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ATX-01: Un Nuovo Promettente Trattamento per la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per valutare il potenziale di ATX-01, un nuovo farmaco progettato per trattare la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Questo studio di Fase 1/2a mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ATX-01 negli adulti con DM1. Lo studio coinvolge sia dosi singole che multiple del farmaco, confrontandolo con un placebo per raccogliere dati cruciali sulle sue prestazioni e sull’impatto sulla vita quotidiana dei pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ATX-01?

    ATX-01 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1), un disturbo genetico che colpisce i muscoli e altri sistemi corporei. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l’efficacia[1].

    ATX-01 è un tipo speciale di farmaco chiamato anti-miR (anti-microRNA). Nello specifico, è progettato per inibire un microRNA chiamato miR-23b. I microRNA sono piccole molecole nelle nostre cellule che aiutano a controllare il funzionamento dei geni. Prendendo di mira miR-23b, ATX-01 mira ad affrontare alcuni dei problemi sottostanti nella DM1[1].

    Condizione Target: Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)

    La Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1) è la condizione principale per cui ATX-01 è in fase di sviluppo. La DM1 è un disturbo genetico che causa debolezza muscolare, difficoltà nel rilassare i muscoli (miotonia) e può colpire molti altri sistemi corporei. È una condizione progressiva, il che significa che tende a peggiorare nel tempo[1].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    È attualmente in corso una sperimentazione clinica per valutare ATX-01. Questa sperimentazione è progettata per rispondere a diverse importanti domande sul farmaco[1]:

    • Sicurezza e tollerabilità: L’obiettivo principale è determinare se ATX-01 è sicuro per i pazienti e se lo tollerano bene.
    • Efficacia: La sperimentazione esaminerà anche se ATX-01 aiuta a migliorare i sintomi della DM1.
    • Come il corpo elabora il farmaco: I ricercatori studieranno come ATX-01 si muove attraverso il corpo e quanto tempo rimane attivo.

    La sperimentazione è divisa in due parti[1]:

    1. Dose singola crescente: I partecipanti riceveranno una dose di ATX-01 o un placebo (una sostanza che assomiglia al farmaco ma non ha ingredienti attivi).
    2. Dose multipla crescente: I partecipanti riceveranno tre dosi di ATX-01 o un placebo.

    Come Funziona ATX-01

    ATX-01 è un nuovo tipo di farmaco chiamato oligonucleotide antisenso. Funziona prendendo di mira e inibendo un microRNA specifico chiamato miR-23b. Facendo questo, ATX-01 mira a correggere alcuni dei problemi cellulari che si verificano nella DM1[1].

    Valutazione della Sicurezza e Tollerabilità

    Il focus principale della sperimentazione clinica è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01. Questo sarà fatto in diversi modi[1]:

    • Monitoraggio degli eventi avversi: Qualsiasi problema medico inaspettato che si verifica durante la sperimentazione sarà attentamente registrato e analizzato.
    • Test di laboratorio: Verranno effettuati regolarmente esami del sangue e altre valutazioni di laboratorio per verificare eventuali cambiamenti preoccupanti.
    • Elettrocardiogrammi (ECG): Questi test monitoreranno l’attività cardiaca per assicurarsi che ATX-01 non influisca negativamente sul cuore.
    • Segni vitali: Verranno effettuati controlli regolari della pressione sanguigna, della frequenza cardiaca e di altri segni vitali.
    • Monitoraggio della salute mentale: I partecipanti saranno valutati per eventuali cambiamenti dell’umore o dei pensieri, inclusa l’ideazione suicidaria.

    Misure di Efficacia

    Sebbene la sicurezza sia la preoccupazione principale, la sperimentazione valuterà anche se ATX-01 è efficace nel trattare i sintomi della DM1. Alcuni dei modi in cui questo sarà misurato includono[1]:

    • Tempo di apertura della mano in video: Questo test misura quanto velocemente i pazienti possono aprire la mano dopo aver fatto un pugno, cosa che può essere difficile per le persone con DM1 a causa della rigidità muscolare (miotonia).
    • Forza di dorsiflessione della caviglia: Questo misura la forza dei muscoli che sollevano il piede verso l’alto, che sono spesso indeboliti nella DM1.
    • Questionario sull’Impatto sulle Attività della Vita Quotidiana: Questo è un set di domande che aiuta a valutare come la DM1 influisce sulle attività quotidiane di una persona e se ATX-01 migliora queste capacità.

    Somministrazione di ATX-01

    ATX-01 viene somministrato come soluzione per infusione. Ciò significa che viene dato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una linea endovenosa (IV). Il placebo utilizzato nella sperimentazione viene somministrato allo stesso modo, per assicurarsi che i partecipanti e i ricercatori non possano distinguere quale trattamento viene somministrato[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco ATX-01
    Tipo di Farmaco Anti-miR (anti-microRNA 23b)
    Condizione Trattata Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
    Fase dello Studio Fase 1/2a
    Design dello Studio Studio in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla crescente
    Esito Primario Sicurezza e tollerabilità di ATX-01
    Esiti Secondari Farmacocinetica, efficacia sulla miotonia, forza muscolare, impatto sulle attività quotidiane
    Metodo di Somministrazione Infusione endovenosa (EV)
    Fascia d’Età dei Partecipanti Da 18 a 64 anni

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è ATX-01 e come funziona? ATX-01 è un nuovo tipo di farmaco chiamato anti-miR (oligonucleotide sintetico a singolo filamento) che inibisce un microRNA chiamato miR-23b. È progettato per colpire i meccanismi sottostanti della Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1).
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale è verificare se ATX-01 sia sicuro e ben tollerato nei partecipanti con DM1. Lo studio confronterà la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 con un placebo corrispondente.
    • Come è strutturato lo studio? Lo studio è diviso in due parti: una parte a dose singola crescente in cui i partecipanti ricevono una dose di ATX-01 o placebo, e una parte a dosi multiple crescenti in cui i partecipanti ricevono tre dosi di ATX-01 o placebo.
    • Quali risultati vengono misurati in questo studio? Lo studio misura diversi risultati, tra cui l’incidenza di eventi avversi, cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio, effetti sulla miotonia (rigidità muscolare), forza della caviglia e impatto sulle attività quotidiane.
    • Chi può partecipare a questo studio? Lo studio è aperto a partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 64 anni con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1) classica.

    Studi in corso con Atx-01

    • Data di inizio: 2024-08-12

      Studio sulla sicurezza di ATX-01 in adulti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

      Reclutamento

      1 1

      La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su adulti con DM1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato ATX-01. ATX-01 è una soluzione per iniezione o infusione che contiene un tipo di RNA progettato…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Francia Spagna Paesi Bassi

    Glossario

    • Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza muscolare, difficoltà nel rilassamento dei muscoli (miotonia) e vari altri sintomi che colpiscono diversi sistemi del corpo.
    • Anti-miR: Un tipo di molecola sintetica progettata per inibire specifici microRNA, che sono piccole molecole di RNA che regolano l'espressione genica.
    • Oligonucleotide: Un breve filamento di DNA o RNA, tipicamente con 20 o meno basi, utilizzato nei test genetici e nella ricerca.
    • Placebo: Una sostanza priva di effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo nel test di nuovi farmaci.
    • Phase 1/2a trial: Una fase iniziale della ricerca clinica che combina elementi sia della Fase 1 (test iniziale di sicurezza) che della Fase 2 (test preliminare di efficacia).
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Myotonia: Una condizione in cui i muscoli sono lenti a rilassarsi dopo la contrazione, spesso osservata nella distrofia miotonica.
    • Quantitative myometry: Un metodo per misurare la forza muscolare utilizzando apparecchiature specializzate.
    • Patient-reported outcome: Informazioni sullo stato di salute di un paziente che provengono direttamente dal paziente stesso, senza interpretazione da parte di un medico o di altre persone.