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Azacitidine

L’Azacitidina, nota anche come 5-azacitidina o Vidaza, è un farmaco oggetto di studio in numerosi studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di vari tumori del sangue e condizioni correlate. Questo articolo esplorerà come l’Azacitidina viene utilizzata negli studi clinici per trattare condizioni come la leucemia, la sindrome mielodisplastica (MDS) e l’ependimoma. Discuteremo i suoi meccanismi, i metodi di somministrazione e i potenziali benefici per i pazienti affetti da queste malattie complesse.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Azacitidina?

L’Azacitidina è un farmaco utilizzato nel trattamento di vari disturbi del sangue. È conosciuta con diversi nomi, tra cui:

  • 5-Azacitidina
  • 5-AZC
  • Vidaza
  • Ladakamicina
  • Mylosar
Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati agenti ipometilanti, che agiscono influenzando l’espressione dei geni nelle cellule[1].

Quali Condizioni Tratta l’Azacitidina?

L’Azacitidina viene principalmente utilizzata per trattare diversi disturbi del sangue, tra cui:

  • Sindromi Mielodisplastiche (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[2].
  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo[3].
  • Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC): Un raro cancro del sangue che colpisce certi globuli bianchi[1].
Tutte queste condizioni coinvolgono problemi nella produzione o nella funzione delle cellule del sangue, che l’Azacitidina mira a migliorare.

Come Funziona l’Azacitidina?

L’Azacitidina agisce influenzando l’espressione dei geni nelle cellule. In particolare:

  • Blocca certi enzimi che influenzano il DNA, potenzialmente fermando la crescita delle cellule tumorali[4].
  • Aiuta ad “attivare” geni che potrebbero essere stati incorrettamente disattivati nelle cellule tumorali.
  • Può aiutare a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue nel midollo osseo.
Influenzando l’espressione genica, l’Azacitidina può potenzialmente rallentare o fermare la crescita di cellule anormali permettendo alle cellule sane di svilupparsi normalmente.

Come Viene Somministrata l’Azacitidina?

L’Azacitidina può essere somministrata in diversi modi:

  • Iniezione sottocutanea (SC): Iniettata sotto la pelle[5].
  • Infusione endovenosa (EV): Somministrata direttamente in vena[6].
  • Compresse orali: Assunte per via orale (una nuova formulazione in fase di studio)[1].
Lo schema di dosaggio più comune è 75 mg/m² (basato sulla superficie corporea) somministrato quotidianamente per 7 giorni, seguito da 21 giorni di riposo. Questo ciclo di 28 giorni viene tipicamente ripetuto per diversi mesi[2].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, l’Azacitidina può causare effetti collaterali. Quelli comuni possono includere:

  • Affaticamento
  • Nausea e vomito
  • Diarrea o stitichezza
  • Diminuzione della conta delle cellule del sangue, che può portare a un aumento del rischio di infezioni, lividi o sanguinamento
  • Reazioni nel sito di iniezione (se somministrata per via sottocutanea)
È importante discutere dei potenziali effetti collaterali con il proprio medico, in quanto può aiutare a gestire questi problemi se si verificano[7].

Studi Clinici Attuali

L’Azacitidina è oggetto di vari studi clinici per:

  • Migliorare la sua efficacia quando combinata con altri farmaci[3].
  • Esplorare il suo uso in diversi tipi di cancro[4].
  • Sviluppare nuove formulazioni, come le compresse orali[1].
  • Confrontarla con altri trattamenti o combinazioni di trattamenti[6].
Questi studi mirano a trovare modi migliori per utilizzare l’Azacitidina e potenzialmente espandere il suo uso per aiutare più pazienti.

Terapie Combinate

I ricercatori stanno esplorando come l’Azacitidina funziona quando combinata con altri farmaci. Alcune combinazioni in fase di studio includono:

  • Azacitidina con Venetoclax per la LMA[3].
  • Azacitidina con Lenalidomide per MDS ad alto rischio[2].
  • Azacitidina con Entinostat per il cancro al polmone[4].
  • Azacitidina con Glasdegib per LMA, MDS e LMMC[7].
Queste combinazioni mirano a migliorare i risultati del trattamento colpendo le cellule tumorali in modi multipli simultaneamente.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Azacitidina (anche nota come 5-azacitidina, Vidaza)
Condizioni Studiate Leucemia Linfocitica Cronica (LLC), Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Sindrome Mielodisplastica (SMD), Ependimoma Ricorrente della Fossa Posteriore
Meccanismo d’Azione Blocca determinati geni nelle cellule tumorali, permettendo ai geni antitumorali di funzionare meglio
Metodi di Somministrazione Iniezione sottocutanea, infusione endovenosa, infusione diretta nel quarto ventricolo cerebrale
Dosaggi Comuni Varia secondo lo studio: 75mg/m² per 7 giorni in cicli di 28 giorni, 40mg/m² per 4 giorni, 10-12mg direttamente nel ventricolo cerebrale
Durata del Trattamento Varia da 8 settimane a diversi mesi o più, a seconda della risposta del paziente e del protocollo di studio
Terapie Combinate Spesso combinato con altri farmaci come sorafenib, GM-CSF, o utilizzato prima del trapianto di cellule staminali
Principali Risultati Misurati Tasso di risposta tumorale, sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da eventi, profilo di tossicità
Potenziali Effetti Collaterali Nausea, vomito, mal di testa, alterazioni della conta delle cellule del sangue, potenziali effetti neurologici (quando somministrato al cervello)

FAQ

  • Che cos’è l’Azacitidina e come funziona? L’Azacitidina, nota anche come 5-azacitidina o Vidaza, è un farmaco progettato per bloccare determinati geni nelle cellule tumorali che impediscono il funzionamento dei geni antitumorali. Bloccando questi geni ‘cattivi’, può permettere ai geni antitumorali di funzionare meglio. Può causare cambiamenti a certi geni che si pensa partecipino alla causa della leucemia e di altri tumori del sangue.
  • Per quali condizioni viene studiata l’Azacitidina negli studi clinici? L’Azacitidina viene studiata in studi clinici per vari tumori del sangue e condizioni correlate, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e l’ependimoma ricorrente della fossa posteriore (un tipo di tumore cerebrale).
  • Come viene somministrata l’Azacitidina in questi studi clinici? Negli studi clinici, l’Azacitidina viene somministrata in vari modi a seconda dello studio. Può essere somministrata tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle), per via endovenosa (in vena) o, in alcuni casi, direttamente nel quarto ventricolo del cervello tramite un catetere speciale per determinati tumori cerebrali.
  • Quali sono alcuni potenziali effetti collaterali dell’Azacitidina? I potenziali effetti collaterali possono includere nausea, vomito, mal di testa e alterazioni nella conta delle cellule del sangue. In alcuni studi, i ricercatori monitorano attentamente l’insorgenza di nuovi deficit neurologici, specialmente quando il farmaco viene somministrato direttamente al cervello. La gravità e la frequenza degli effetti collaterali possono variare a seconda del dosaggio e del metodo di somministrazione.
  • Per quanto tempo i pazienti ricevono tipicamente il trattamento con Azacitidina in questi studi? La durata del trattamento con Azacitidina varia tra gli studi clinici. Alcuni studi prevedono cicli di trattamento di 28 giorni, mentre altri possono continuare il trattamento per diversi mesi o anche fino a un anno, finché il paziente ne trae beneficio e non manifesta effetti collaterali gravi. La durata esatta spesso dipende dalla risposta del paziente al trattamento e dal protocollo specifico dello studio.

Studi clinici in corso su Azacitidine

  • Data di inizio: 2020-01-17

    Studio su IMGN632, Venetoclax e Azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta CD123-positiva

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) positiva al CD123, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l’uso di IMGN632, un farmaco sperimentale, da solo o in combinazione con altri due farmaci: Venetoclax e Azacitidina. IMGN632 è un tipo di trattamento che mira specificamente alle cellule cancerose che esprimono il…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Germania Francia
  • Data di inizio: 2015-12-10

    Studio clinico su azacitidina e pembrolizumab per pazienti con cancro al polmone non a piccole cellule avanzato o metastatico già trattati

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Il cancro del polmone non a piccole cellule è una forma di tumore che colpisce i polmoni e può essere localmente avanzato o metastatico, il che significa che si è diffuso ad altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti che hanno già ricevuto un trattamento a base di platino. L’obiettivo è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia
  • Data di inizio: 2019-03-20

    Studio sull’efficacia del trattamento con Ivosidenib in pazienti con Sindrome Mielodisplastica mutata IDH1

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica con mutazione IDH1, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. La ricerca esamina l’efficacia di un farmaco chiamato Ivosidenib (noto anche come AG-120/S95031), che viene somministrato in compresse rivestite. Questo farmaco mira a trattare i pazienti con la mutazione IDH1,…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2019-06-19

    Studio sull’efficacia della combinazione di ponatinib e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase accelerata o in crisi blastica mieloide

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase accelerata o in crisi blastica. Si tratta di una forma di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio utilizza una combinazione di due farmaci: ponatinib e azacitidina. Il ponatinib viene somministrato sotto forma di compresse da assumere per…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2016-11-29

    Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di Ivosidenib e Azacitidina in pazienti con Leucemia Mieloide Acuta con mutazioni IDH1 o IDH2 non candidati a chemioterapia intensiva

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    La Leucemia Mieloide Acuta (AML) è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con AML di nuova diagnosi che presentano mutazioni nei geni IDH1 o IDH2 e che non possono ricevere una chemioterapia intensiva. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Francia Paesi Bassi Italia
  • Data di inizio: 2023-03-28

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza dell’Azacitidina Orale nei Pazienti con Sindrome Mielodisplastica a Basso o Intermedio Rischio IPSS-R

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica (MDS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. In particolare, lo studio esamina i pazienti con MDS a basso o intermedio rischio secondo il sistema di punteggio IPSS-R. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato azacitidina…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Grecia Repubblica Ceca Austria Germania Spagna Italia +4
  • Data di inizio: 2023-05-16

    Studio su Venetoclax e Azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla terapia standard

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico riguarda il trattamento della leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno ricevuto trattamenti precedenti e che non sono idonei per la terapia standard a causa dell’età o di altre condizioni di salute. Il trattamento in esame…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania
  • Data di inizio: 2020-07-24

    Studio sull’uso di Venetoclax e Azacitidina per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta dopo trapianto di cellule staminali

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame combina due farmaci: Venetoclax e Azacitidina. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Repubblica Ceca Ungheria Spagna Italia Germania Grecia +1
  • Data di inizio: 2020-10-15

    Studio clinico sull’efficacia di Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina in adulti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico riguarda lLeucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a persone che hanno ricevuto una nuova diagnosi di questa malattia e che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci: Pevonedistat, Venetoclax…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Polonia
  • Data di inizio: 2023-12-06

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di azacitidina e venetoclax in sindromi mielodisplastiche ad alto rischio non trattate e non idonee al trapianto allogenico

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica ad alto rischio, che è un tipo di disturbo del sangue. Questa condizione può portare a una produzione anormale di cellule del sangue nel midollo osseo. I pazienti coinvolti nello studio non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non sono idonei per un trapianto di…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia

Glossario

  • Azacitidine: Un farmaco progettato per bloccare determinati geni nelle cellule tumorali, permettendo ai geni antitumorali di funzionare meglio. Conosciuto anche come 5-azacitidina o Vidaza.
  • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente, portando a una bassa conta delle cellule del sangue.
  • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che inizia nel midollo osseo e spesso si diffonde rapidamente nel sangue.
  • Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): Un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, solitamente progredendo lentamente.
  • Ependymoma: Un tipo di tumore che può formarsi nel cervello o nel midollo spinale.
  • Subcutaneous: Sotto la pelle. Un metodo di somministrazione del farmaco tramite iniezione sotto la pelle.
  • Intravenous (IV): All'interno o nella vena. Un metodo di somministrazione del farmaco direttamente nel flusso sanguigno.
  • Bone Marrow Aspirate: Una procedura per prelevare un campione di fluido e cellule del midollo osseo per esaminare eventuali anomalie.
  • Cytoreduction: La riduzione medica del numero di cellule tumorali.
  • Allogeneic Stem Cell Transplantation: Una procedura in cui una persona riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico.
  • Fourth Ventricle: Una delle quattro cavità interconnesse piene di liquido nel cervello.
  • Ommaya Reservoir: Un sistema di cateteri che permette la somministrazione diretta di farmaci in parti del cervello.
  • Pharmacokinetic (PK) Testing: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
  • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore, o dell'estensione del cancro nel corpo, in risposta al trattamento.