Indice dei Contenuti

• Cosa sono le CELLULE DENDRITICHE AUTOLOGHE DERIVATE DAL SANGUE CORDONALE CARICATE CON POOL PEPTIDICO WT1?
• Come Funziona?
• Quale Condizione Tratta?
• Attuale Studio Clinico
• Chi è Idoneo per lo Studio?
• Come Viene Somministrato il Trattamento?
• Sicurezza ed Effetti Collaterali
• Potenziali Benefici

Cosa sono le CELLULE DENDRITICHE AUTOLOGHE DERIVATE DAL SANGUE CORDONALE CARICATE CON POOL PEPTIDICO WT1?

Le CELLULE DENDRITICHE AUTOLOGHE DERIVATE DAL SANGUE CORDONALE CARICATE CON POOL PEPTIDICO WT1 rappresentano un nuovo tipo di vaccino antitumorale in fase di studio per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e nei giovani adulti. Questo trattamento è anche noto come “Vaccino CBDC caricato con WT1” negli studi clinici.^[1]

Per scomporre questo nome complesso:

• Autologhe: Significa che le cellule utilizzate nel trattamento provengono dal corpo stesso del paziente.
• Derivate dal Sangue Cordonale: Le cellule sono prelevate dal sangue del cordone ombelicale.
• Cellule Dendritiche: Sono cellule immunitarie che aiutano il corpo a riconoscere e combattere le sostanze nocive.
• Pool Peptidico WT1: WT1 è una proteina presente in molti tipi di cellule tumorali, inclusa la LMA. Il vaccino utilizza frammenti (peptidi) di questa proteina per addestrare il sistema immunitario.

Come Funziona?

Il Vaccino CBDC caricato con WT1 agisce stimolando il sistema immunitario del paziente a combattere contro le cellule della LMA. Ecco una spiegazione semplificata del processo:

1. Le cellule dendritiche vengono estratte dal sangue cordonale del paziente.
2. Queste cellule vengono poi “caricate” con peptidi WT1 in laboratorio.
3. Le cellule modificate vengono iniettate nuovamente nel paziente.
4. Una volta nel corpo, queste cellule aiutano ad addestrare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule della LMA che esprimono la proteina WT1.

Questo approccio è una forma di immunoterapia, che utilizza i meccanismi di difesa propri del corpo per combattere il cancro.^[1]

Quale Condizione Tratta?

Questo trattamento è specificamente progettato per la Leucemia Mieloide Acuta (LMA). La LMA è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo. È caratterizzata dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali.^[1]

Attuale Studio Clinico

Il Vaccino CBDC caricato con WT1 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata “U-DANCE-anti-AML trial”. Si tratta di uno studio di Fase I/II, il che significa che sta testando sia la sicurezza del trattamento che la sua efficacia.^[1]

Lo studio è diviso in due parti:

• Parte A: Questa parte si concentra sulla ricerca di una dose sicura per il vaccino e sulla valutazione della sua capacità di stimolare una risposta immunitaria contro WT1.
• Parte B: Questa parte mira a verificare se il vaccino può aumentare il tasso di sopravvivenza dei pazienti senza recidiva della LMA.

Chi è Idoneo per lo Studio?

Lo studio è progettato per bambini e giovani adulti con LMA. Alcuni criteri chiave di idoneità includono:^[1]

• Pazienti con LMA idonei al trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (allo-HCT).
• Pazienti le cui cellule di LMA mostrano alti livelli di proteina WT1.
• Per la Parte A: Pazienti di età compresa tra 12 e 30 anni.
• Per la Parte B: Pazienti di età compresa tra 0 e 30 anni.
• I pazienti devono avere un buono stato di salute generale (punteggio Karnofsky/Lansky ≥70).

Ci sono anche alcune condizioni che escluderebbero un paziente dallo studio, come la gravidanza, certe allergie o la partecipazione ad altri studi clinici che potrebbero interferire con questo.

Come Viene Somministrato il Trattamento?

Il Vaccino CBDC caricato con WT1 viene somministrato tramite iniezione. Viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. La dose giornaliera massima è di 100 microlitri e il periodo di trattamento può durare fino a 24 mesi.^[1]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché si tratta di un nuovo trattamento ancora in fase di sperimentazione clinica, potrebbero non essere noti tutti i potenziali effetti collaterali. Lo studio è progettato per monitorare attentamente eventuali reazioni avverse, in particolare nella Parte A, che si concentra sulla ricerca di una dose sicura.^[1]

I pazienti nello studio saranno attentamente monitorati per quelle che vengono chiamate “tossicità dose-limitanti” (DLT) per 84 giorni dopo la terza vaccinazione. Questo aiuta i ricercatori a determinare se il trattamento è sicuro e quale dose è appropriata.

Potenziali Benefici

Pur essendo importante ricordare che questo trattamento è ancora sperimentale, i ricercatori sperano di osservare diversi potenziali benefici:^[1]

• Aumento del tasso di sopravvivenza senza recidiva della LMA (l’obiettivo è aumentarlo dal 50% al 70% a un anno dalla prima vaccinazione).
• Miglioramento dei tassi di sopravvivenza globale.
• Stimolazione del sistema immunitario per combattere le cellule della LMA che esprimono WT1.
• Potenzialmente meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia tradizionale, poiché questo trattamento prende di mira le cellule tumorali in modo più specifico.

È fondamentale notare che, poiché questo trattamento è ancora in fase di sperimentazione clinica, la sua efficacia e sicurezza sono ancora in fase di valutazione. I pazienti che stanno considerando questo o qualsiasi altro trattamento sperimentale dovrebbero discuterne approfonditamente con i loro operatori sanitari.