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ATL1102: Un Trattamento Promettente per la Distrofia Muscolare di Duchenne

È in corso un nuovo studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di ATL1102, un potenziale trattamento per ragazzi non deambulanti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Questo studio di Fase IIb mira a valutare l’efficacia di ATL1102, il suo profilo di sicurezza e come l’organismo metabolizza il farmaco in pazienti di età compresa tra 10 e 18 anni che non possono più camminare a causa della DMD. Lo studio è composto da due parti: una fase controllata con placebo seguita da un periodo di trattamento in aperto, offrendo speranza per un miglioramento della qualità della vita per coloro che sono affetti da questo raro disturbo genetico.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ATL1102?

    ATL1102 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Attualmente è sottoposto a studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti affetti da questa condizione[1]. Il farmaco viene testato in due dosaggi diversi: 25mg e 50mg, per determinare quale dose possa essere più efficace e sicura per i pazienti[1].

    Condizione Bersaglio: Distrofia Muscolare di Duchenne

    ATL1102 è specificamente studiato per l’uso in ragazzi non deambulanti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne. La DMD è un disturbo genetico caratterizzato da una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. “Non deambulanti” significa che questi ragazzi non sono più in grado di camminare autonomamente. Lo studio si concentra su ragazzi di età compresa tra 10 e meno di 18 anni[1].

    Disegno dello Studio

    Lo studio clinico per ATL1102 è progettato in due parti[1]:

    1. Parte A: Si tratta di un periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo della durata di 24 settimane. Ciò significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere ATL1102 (a 25mg o 50mg) o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento.
    2. Parte B: Si tratta di un periodo di trattamento in aperto della durata di 24 settimane. Durante questa fase, tutti i partecipanti ricevono ATL1102, inclusi coloro che precedentemente erano in trattamento con placebo.

    L’intero studio dura 68 settimane, incluso un periodo di screening di 4 settimane e un periodo di follow-up di 16 settimane dopo il trattamento[1].

    Come viene Somministrato ATL1102

    ATL1102 viene somministrato come iniezione sottocutanea settimanale. Ciò significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle una volta alla settimana. Lo studio sta testando due dosaggi diversi: 25mg e 50mg[1].

    Risultati Primari

    Gli obiettivi principali dello studio sono valutare[1]:

    • Cambiamento nella funzione degli arti superiori: Questo viene misurato utilizzando il punteggio Performance of Upper Limb (PUL) 2.0. Il PUL è un test che valuta la forza di braccia e mani negli individui con DMD. Un punteggio più alto (fino a un massimo di 42) indica una migliore funzione degli arti superiori.
    • Sicurezza del farmaco: Questo include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni inaspettate al trattamento.

    Risultati Secondari

    Lo studio esamina anche diversi altri fattori importanti[1]:

    • Forza di presa della mano: Misurata utilizzando uno strumento chiamato MyoGrip.
    • Forza di presa delle dita: Misurata utilizzando uno strumento chiamato MyoPinch.
    • Funzione respiratoria: Questo include la misurazione della quantità d’aria che una persona può espirare (Capacità Vitale Forzata o FVC) e della velocità con cui può espirare (Picco di Flusso Espiratorio o PEF).
    • Come il corpo elabora il farmaco (farmacocinetica): Questo include la misurazione della quantità di farmaco nel sangue in diversi momenti e del tempo necessario al corpo per eliminare metà del farmaco (emivita).

    Monitoraggio della Sicurezza

    Durante tutto lo studio, i ricercatori monitorano attentamente eventuali eventi avversi. Un evento avverso è qualsiasi esperienza indesiderata associata all’uso del farmaco. Ciò non significa necessariamente che il farmaco abbia causato l’evento, ma è importante tracciare tutte queste occorrenze per garantire la sicurezza del paziente[1].

    Valutazione della Qualità della Vita

    Lo studio valuta anche come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei partecipanti. Questo viene fatto utilizzando un questionario chiamato Modulo Paediatric Quality of Life (PedsQL™) per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Sia i partecipanti che i loro genitori compilano questo questionario. Un punteggio più alto (fino a 100) indica una migliore qualità della vita correlata alla salute[1].

    Misurazioni Aggiuntive

    I ricercatori stanno anche esaminando i cambiamenti nelle popolazioni di linfociti. I linfociti sono un tipo di globuli bianchi importanti per il sistema immunitario. Questa misurazione aiuta i ricercatori a comprendere come ATL1102 influisce sulla risposta immunitaria del corpo[1].

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio clinico di fase IIb
    Farmaco ATL1102
    Condizione Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) non deambulante
    Età dei Partecipanti da 10 a <18 anni
    Disegno dello Studio Due parti: 24 settimane randomizzate, in doppio cieco, controllate con placebo (Parte A) seguite da 24 settimane di trattamento in aperto (Parte B)
    Gruppi di Trattamento ATL1102 25mg, ATL1102 50mg, Placebo
    Somministrazione Iniezione sottocutanea settimanale
    Risultati Primari Cambiamenti nella funzione degli arti superiori (punteggio PUL 2.0), Valutazione della sicurezza
    Risultati Secondari Forza di presa, Forza di pinzamento, Funzione respiratoria, Qualità della vita, Farmacocinetica
    Durata Totale dello Studio 68 settimane (inclusi screening e follow-up)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è ATL1102 e come viene studiato? ATL1102 è un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) non deambulante. Viene studiato in uno studio clinico diviso in due parti: una fase controllata con placebo di 24 settimane seguita da un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di ATL1102 nei ragazzi di età compresa tra 10 e 18 anni con DMD che non sono più in grado di camminare.
    • Come viene somministrato ATL1102 ai pazienti nello studio? Nello studio, ATL1102 viene somministrato come iniezione sottocutanea settimanale. Questo significa che viene iniettato appena sotto la pelle. I pazienti ricevono 25mg di ATL1102, 50mg di ATL1102 o un placebo, a seconda del gruppo a cui vengono assegnati nella prima parte dello studio.
    • Quali sono i principali risultati che i ricercatori stanno esaminando? I principali risultati includono i cambiamenti nella forza degli arti superiori misurati dal punteggio Performance of Upper Limb (PUL) 2.0, la sicurezza del farmaco misurata monitorando gli effetti collaterali e come l’organismo metabolizza il farmaco (farmacocinetica). Stanno anche esaminando i cambiamenti nella forza di presa, nella forza di pinza delle dita, nella funzione respiratoria e nella qualità della vita.
    • Quanto dura l’intero studio? L’intero studio dura 68 settimane. Questo include un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento controllato con placebo di 24 settimane (Parte A), un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane (Parte B) e un periodo di follow-up di 16 settimane.
    • Cosa succede dopo la parte dello studio controllata con placebo? Dopo la parte controllata con placebo di 24 settimane (Parte A), tutti i partecipanti passano al periodo di trattamento in aperto (Parte B). Durante questo periodo di 24 settimane, tutti ricevono ATL1102, inclusi coloro che prima erano in placebo. Questo permette a tutti i partecipanti di beneficiare potenzialmente del trattamento e fornisce ulteriori dati sui suoi effetti a lungo termine.

    Studi in corso con Atl1102

    • Data di inizio: 2023-04-13

      Studio sull’efficacia di ATL1102 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

      Non in reclutamento

      2 1

      La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone che non possono camminare a causa di questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ATL1102, somministrato tramite iniezione sottocutanea. ATL1102 è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che agisce…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Bulgaria

    Glossario

    • Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Un disturbo genetico caratterizzato da degenerazione muscolare progressiva e debolezza. Colpisce principalmente i maschi ed è causato dalla mancanza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari.
    • Non-ambulatory: Incapace di camminare. Nel contesto della DMD, si riferisce a individui che hanno perso la capacità di camminare a causa della progressione della malattia.
    • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione di farmaci mediante iniezione nello strato di tessuto appena sotto la pelle.
    • Placebo: Una sostanza che non ha benefici medici attivi, spesso utilizzata negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco in fase di sperimentazione.
    • Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 score: Una misura utilizzata per valutare la forza degli arti superiori negli individui con DMD. I punteggi vanno da 0 a 42, dove punteggi più alti indicano una migliore funzione degli arti superiori.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed espulso.
    • Forced Vital Capacity (FVC): Una misura della funzione polmonare che rappresenta la quantità totale di aria espirata con forza dopo aver fatto un respiro profondo.
    • Peak Expiratory Flow (PEF): Una misura di quanto velocemente si può espirare l'aria dai polmoni, utilizzata per valutare la funzione respiratoria.
    • Quality of Life (QoL): Una misura del benessere generale di un individuo, che include gli aspetti fisici, mentali e sociali della sua vita.
    • Open-label: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.