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BIIB080: Un Farmaco Promettente per il Trattamento del Morbo di Alzheimer

BIIB080 è un farmaco sperimentale attualmente oggetto di studi clinici per il suo potenziale nel trattamento della malattia di Alzheimer. Questa terapia antisenso ha come target la produzione della proteina tau, che si ritiene svolga un ruolo nella progressione dell’Alzheimer. La ricerca in corso mira a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di BIIB080 in pazienti con deficit cognitivo lieve o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer, nonché la sua distribuzione nel cervello e nel midollo spinale.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il BIIB080?

    Il BIIB080, noto anche come ISIS 814907, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento del morbo di Alzheimer (MA)[2]. È considerato una potenziale svolta nel trattamento del MA, poiché prende di mira una specifica proteina associata alla progressione della malattia.

    Come Funziona il BIIB080?

    Il BIIB080 è progettato come una terapia antisenso. Ciò significa che agisce prendendo di mira un tipo specifico di materiale genetico chiamato RNA messaggero (mRNA). In questo caso, il BIIB080 prende di mira l’mRNA responsabile della produzione di una proteina chiamata tau[2].

    La proteina tau si trova normalmente nelle cellule cerebrali, ma nel morbo di Alzheimer può accumularsi in modo anomalo e formare grovigli. Si ritiene che questi grovigli contribuiscano alla morte delle cellule cerebrali e alla progressione dei sintomi del MA. Riducendo la produzione della proteina tau, il BIIB080 mira a rallentare o potenzialmente arrestare la progressione del morbo di Alzheimer.

    Quali Condizioni Tratta il BIIB080?

    Il BIIB080 è in fase di studio per il trattamento di due condizioni principali[2]:

    • Deterioramento Cognitivo Lieve (MCI) dovuto al Morbo di Alzheimer: Questa è una fase precoce di perdita di memoria o di altre capacità cognitive in individui che sono ancora in grado di svolgere in modo indipendente la maggior parte delle attività quotidiane.
    • Demenza Lieve da Morbo di Alzheimer: Questo si riferisce alla fase iniziale del MA in cui gli individui sperimentano perdita di memoria e declino cognitivo che inizia a interferire con la vita quotidiana, ma possono ancora funzionare in modo relativamente indipendente.

    Studi Clinici Attuali

    Il BIIB080 è attualmente oggetto di due principali studi clinici:

    1. Studio di Biodistribuzione e Sicurezza: Questo è uno studio di Fase 1 che mira a comprendere come il BIIB080 si diffonde nel cervello e nel midollo spinale dopo l’iniezione. Valuta anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in adulti sani[1].
    2. Studio di Efficacia e Sicurezza: Questo è uno studio più ampio che si concentra su pazienti con deterioramento cognitivo lieve dovuto al MA o demenza lieve da MA. L’obiettivo principale è determinare se il BIIB080 può rallentare il peggioramento dei sintomi del MA in modo più efficace rispetto a un placebo[2].

    Come Viene Somministrato il BIIB080?

    Il BIIB080 viene somministrato tramite un’iniezione intratecale (IT). Ciò significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale, noto come liquido cerebrospinale[2]. Questo metodo di somministrazione permette al farmaco di raggiungere il cervello in modo più diretto.

    Negli studi clinici in corso, i partecipanti ricevono iniezioni ogni 12 o 24 settimane, a seconda del gruppo di studio a cui sono assegnati[2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché il BIIB080 è ancora in fase sperimentale, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. Gli studi clinici in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che potrebbero verificarsi[2][1]. Questi possono includere:

    • Reazioni nel sito di iniezione
    • Mal di testa
    • Nausea
    • Affaticamento

    È importante notare che tutti i potenziali effetti collaterali sono attentamente monitorati e segnalati durante gli studi clinici per garantire la sicurezza dei partecipanti.

    Prospettive Future

    Se gli attuali studi clinici mostreranno risultati positivi, il BIIB080 potrebbe potenzialmente diventare una nuova opzione di trattamento per le persone con morbo di Alzheimer in fase iniziale. I ricercatori sperano che, prendendo di mira la proteina tau, il BIIB080 possa rallentare la progressione dei sintomi del MA, potenzialmente migliorando la qualità della vita dei pazienti[2].

    Tuttavia, è importante ricordare che il BIIB080 è ancora in fase di sperimentazione. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e sicurezza prima che possa essere considerato per un uso diffuso nel trattamento del morbo di Alzheimer.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco BIIB080 (noto anche come ISIS 814907)
    Tipo di Farmaco Terapia antisenso sperimentale
    Obiettivo RNA messaggero della proteina tau associata ai microtubuli (MAPT)
    Uso Previsto Trattamento del Deterioramento Cognitivo Lieve dovuto alla Malattia di Alzheimer e Demenza Lieve di Alzheimer
    Metodo di Somministrazione Iniezione intratecale (IT)
    Durata dello Studio Fino a 201 settimane (circa 4 anni)
    Misura Primaria dei Risultati Variazione nel punteggio Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB)
    Misure Secondarie dei Risultati Cambiamenti nelle attività quotidiane, nella funzione cognitiva e nello stato cognitivo globale
    Valutazione della Sicurezza Monitoraggio degli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs) ed Eventi Avversi Gravi (SAEs)
    Ricerca Aggiuntiva Studio di biodistribuzione utilizzando BIIB080 radiomarcato e imaging PET

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è BIIB080? BIIB080 è una terapia antisenso sperimentale progettata per colpire l’RNA messaggero della proteina tau associata ai microtubuli (MAPT) e prevenire la produzione della proteina tau. È in fase di studio come potenziale trattamento per la malattia di Alzheimer.
    • Come viene somministrato BIIB080? BIIB080 viene somministrato tramite iniezione intratecale (IT), il che significa che viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale (liquido cerebrospinale).
    • Qual è l’obiettivo principale degli studi clinici di BIIB080? L’obiettivo principale è determinare se BIIB080 può rallentare il peggioramento della malattia di Alzheimer in modo più efficace rispetto a un placebo. I ricercatori stanno anche studiando la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio ottimale del farmaco.
    • Quanto durano gli studi clinici di BIIB080? Lo studio principale dura fino a 201 settimane (circa 4 anni), inclusi i periodi di screening, trattamento e follow-up. Consiste in un periodo controllato con placebo di 76 settimane seguito da un periodo di estensione a lungo termine di 96 settimane per i partecipanti idonei.
    • Quali misurazioni vengono utilizzate per valutare l’efficacia di BIIB080? La misurazione principale utilizzata è la Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB), che valuta varie categorie di sintomi della demenza. Altre misurazioni includono test delle attività della vita quotidiana, della funzione cognitiva e dello stato cognitivo globale.

    Studi in corso con Biib080

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sull’Efficacia e Sicurezza di BIIB080 in Pazienti con Lieve Compromissione Cognitiva o Demenza Lieve da Malattia di Alzheimer

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio si concentra su persone con Lieve Compromissione Cognitiva dovuta alla Malattia di Alzheimer o Demenza da Malattia di Alzheimer lieve. La ricerca mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato BIIB080. Questo farmaco è un tipo di oligonucleotide antisenso, una sostanza progettata per influenzare specifici processi cellulari legati…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Danimarca Germania Finlandia Polonia Repubblica Ceca Svezia +5
    • Data di inizio: 2023-09-28

      Studio sulla Sicurezza di BIIB080 per il Deterioramento Cognitivo Lieve da Alzheimer o Demenza di Alzheimer Lieve in Persone tra 50 e 80 Anni

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La ricerca si concentra su persone con Lieve Compromissione Cognitiva dovuta alla Malattia di Alzheimer o con Demenza da Malattia di Alzheimer lieve. Queste condizioni sono caratterizzate da problemi di memoria e di pensiero che possono peggiorare nel tempo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato BIIB080, una soluzione…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Finlandia Spagna Germania Svezia Francia Danimarca +5

    Glossario

    • Antisense therapy: Un tipo di trattamento che utilizza materiale genetico per interferire con la produzione di una specifica proteina nel corpo.
    • Intrathecal (IT) injection: Un metodo di somministrazione del farmaco direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
    • Cerebrospinal fluid (CSF): Il liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, fornendo protezione e nutrienti.
    • Placebo: Una sostanza che assomiglia al farmaco in studio ma non contiene principi attivi, utilizzata per confrontare gli effetti del farmaco reale.
    • Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB): Uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi della demenza in sei categorie, con punteggi che vanno da 0 a 18.
    • Mild Cognitive Impairment (MCI): Una condizione caratterizzata da problemi minori di memoria o capacità di pensiero, che in alcuni casi può progredire verso la demenza.
    • Tau protein: Una proteina nel cervello che può formare grovigli anormali nella malattia di Alzheimer, contribuendo alla morte delle cellule cerebrali.
    • Positron Emission Tomography (PET): Una tecnica di imaging che utilizza una piccola quantità di materiale radioattivo per mostrare come funzionano gli organi e i tessuti.
    • Biodistribution: Il modo in cui una sostanza, come un tutto il corpo dopo la somministrazione.
    • Radiolabeled: Una sostanza che è stata marcata con un isotopo radioattivo, permettendo di tracciarla e visualizzarla nel corpo.