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AP-101: Un Trattamento Promettente per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Un nuovo farmaco chiamato AP-101, noto anche come Anticorpo Monoclonale IgG1M3 Umano Anti-(Superossido Dismutasi 1 Umana Mal Ripiegata), è oggetto di studio in studi clinici per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo articolo esplora la ricerca in corso sulla sicurezza, l’efficacia e i potenziali benefici di AP-101 per i pazienti con forme sia familiari che sporadiche di SLA.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’AP-101?

    L’AP-101 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), nota anche come morbo di Lou Gehrig. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, una proteina prodotta in laboratorio in grado di colpire molecole specifiche nel corpo[1].

    Questo farmaco è conosciuto anche con diversi altri nomi, tra cui:

    • Alpha-miSOD1
    • Anticorpo IgG1m3 ricombinante umano diretto contro la SOD1 umana mal ripiegata
    • Anticorpo IgG1m3 umano diretto contro la superossido dismutasi 1 umana mal ripiegata

    L’AP-101 è classificato come prodotto biologico o biotecnologico, il che significa che deriva da organismi viventi anziché essere sintetizzato chimicamente[1].

    Come Funziona l’AP-101?

    L’AP-101 è progettato per colpire una specifica proteina nel corpo chiamata superossido dismutasi 1 (SOD1). In alcune persone affette da SLA, soprattutto quelle con una forma familiare della malattia, la proteina SOD1 può ripiegarsi in modo errato, portando alla morte dei neuroni motori[1].

    L’obiettivo dell’AP-101 è legarsi a queste proteine SOD1 mal ripiegate e potenzialmente rallentare o fermare i loro effetti dannosi sui neuroni motori. Così facendo, potrebbe contribuire a rallentare la progressione della SLA nei pazienti con questa forma specifica della malattia[1].

    Ricerca Attuale sull’AP-101

    L’AP-101 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 2a. Si tratta di una fase precoce della ricerca che mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e i primi segni di efficacia del farmaco nelle persone affette da SLA[1].

    Lo studio è progettato come uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Ciò significa che:

    • Viene condotto in più ospedali o centri di ricerca
    • I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere l’AP-101 o un placebo (una sostanza priva di principi attivi)
    • Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo durante lo studio

    Lo studio consiste in due fasi:

    1. Una fase in doppio cieco della durata di 6 mesi
    2. Una fase di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti ricevono l’AP-101

    Chi Può Partecipare allo Studio sull’AP-101?

    Lo studio cerca partecipanti che soddisfino criteri specifici, tra cui:

    • Adulti di età pari o superiore a 18 anni
    • Diagnosi di SLA familiare o sporadica
    • Insorgenza dei sintomi della SLA (debolezza) negli ultimi 24 mesi
    • Per i pazienti con SLA familiare, una mutazione SOD1 patogena confermata
    • Capacità di respirare autonomamente (con alcune restrizioni sull’uso del ventilatore)

    Ci sono anche diversi fattori che escluderebbero qualcuno dalla partecipazione, come:

    • Gravidanza o allattamento
    • Recente partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche
    • Grave malattia psichiatrica
    • Diagnosi di un’altra malattia neurodegenerativa (ad es. Parkinson o Alzheimer)

    È importante notare che questi sono solo alcuni dei criteri e l’elenco completo è più esteso[1].

    Obiettivi dello Studio e Endpoint

    Gli obiettivi principali dello studio sono:

    1. Determinare la sicurezza e la tollerabilità dell’AP-101 quando somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) per 6 mesi
    2. Studiare come l’AP-101 si muove attraverso il corpo (farmacocinetica)
    3. Verificare se l’AP-101 può raggiungere il liquido intorno al cervello e al midollo spinale (liquido cerebrospinale o LCS)
    4. Misurare gli effetti dell’AP-101 su determinate proteine nel sangue e nel LCS associate al danno nervoso nella SLA

    I ricercatori esamineranno diversi risultati chiave (endpoint) per valutare questi obiettivi, tra cui:

    • L’insorgenza di effetti collaterali
    • Cambiamenti nei segni vitali, negli esami di laboratorio e negli esami fisici
    • Livelli di AP-101 nel sangue e nel LCS
    • Cambiamenti nei livelli di proteine associate al danno nervoso (neurofilamenti) nel sangue e nel LCS

    Potenziali Benefici e Considerazioni

    Sebbene l’AP-101 mostri promesse, è importante ricordare che è ancora nelle prime fasi di ricerca. I potenziali benefici e rischi non sono ancora completamente noti. Alcune considerazioni includono:

    • L’AP-101 è specificamente progettato per le persone affette da SLA, in particolare quelle con mutazioni SOD1
    • Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, il che significa visite ospedaliere regolari per le infusioni
    • Come per qualsiasi nuovo trattamento, potrebbero esserci effetti collaterali sconosciuti
    • La partecipazione allo studio comporta molteplici esami medici e procedure, incluse punture lombari per raccogliere il LCS

    È fondamentale per chiunque stia considerando la partecipazione a questo o a qualsiasi altro studio clinico discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco AP-101 (Anticorpo Monoclonale IgG1M3 Umano Anti-Superossido Dismutasi 1 Umana Mal Ripiegata)
    Fase dello Studio Fase 2a
    Disegno dello Studio Multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
    Condizione Target Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) familiare e sporadica
    Obiettivi Primari Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AP-101 dopo dosi endovenose multiple
    Obiettivi Secondari Valutare la farmacocinetica, la penetrazione nel liquido cerebrospinale e gli effetti sui biomarcatori (pNfH e NfL)
    Via di Somministrazione Infusione endovenosa (EV)
    Durata del Trattamento 6 mesi (fase in doppio cieco) + estensione in aperto
    Criteri Chiave di Inclusione Adulti 18+, diagnosi di SLA, insorgenza dei sintomi entro 24 mesi, CVF ≥50% dei valori previsti
    Criteri Chiave di Esclusione Precedente trattamento antisenso mirato a SOD1, terapia con cellule staminali, tracheostomia, grave malattia psichiatrica

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è AP-101 e come funziona? AP-101 è un anticorpo monoclonale progettato per colpire le proteine superossido dismutasi 1 (SOD1) mal ripiegate, che si ritiene svolgano un ruolo nello sviluppo della SLA. Funziona legandosi e potenzialmente neutralizzando queste proteine dannose.
    • Che tipo di sperimentazione clinica viene condotta per AP-101? La sperimentazione clinica per AP-101 è uno studio di fase 2a, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità, i marcatori farmacodinamici e la farmacocinetica di AP-101 in pazienti con SLA sia familiare che sporadica.
    • Chi è idoneo a partecipare alla sperimentazione clinica di AP-101? I partecipanti idonei includono adulti di età pari o superiore a 18 anni con una diagnosi di SLA possibile, clinicamente probabile o definita. Devono aver manifestato l’insorgenza dei sintomi negli ultimi 24 mesi e soddisfare criteri specifici riguardanti la funzionalità polmonare e l’uso di farmaci.
    • Quali sono gli obiettivi principali della sperimentazione clinica di AP-101? Gli obiettivi principali dello studio sono determinare la sicurezza e la tollerabilità di AP-101 dopo dosi endovenose multiple durante 6 mesi di trattamento, nonché valutare il suo profilo farmacocinetico e gli effetti su determinati biomarcatori nel liquido cerebrospinale e nel plasma.
    • Come viene somministrato AP-101 nella sperimentazione clinica? AP-101 viene somministrato mediante infusione endovenosa (EV). Lo studio prevede dosi multiple per via endovenosa durante un periodo di 6 mesi nella fase in doppio cieco, seguita da una fase di estensione in aperto per il trattamento continuato e la valutazione.

    Studi in corso con Anti-(Misfolded Human Superoxide Dismutase 1) Human Igg1M3 Monoclonal Antibody

    • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di AP-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

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      La ricerca clinica si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi che controllano i muscoli, portando a debolezza e perdita di controllo muscolare. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato AP-101, un tipo di anticorpo progettato per agire su una proteina specifica associata alla SLA. Questo farmaco viene somministrato…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Svezia
      Lo studio non è ancora iniziato

    Glossario

    • Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS): Una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando alla perdita del controllo muscolare e del movimento.
    • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a bersagli specifici nel corpo, come particolari proteine sulla superficie delle cellule tumorali o altre sostanze nocive.
    • Superoxide Dismutase 1 (SOD1): Un enzima che aiuta a proteggere le cellule dai danni causati dai radicali liberi. Le mutazioni nel gene SOD1 sono associate ad alcuni casi di SLA familiare.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Cerebrospinal Fluid (CSF): Un liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, fornendo protezione e nutrienti a questi tessuti.
    • Biomarker: Un indicatore misurabile di uno stato o condizione biologica, spesso utilizzato per monitorare la progressione della malattia o l'efficacia del trattamento.
    • Neurofilament: Proteine presenti nelle cellule nervose che forniscono supporto strutturale e aiutano a mantenere la forma dei neuroni. I livelli di determinati neurofilamenti possono essere utilizzati come biomarcatori per le malattie neurologiche.
    • El Escorial Criteria: Un insieme di criteri diagnostici utilizzati per classificare la certezza della diagnosi di SLA basata su risultati clinici e di laboratorio.
    • Sporadic ALS: Casi di SLA che si verificano senza una storia familiare della malattia, rappresentando circa il 90-95% di tutti i casi di SLA.
    • Familial ALS: Casi di SLA che si manifestano nelle famiglie e sono associati a mutazioni genetiche, rappresentando circa il 5-10% di tutti i casi di SLA.