#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Daplusiran: Un Nuovo Promettente Trattamento per l’Epatite B Cronica

È in corso uno studio clinico innovativo per studiare il potenziale di Daplusiran, un nuovo farmaco, nel trattamento dell’epatite B cronica (CHB). Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di Daplusiran in combinazione con altri farmaci, offrendo nuove possibilità per i pazienti affetti da CHB che sono attualmente in terapia standard con analoghi nucleos(t)idici.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Daplusiran?

    Il Daplusiran, noto anche come DAP/TOM (Daplusiran/Tomligisiran), è un nuovo farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite B (CHB)[1]. L’epatite B cronica è un’infezione epatica di lunga durata causata dal virus dell’epatite B, che può portare a gravi problemi al fegato se non trattata.

    Come Funziona il Daplusiran

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, il Daplusiran è oggetto di studio come parte di un approccio terapeutico sequenziale. Ciò significa che viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per potenzialmente migliorare i risultati del trattamento per i pazienti con epatite B cronica[1].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    È attualmente in corso una sperimentazione clinica di Fase 2b, chiamata B-United, per indagare la sicurezza e l’efficacia del Daplusiran. Questo studio è progettato per valutare diverse dosi di Daplusiran seguite da un altro farmaco chiamato bepirovirsen in pazienti con epatite B cronica già in terapia standard con analoghi nucleos(t)idici (NA)[1].

    Gli obiettivi principali di questo studio sono:

    • Valutare l’efficacia del Daplusiran in combinazione con il bepirovirsen
    • Determinare la dose ottimale di Daplusiran per lo sviluppo clinico futuro
    • Comprendere come il Daplusiran contribuisce al regime di trattamento complessivo

    Bracci di Trattamento e Dosaggio

    La sperimentazione clinica include diversi bracci di trattamento, che sono gruppi diversi di pazienti che ricevono varie combinazioni di farmaci. Questi bracci sono divisi in base ai livelli iniziali di antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg), una proteina presente sulla superficie del virus dell’epatite B che indica un’infezione attiva[1].

    I bracci di trattamento includono:

    1. Gruppi con alto livello di HBsAg:
      • Braccio di Trattamento 1A: Daplusiran/Tomligisiran Livello di Dose 1 + Bepirovirsen
      • Braccio di Trattamento 1B: Daplusiran/Tomligisiran Livello di Dose 2 + Bepirovirsen
    2. Gruppi con basso livello di HBsAg:
      • Braccio di Trattamento 2A: Daplusiran/Tomligisiran Livello di Dose 1 + Bepirovirsen
      • Braccio di Trattamento 2B: Daplusiran/Tomligisiran Livello di Dose 2 + Bepirovirsen
      • Braccio di Trattamento 2C: Placebo + Bepirovirsen (gruppo di controllo)

    Tutti i partecipanti continueranno la loro terapia di base con analoghi nucleos(t)idici durante tutte le fasi del trattamento[1].

    Risultati Attesi

    L’obiettivo primario di questo studio è raggiungere una cura funzionale per l’epatite B cronica. Una cura funzionale è definita come[1]:

    • Soppressione sostenuta (24 settimane o più) del DNA del virus dell’epatite B al di sotto dei livelli rilevabili
    • Antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg) non rilevabile
    • Questi risultati dovrebbero essere mantenuti dopo l’interruzione di tutti i trattamenti per l’epatite B

    Lo studio misurerà il numero di partecipanti che raggiungono una cura funzionale in vari scenari, tra cui[1]:

    • Tasso di cura funzionale complessivo
    • Tasso di cura funzionale nei pazienti con alti livelli iniziali di HBsAg
    • Tasso di cura funzionale nei pazienti con bassi livelli iniziali di HBsAg
    • Confronto dei tassi di cura funzionale tra i gruppi trattati con Daplusiran e il gruppo placebo (per i pazienti con basso HBsAg)

    Potenziali Benefici per i Pazienti

    Se avrà successo, questo nuovo approccio terapeutico utilizzando il Daplusiran potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con epatite B cronica[1]:

    • Maggiori possibilità di raggiungere una cura funzionale, che significa un controllo a lungo termine del virus dell’epatite B senza necessità di farmaci continui
    • Possibilità di interrompere tutti i trattamenti per l’epatite B dopo una durata finita di terapia
    • Potenziale per risultati migliori rispetto ai soli trattamenti standard attuali
    • Una nuova opzione per i pazienti che potrebbero non aver risposto bene ad altre terapie

    È importante notare che il Daplusiran è ancora in fase sperimentale e sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il profilo di sicurezza. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero consultare i loro operatori sanitari sulla possibilità di partecipare a sperimentazioni cliniche o su quando questo farmaco potrebbe diventare disponibile per l’uso generale.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio di fase 2b, multicentrico, randomizzato, parzialmente controllato con placebo, in doppio cieco
    Obiettivo Primario Valutare l’efficacia e la sicurezza di DAP/TOM seguito da bepirovirsen in pazienti con epatite B cronica
    Profilo dei Partecipanti Pazienti con epatite B cronica in terapia con analoghi nucleos(t)idici
    Bracci di Trattamento 5 bracci basati sui livelli di HBsAg e sul dosaggio di DAP/TOM
    Outcome Primario Numero di partecipanti che raggiungono la cura funzionale
    Outcome Secondari Tassi di cura funzionale nei gruppi con HBsAg alto/basso, confronto con placebo
    Farmaci Chiave Daplusiran/Tomligisiran, Bepirovirsen, Analoghi nucleos(t)idici

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è l’obiettivo principale di questa sperimentazione clinica con Daplusiran? L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di Daplusiran/Tomligisiran (DAP/TOM) seguito da bepirovirsen nel trattamento dell’epatite B cronica. Lo studio mira anche a identificare la dose ottimale di DAP/TOM per la terapia sequenziale con bepirovirsen per un ulteriore sviluppo clinico.
    • Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica? La sperimentazione è progettata per i partecipanti che vivono con il virus dell’epatite B cronica (CHB) che sono attualmente in terapia standard con analoghi nucleos(t)idici (NA). I partecipanti sono raggruppati in base ai loro livelli di antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg).
    • Qual è il processo di trattamento in questa sperimentazione clinica? Il processo di trattamento prevede due fasi principali. Nella Fase 1, i partecipanti ricevono DAP/TOM o placebo. Nella Fase 2, i partecipanti idonei ricevono bepirovirsen. Durante queste fasi, i partecipanti continuano il loro trattamento NA di base. Dopo il trattamento con bepirovirsen, c’è un periodo di osservazione, seguito da una possibile interruzione del trattamento NA per i partecipanti idonei.
    • Cosa si considera una ‘cura funzionale’ in questo studio? Una cura funzionale è definita come la soppressione sostenuta (24 settimane o più) del DNA dell’HBV al di sotto del limite inferiore di quantificazione senza alcun trattamento dell’HBV, e HBsAg non rilevabile con o senza anticorpi di superficie dell’epatite B dopo una durata finita di terapia.
    • Come viene misurata l’efficacia del trattamento? L’efficacia viene misurata principalmente dal numero di partecipanti che raggiungono una cura funzionale dopo l’interruzione di tutti i trattamenti per l’HBV cronico. Le misure secondarie includono il raggiungimento della cura funzionale nei partecipanti con livelli basali di HBsAg alti e bassi, e il numero di partecipanti con HBsAg non rilevabile e DNA dell’HBV al di sotto del limite inferiore di quantificazione alla fine del trattamento con bepirovirsen.

    Studi in corso con Daplusiran

    • Data di inizio: 2020-12-18

      Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di JNJ-73763989 e tenofovir alafenamide in pazienti con co-infezione da virus dell’epatite B e D

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La ricerca clinica si concentra su persone che hanno un’infezione da Epatite B e Epatite D. Queste infezioni sono causate da virus che attaccano il fegato, portando a problemi di salute a lungo termine. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato JNJ-73763989, somministrato insieme a farmaci noti come analoghi nucleos(t)idici.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Svezia Italia Francia

    Glossario

    • Chronic Hepatitis B (CHB): Un'infezione epatica di lunga durata causata dal virus dell'epatite B che può portare a gravi danni al fegato se non trattata.
    • Daplusiran/Tomligisiran (DAP/TOM): Una combinazione di farmaci sperimentali in fase di sperimentazione per il trattamento dell'epatite B cronica.
    • Bepirovirsen: Un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento dell'epatite B cronica, spesso usato in combinazione con altri medicinali.
    • Nucleos(t)ide Analogue (NA) Therapy: Un trattamento standard per l'epatite B cronica che aiuta a sopprimere il virus e prevenire danni al fegato.
    • Hepatitis B surface antigen (HBsAg): Una proteina sulla superficie del virus dell'epatite B che può essere rilevata negli esami del sangue e indica un'infezione attiva da epatite B.
    • Functional Cure: Nell'epatite B, si riferisce alla soppressione sostenuta del virus e all'antigene di superficie non rilevabile dopo l'interruzione di tutti i trattamenti.
    • HBV DNA: Il materiale genetico del virus dell'epatite B, che può essere misurato nel sangue per determinare il livello di attività virale.
    • Hepatitis B Surface Antibody (HBsAb): Un anticorpo prodotto dal sistema immunitario in risposta all'antigene di superficie dell'epatite B, che indica l'immunità al virus.
    • Lower Limit of Quantification (LLOQ): La quantità più bassa di una sostanza che può essere misurata in modo affidabile da uno specifico test di laboratorio.