaco che ha come bersaglio una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Questa combinazione è in fase di studio in pazienti con LMA o SMD[1].
    • Ibrutinib: Un farmaco usato per trattare certi tipi di tumori del sangue. Questa combinazione è in fase di studio in pazienti con LPSNC[2].

    Queste combinazioni vengono testate per vedere se possono migliorare l’efficacia del trattamento rispetto all’uso del solo Emavusertib.

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché l’Emavusertib è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcune delle principali considerazioni sulla sicurezza includono:

    • Tossicità limitanti la dose (DLT): Questi sono effetti collaterali abbastanza gravi da impedire l’aumento della dose del farmaco[1][2].
    • Dose Massima Tollerata (MTD): Questa è la dose più alta che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili[1][2].
    • Tollerabilità generale: Gli studi stanno valutando quanto bene i pazienti possano tollerare il farmaco nel tempo[1][2].

    È importante notare che, come partecipante a uno studio clinico, i pazienti sono attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali, e il trattamento può essere modificato o interrotto se necessario.

    Aspect Details
    Drug Name Emavusertib (CA-4948)
    Mechanism of Action Inibitore della chinasi 4 associata al recettore dell’interleuchina-1 (IRAK4)
    Target Diseases LMA, SMD, PCNSL
    Administration Compressa orale, due volte al giorno (BID)
    Trial Phases Fase 1/2a
    Key Objectives Determinare MTD, RP2D, sicurezza, efficacia, PK/PD
    Combination Therapies Ibrutinib, Venetoclax
    Primary Outcomes Sicurezza, tollerabilità, attività antitumorale
    Secondary Outcomes Profilo PK, misure di efficacia (ORR, DOR, PFS, OS)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è emavusertib e come funziona? Emavusertib è un nuovo inibitore molecolare della chinasi 4 associata al recettore dell’interleuchina-1 (IRAK4). Agisce prendendo di mira le vie di segnalazione del recettore toll-like (TLR) e del recettore dell’interleuchina-1 (IL-1R), che sono spesso disregolate nelle neoplasie ematologiche come il linfoma non-Hodgkin, la LMA e la MDS.
    • Per quali tipi di cancro viene testato emavusertib? Emavusertib è in fase di sperimentazione clinica per varie neoplasie ematologiche, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e il linfoma primitivo del sistema nervoso centrale (PCNSL). Questi studi si concentrano su pazienti con forme recidivate o refrattarie di queste malattie.
    • Come viene somministrato emavusertib ai pazienti negli studi clinici? Emavusertib è formulato come compressa per somministrazione orale. Nella maggior parte degli studi, viene assunto due volte al giorno (BID) in cicli consecutivi di 28 giorni. Il dosaggio può variare a seconda dello studio specifico e se viene utilizzato come monoterapia o in combinazione con altri farmaci.
    • Quali sono i principali obiettivi degli studi clinici che coinvolgono emavusertib? Gli obiettivi principali di questi studi includono la determinazione della dose massima tollerata (MTD), la definizione della dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D), la valutazione della sicurezza e della tollerabilità, lo studio della farmacocinetica e della farmacodinamica, e la misurazione dell’attività antitumorale di emavusertib in diverse popolazioni di pazienti.
    • Sono in studio terapie combinate con emavusertib? Sì, alcuni studi clinici stanno studiando emavusertib in combinazione con altri farmaci. Per esempio, uno studio sta investigando la combinazione di emavusertib con ibrutinib in pazienti con linfoma primitivo del sistema nervoso centrale (PCNSL) recidivato o refrattario. Un altro studio ha esplorato la combinazione di emavusertib con venetoclax in pazienti con LMA e MDS.

    Studi in corso con Emavusertib

    • Data di inizio: 2023-05-30

      Studio sulla Sicurezza di Emavusertib e Ibrutinib nei Pazienti con Linfoma Primario del Sistema Nervoso Centrale Ricorrente o Refrattario

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL), una forma di cancro che colpisce il cervello e il midollo spinale. Il trattamento in esame utilizza una combinazione di due farmaci: CA-4948 (noto anche come emavusertib) e ibrutinib. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Francia Spagna Repubblica Ceca Italia
    • Data di inizio: 2020-12-09

      Studio su Emavusertib per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta o Sindrome Mielodisplastica ad alto rischio

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico riguarda due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e la Sindrome Mielodisplastica (SMD) ad alto rischio. Queste condizioni coinvolgono la produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CA-4948, noto anche come emavusertib, che viene somministrato per via orale sotto forma…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Spagna Francia

    Glossario

    • Acute Myelogenous Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali.
    • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue malformate o disfunzionali, che possono portare a vari problemi di salute e possono progredire in leucemia mieloide acuta.
    • Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin che inizia nel cervello, nel midollo spinale o negli occhi.
    • Relapsed/Refractory (R/R): Si riferisce al cancro che è tornato dopo il trattamento (recidivato) o non ha risposto al trattamento iniziale (refrattario).
    • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
    • Recommended Phase 2 Dose (RP2D): La dose di un farmaco raccomandata per ulteriori test negli studi clinici di Fase 2, basata sui dati di sicurezza ed efficacia degli studi di Fase 1.
    • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali che sono abbastanza gravi da impedire un aumento della dose di un farmaco in fase di sperimentazione in uno studio clinico.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo, inclusi i loro meccanismi d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Overall Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
    • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore, o dell'estensione del cancro nel corpo, in risposta al trattamento.
    • Duration of Response (DOR): Il periodo di tempo durante il quale un tumore continua a rispondere al trattamento senza che il cancro cresca o si diffonda.
    • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento durante il quale i pazienti sono ancora in vita.