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Comprendere le CELLULE STAMINALI AUTOLOGHE DERIVATE DAL TESSUTO ADIPOSO (NVD-003) per la Pseudoartrosi Congenita della Tibia nei Bambini

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga l’uso di cellule staminali autologhe derivate dal tessuto adiposo, in particolare l’innesto osseo NVD-003, per il trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia (CPT) nei bambini. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo approccio terapeutico innovativo per una condizione ortopedica rara e complessa.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è NVD-003?

    NVD-003 è un nuovo trattamento medico che utilizza cellule staminali autologhe derivate dal tessuto adiposo. In parole semplici, si tratta di cellule staminali prelevate dal tessuto adiposo del paziente stesso. Questo trattamento è in fase di sviluppo come innesto osseo osteogenico, il che significa che è progettato per favorire la formazione di nuovo tessuto osseo.[1]

    Il trattamento è attualmente studiato come impianto, il che significa che viene posizionato chirurgicamente direttamente dove è necessario nel corpo. NVD-003 è classificato nella categoria dei farmaci utilizzati per il trattamento delle malattie ossee.[1]

    Quale Condizione Medica Tratta NVD-003?

    NVD-003 è in fase di studio per trattare una condizione chiamata pseudoartrosi congenita della tibia (CPT) nei bambini. Analizziamola nel dettaglio:

    • Congenita significa che la condizione è presente alla nascita
    • Pseudoartrosi significa “falsa articolazione” – si verifica quando un osso non guarisce correttamente dopo una frattura
    • Tibia è il più grande dei due ossi della parte inferiore della gamba

    Quindi, la CPT è una rara condizione in cui un bambino nasce con la tendenza a fratturarsi l’osso della tibia e a non guarire correttamente, formando una “falsa articolazione” invece di un osso solido.[1]

    Come Funziona NVD-003?

    NVD-003 funziona utilizzando le cellule staminali del paziente stesso per favorire la formazione di nuovo osso. Ecco una semplice spiegazione del processo:

    1. I medici prelevano una piccola quantità di tessuto adiposo dal paziente. Questa procedura si chiama prelievo di tessuto adiposo (ATC).
    2. Le cellule staminali vengono estratte da questo tessuto adiposo e appositamente preparate in laboratorio.
    3. Queste cellule staminali preparate vengono poi impiantate chirurgicamente nel sito del problema osseo. Questa procedura si chiama chirurgia di innesto (GS).
    4. Ci si aspetta che le cellule staminali aiutino a formare nuovo tessuto osseo, potenzialmente guarendo la “falsa articolazione” e creando un osso normale e solido.[1]

    Attuale Studio Clinico per NVD-003

    NVD-003 è attualmente oggetto di uno studio clinico. Questo studio è descritto come uno studio di “prova di concetto”, il che significa che si tratta di uno studio in fase iniziale per vedere se il trattamento funziona come previsto. Gli obiettivi principali di questo studio sono:

    • Verificare se NVD-003 è sicuro da utilizzare nei bambini con CPT
    • Osservare quanto bene NVD-003 funzioni nella formazione di nuovo osso e nella guarigione della “falsa articolazione”
    • Monitorare eventuali effetti collaterali o complicazioni del trattamento[1]

    Chi è Idoneo per lo Studio Clinico di NVD-003?

    Lo studio sta cercando specifici tipi di pazienti. Ecco alcuni dei principali criteri:

    • Bambini di età compresa tra 2 e 8 anni
    • Diagnosi di pseudoartrosi congenita della tibia
    • Non più di 2 precedenti interventi chirurgici falliti per trattare la CPT
    • Peso di almeno 5 kg (circa 11 libbre)
    • In generale buona salute e in grado di sottoporsi a un intervento chirurgico[1]

    Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a un bambino di partecipare allo studio, come avere determinate infezioni, allergie o altre condizioni mediche. Un medico coinvolto nello studio dovrebbe esaminare la situazione specifica di ogni bambino per determinare se è idoneo.[1]

    Misure di Sicurezza ed Efficacia

    I ricercatori monitoreranno attentamente i pazienti per garantire che il trattamento sia sicuro e per vedere quanto bene funzioni. Esamineranno:

    • Sicurezza a breve termine: Eventuali effetti collaterali o problemi che si verificano entro i primi 3 mesi dopo l’intervento di innesto
    • Sicurezza a medio termine: Eventuali problemi che si manifestano tra 3 e 12 mesi dopo l’intervento
    • Sicurezza a lungo termine: Eventuali problemi che si verificano tra 12 e 24 mesi dopo l’intervento
    • Efficacia: Quanto bene l’osso si sta formando, unendo e rimodellando. Questo verrà controllato utilizzando scansioni speciali (TAC e radiografie) in vari momenti dopo l’intervento.[1]

    Potenziali Benefici di NVD-003

    Sebbene sia importante ricordare che NVD-003 è ancora in fase di sperimentazione, i ricercatori sperano che possa offrire diversi benefici:

    • Miglioramento della guarigione ossea per i bambini con CPT
    • Potenzialmente meno interventi chirurgici necessari rispetto ai trattamenti attuali
    • Utilizzo delle cellule del bambino stesso, che potrebbe ridurre il rischio di rigetto
    • Miglioramento della qualità della vita per i bambini con CPT, inclusa una migliore mobilità e meno dolore[1]

    È fondamentale notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare la sicurezza e l’efficacia di NVD-003.

    Aspect Details
    Study Title Studio proof of concept con NVD-003, un innesto osseo osteogenico autologo, nel trattamento della pseudartrosi congenita della tibia in pazienti pediatrici
    Condition Pseudartrosi congenita della tibia (CPT)
    Treatment NVD-003 (cellule staminali autologhe derivate dal tessuto adiposo)
    Patient Age Da 2 a 8 anni
    Primary Objectives Valutare la sicurezza a breve, medio e lungo termine del trattamento con NVD-003
    Secondary Objectives Valutare l’efficacia nella formazione ossea, consolidamento e rimodellamento
    Follow-up Duration 24 mesi dopo l’intervento chirurgico di innesto
    Key Assessments TAC, radiografie, scale di Impressione Clinica Globale

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la pseudoartrosi congenita della tibia (CPT)? La pseudoartrosi congenita della tibia è una rara condizione ossea presente alla nascita, caratterizzata da una frattura non guaribile dell’osso della tibia. Può portare a difficoltà nella guarigione ossea e può influenzare la capacità del bambino di camminare normalmente.
    • Che cos’è NVD-003 e come viene utilizzato in questo studio clinico? NVD-003 è un innesto osseo osteogenico autologo creato dalle cellule staminali adipose del paziente stesso. In questo studio, viene utilizzato come impianto per trattare la pseudoartrosi congenita della tibia nei bambini di età compresa tra 2 e 8 anni.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza a breve, medio e lungo termine del trattamento NVD-003, inclusa la procedura di prelievo del tessuto adiposo e l’intervento chirurgico di innesto. Lo studio mira anche a valutare l’efficacia di NVD-003 nel promuovere la formazione ossea, la fusione e il rimodellamento.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti idonei sono bambini di età compresa tra 2 e 8 anni con diagnosi di pseudoartrosi congenita della tibia, con un peso di almeno 5 kg e che non abbiano subito più di due precedenti interventi chirurgici falliti per trattare la frattura CPT primaria.
    • Per quanto tempo i partecipanti saranno seguiti in questo studio clinico? I partecipanti saranno seguiti fino a 24 mesi dopo l’intervento chirurgico di innesto. Lo studio include valutazioni in vari momenti, tra cui 6 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi e 24 mesi dopo l’innesto.

    Studi in corso con Autologous Adipose-Derived Stem Cells

    • Data di inizio: 2025-11-07

      Studio sull’efficacia e la sicurezza delle cellule staminali adipose autologhe (NVD003) rispetto all’innesto osseo iliaco nei bambini con pseudoartrosi congenita della tibia

      Reclutamento

      1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia, una rara condizione ossea che colpisce i bambini in cui l’osso della gamba non si sviluppa correttamente e può fratturarsi facilmente. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato NVD003, che è un impianto costituito da cellule staminali autologhe…

      Farmaci studiati:
      Francia Spagna Belgio
    • Data di inizio: 2018-08-02

      Studio sulla sicurezza ed efficacia preliminare dell’impianto osteogenico NVD-003 per la ricostruzione ossea in pazienti adulti con pseudoartrosi del arto inferiore.

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento della pseudoartrosi del femore, una condizione in cui le ossa della gamba non riescono a guarire correttamente dopo una frattura. Questo studio utilizza un impianto innovativo chiamato NVD-003, che è un innesto osteogenico tridimensionale derivato da cellule staminali adipose autologhe. Le cellule staminali adipose autologhe sono cellule prelevate…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Belgio Lussemburgo
    • Data di inizio: 2022-11-28

      Studio sull’uso di NVD-003 per il trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La ricerca si concentra sulla pseudartrosi congenita della tibia, una condizione in cui l’osso della gamba non guarisce correttamente, causando una frattura che non si rimargina. Questa condizione può verificarsi nei bambini e può essere associata a una malattia genetica chiamata neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Il trattamento in studio utilizza un innesto osseo chiamato…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Belgio

    Glossario

    • Autologous: Derivato dal corpo del paziente stesso, in questo caso, riferito alle cellule staminali prelevate dal tessuto adiposo del paziente.
    • Adipose-Derived Stem Cells: Cellule staminali adulte estratte dal tessuto adiposo che possono svilupparsi in vari tipi di cellule, incluse le cellule ossee.
    • Congenital Pseudarthrosis of the Tibia (CPT): Una rara condizione ossea presente alla nascita, caratterizzata da una frattura non guaribile della tibia (osso della gamba).
    • Osteogenic: Capace di produrre o formare tessuto osseo.
    • Bone Graft: Una procedura chirurgica che sostituisce l'osso mancante per riparare fratture complesse o promuovere la guarigione ossea.
    • Paley Type 3 or 4 Fracture: Un sistema di classificazione per la CPT, dove i tipi 3 e 4 rappresentano forme più gravi della condizione.
    • Adipose Tissue: Tessuto adiposo nel corpo da cui possono essere estratte le cellule staminali.
    • Grafting Surgery: Una procedura chirurgica per impiantare l'innesto osseo NVD-003 nel paziente.
    • Clinical Global Impression (CGI): Uno strumento di valutazione standardizzato utilizzato dai professionisti sanitari per valutare lo stato clinico generale del paziente e il suo miglioramento.
    • CT-scan: Tomografia computerizzata, una tecnica di imaging che fornisce immagini dettagliate in sezione trasversale delle ossa e di altri tessuti.