Indice dei contenuti
- Cos’è la terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
- Come funziona la terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
- Quali condizioni tratta la terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
- Lo studio clinico DAN-CART 1901
- Chi è idoneo per lo studio sulla terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
- Misure di sicurezza ed efficacia
- Potenziali effetti collaterali
Cos’è la terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
La terapia con cellule CAR T CLIC-1901 è un trattamento innovativo in fase di sviluppo per pazienti con determinati tipi di tumori del sangue che non hanno risposto bene ad altri trattamenti o sono recidivati dopo terapie precedenti[1]. Questa terapia appartiene a una categoria di trattamenti chiamati prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP), specificamente un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule geneticamente modificate per combattere il cancro.
Come funziona la terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
La terapia con cellule CAR T CLIC-1901 funziona utilizzando le cellule immunitarie del paziente stesso, in particolare le cellule T, che sono un tipo di globuli bianchi. Queste cellule vengono prelevate dal paziente e poi modificate in laboratorio utilizzando un vettore lentivirale, uno strumento che aiuta a introdurre nuovo materiale genetico nelle cellule[1]. Questa modificazione genetica dota le cellule T di un recettore speciale chiamato Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR) che prende di mira una proteina chiamata CD19, presente sulla superficie di alcune cellule tumorali.
Una volta modificate, queste cellule CAR T vengono fatte crescere in grandi quantità e poi reinfuse nel paziente. Le cellule modificate sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano la proteina CD19, offrendo potenzialmente un trattamento potente e mirato per alcuni tumori del sangue.
Quali condizioni tratta la terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
La terapia con cellule CAR T CLIC-1901 è in fase di sviluppo per trattare diversi tipi di tumori del sangue che esprimono la proteina CD19. Questi includono[1]:
- Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): Un cancro a rapida crescita delle cellule produttrici di linfociti nel midollo osseo
- Linfoma Non-Hodgkin a cellule B (LNH): Un gruppo di tumori del sangue che si sviluppano dai linfociti (un tipo di globuli bianchi)
- Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL): Il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin
- Linfoma di Burkitt: Una forma rara ma aggressiva di LNH
- Linfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B: Un sottotipo di DLBCL che tipicamente si verifica nei giovani adulti
- Linfoma Mantellare: Un raro tipo di LNH a cellule B
- Linfoma Follicolare Trasformato: Quando un linfoma a crescita lenta si trasforma in una forma più aggressiva
- Leucemia Linfatica Cronica (LLC) trasformata secondo Richter: Quando la LLC si trasforma in un linfoma aggressivo
Lo studio clinico DAN-CART 1901
È attualmente in corso uno studio clinico chiamato DAN-CART 1901 per testare la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule CAR T CLIC-1901[1]. Si tratta di uno studio di Fase II-III, il che significa che è in una fase avanzata di sperimentazione in cui i ricercatori stanno esaminando attentamente quanto bene funziona il trattamento e quali effetti collaterali potrebbe causare.
Gli obiettivi principali di questo studio sono:
- Testare la sicurezza e la fattibilità dell’uso delle cellule CAR T CLIC-1901 in pazienti con tumori del sangue recidivanti o refrattari che esprimono CD19
- Valutare quanto sia efficace il trattamento nel combattere questi tumori
- Analizzare i fattori che potrebbero contribuire al mancato funzionamento del trattamento in alcuni casi
- Studiare i marcatori biologici e immunologici durante il trattamento
Chi è idoneo per lo studio sulla terapia con cellule CAR T CLIC-1901?
Lo studio è aperto a pazienti di età compresa tra 1 e 70 anni che hanno determinati tipi di tumori del sangue recidivanti o refrattari che esprimono la proteina CD19[1]. Alcuni criteri chiave di idoneità includono:
- Avere un tumore del sangue che è tornato (recidivato) o non ha risposto ai trattamenti precedenti (refrattario)
- Avere una funzione organica adeguata
- Avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane
- Non avere un coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale da parte del tumore
- Non aver ricevuto precedenti trattamenti di terapia genica
- Non avere determinate infezioni attive o altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento
È importante notare che ci sono ulteriori criteri specifici che i medici utilizzano per determinare se un paziente è idoneo per lo studio.
Misure di sicurezza ed efficacia
I ricercatori monitoreranno attentamente diversi aspetti del trattamento per valutarne la sicurezza e l’efficacia[1]. Questi includono:
- Tassi di risposta al trattamento
- Sopravvivenza globale e sopravvivenza libera da progressione dei pazienti
- Quanto tempo ci vuole per il recupero della conta delle cellule del sangue dopo il trattamento
- La necessità di trattamenti aggiuntivi dopo la terapia con cellule CAR T
Potenziali effetti collaterali
Come per qualsiasi nuovo trattamento, ci sono potenziali effetti collaterali che i ricercatori monitoreranno attentamente[1]. Alcuni dei principali effetti collaterali che stanno osservando includono:
- Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS): Una condizione in cui il sistema immunitario diventa altamente attivato, potenzialmente causando febbre, bassa pressione sanguigna e altri sintomi
- Neurotossicità: Effetti collaterali che colpiscono il sistema nervoso, che potrebbero includere confusione, convulsioni o altri sintomi neurologici
- Citopenia prolungata: Una diminuzione prolungata della conta delle cellule del sangue, che potrebbe aumentare il rischio di infezioni o sanguinamento
- Infezioni: Inclusi episodi di febbre neutropenica (febbre con una bassa conta di globuli bianchi)
Lo studio include piani per gestire questi potenziali effetti collaterali, compreso l’uso di farmaci come tocilizumab e glucocorticoidi se necessario.
