Indice dei contenuti

• Cos’è ACOU085?
• Quale condizione mira a trattare ACOU085?
• Come funziona ACOU085?
• Attuale sperimentazione clinica per ACOU085
• Come viene somministrato ACOU085?
• Quali risultati vengono misurati?

Cos’è ACOU085?

ACOU085, noto anche con il nome generico bimokalner, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel prevenire la perdita dell’udito in determinati pazienti oncologici^[1]. Viene sviluppato come trattamento protettivo per i pazienti a rischio di problemi uditivi a causa della loro terapia antitumorale.

Quale condizione mira a trattare ACOU085?

ACOU085 è specificamente studiato per prevenire una condizione chiamata perdita dell’udito indotta da cisplatino^[1]. Il cisplatino è un potente farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso il cancro ai testicoli. Tuttavia, uno dei suoi effetti collaterali può essere il danneggiamento dell’orecchio interno, che porta alla perdita dell’udito. Questo tipo di perdita dell’udito è noto come ipoacusia neurosensoriale (SNHL), che colpisce l’orecchio interno o le vie nervose dall’orecchio interno al cervello^[1].

Come funziona ACOU085?

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia dettagliato nelle informazioni fornite, ACOU085 è progettato per proteggere l’udito dei pazienti che ricevono chemioterapia con cisplatino. Viene somministrato direttamente nell’orecchio medio, suggerendo che potrebbe agire localmente per proteggere le delicate strutture dell’orecchio interno dagli effetti dannosi del cisplatino^[1].

Attuale sperimentazione clinica per ACOU085

ACOU085 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase IIa. Ecco i dettagli chiave di questo studio:

• Tipo di studio: Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico^[1]. Ciò significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere ACOU085 o un placebo, né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo quale trattamento, e lo studio viene condotto in più ospedali o cliniche.
• Partecipanti: Lo studio coinvolge pazienti maschi adulti con cancro ai testicoli che sono programmati per ricevere chemioterapia contenente cisplatino e sono a rischio di sviluppare perdita dell’udito^[1].
• Design dello studio: Questo è uno studio “split body”, il che significa che ogni paziente funge da proprio controllo. Un orecchio riceve ACOU085, mentre l’altro orecchio riceve un placebo^[1]. Ciò consente un confronto diretto degli effetti del farmaco all’interno della stessa persona.

Come viene somministrato ACOU085?

ACOU085 viene somministrato attraverso una procedura chiamata iniezione transtimpanica. Questo comporta:

• Sito di iniezione: Il farmaco viene iniettato nell’orecchio medio, specificamente in un’area chiamata nicchia della finestra rotonda^[1].
• Frequenza: I pazienti ricevono 3 iniezioni per orecchio, con ogni iniezione corrispondente a un ciclo di chemioterapia di 3 settimane^[1].
• Formulazione: ACOU085 è preparato come una “formulazione ritardo”, che probabilmente significa che è progettato per un rilascio lento nel tempo^[1].

Quali risultati vengono misurati?

La sperimentazione clinica sta misurando diversi risultati per determinare se ACOU085 è efficace nel prevenire la perdita dell’udito. Questi includono:

• Risultato primario: L’obiettivo principale è vedere se c’è una differenza di 10 decibel o più tra l’orecchio trattato e quello non trattato in almeno due frequenze. Questo viene misurato utilizzando un test chiamato Audiometria Tonale Pura (PTA), concentrandosi sulle frequenze alte e molto alte^[1].
• Risultati secondari: Lo studio sta anche esaminando altre misure della funzione uditiva, tra cui:
  • Emissioni Otoacustiche da Prodotti di Distorsione (DPOAE): Questo test misura la funzione delle cellule ciliate esterne nell’orecchio interno^[1].
  • Valutazione dell’acufene: Questo valuta eventuali suoni di ronzio o fischio nelle orecchie^[1].
  • Test di Oldenburger: Questo valuta la comprensione del parlato^[1].
  • Valutazione della Qualità della Vita: Questo misura come i cambiamenti nell’udito potrebbero influenzare il benessere generale^[1].

Questi risultati vengono misurati in vari momenti durante lo studio, permettendo ai ricercatori di tracciare i cambiamenti nel tempo e confrontare l’orecchio protetto con quello non protetto^[1].