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A3907

Un nuovo farmaco chiamato A3907 è in fase di studio in studi clinici per il trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva (PSC), una malattia cronica del fegato. Questo studio di Fase 2 in aperto mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di A3907 negli adulti con PSC. Lo studio esplorerà diversi dosaggi e il loro impatto sui livelli di acidi biliari, sugli enzimi epatici e su altri fattori importanti relativi alla PSC.

Indice dei Contenuti

Cos’è A3907?

A3907 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva (PSC), una malattia cronica del fegato. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l’efficacia[1]. A3907 viene assunto per via orale sotto forma di compressa rivestita con film, rendendolo pratico per i pazienti[1].

Colangite Sclerosante Primitiva (PSC)

La Colangite Sclerosante Primitiva (PSC) è una malattia cronica del fegato che colpisce i dotti biliari. I dotti biliari sono tubi che trasportano la bile (un fluido digestivo) dal fegato all’intestino tenue. Nella PSC, l’infiammazione causa cicatrizzazione e restringimento di questi dotti, che nel tempo può portare a danni al fegato[1].

Come Funziona A3907

A3907 è un tipo di farmaco chiamato inibitore ASBT. ASBT sta per Trasportatore Apicale Sodio-dipendente degli Acidi Biliari. Questo farmaco agisce:

  • Inibendo (bloccando) l’ASBT, responsabile del trasporto degli acidi biliari
  • Abbassando i livelli di acidi biliari nel corpo
  • Modulando (modificando) il trasporto degli acidi biliari all’interno dei dotti biliari
Facendo questo, A3907 potrebbe aiutare a ridurre il danno alle cellule epatiche in malattie come la PSC dove c’è un problema con il flusso biliare (malattie epatiche colestatiche)[1].

Studio Clinico in Corso

A3907 è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 2. Questo studio è:

  • In aperto, il che significa che sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato
  • Progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di A3907 negli adulti con PSC
  • Testa due livelli di dosaggio: 10 mg e 30 mg, assunti per via orale una volta al giorno per 12 settimane
  • Include anche un gruppo di pazienti che assumono 30 mg due volte al giorno
  • Include un gruppo di pazienti con PSC con una Stenosi Clinicamente Rilevante (CRS), che è un grave restringimento dei dotti biliari
Lo studio durerà 12 settimane, con visite di follow-up per monitorare la salute dei partecipanti[1].

Potenziali Benefici di A3907

Mentre i benefici completi di A3907 sono ancora in fase di studio, i ricercatori sperano che possa:

  • Migliorare la salute del fegato nei pazienti con PSC
  • Ridurre i livelli di enzimi epatici, che possono essere un segno di danno al fegato
  • Abbassare i livelli di acidi biliari nel corpo
  • Potenzialmente rallentare la progressione della PSC
Tuttavia, è importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio nella sperimentazione clinica[1].

Criteri di Idoneità per lo Studio

Per partecipare allo studio clinico A3907, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni fattori chiave di idoneità includono:

  • Avere un’età compresa tra 18 e 75 anni
  • Avere una diagnosi confermata di PSC da almeno 6 mesi
  • Avere livelli elevati di determinati enzimi epatici
  • Non avere altre condizioni epatiche o danni gravi al fegato
  • Non essere in gravidanza o allattamento
Ci sono ulteriori criteri specifici che gli operatori sanitari utilizzeranno per determinare se un paziente è idoneo per lo studio[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

L’obiettivo principale di questo studio clinico è valutare la sicurezza e la tollerabilità di A3907. Ciò significa che i ricercatori monitoreranno attentamente:

  • Eventuali effetti collaterali che si verificano durante lo studio
  • Quanto bene i pazienti tollerano il farmaco
  • Eventuali cambiamenti nella funzione epatica o in altri marcatori di salute
Come per qualsiasi nuovo farmaco, potrebbero esserci rischi o effetti collaterali sconosciuti. I partecipanti allo studio saranno monitorati attentamente da professionisti sanitari durante tutta la sperimentazione[1].

È importante ricordare che A3907 è ancora un farmaco sperimentale. Sebbene mostri promesse, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi effetti e determinare se diventerà un trattamento approvato per la PSC in futuro.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio clinico di fase 2 in aperto
Farmaco A3907 (orale, inibitore ASBT)
Condizione Colangite Sclerosante Primitiva (PSC)
Obiettivo Primario Valutare la sicurezza e la tollerabilità di A3907
Obiettivi Secondari Valutare la farmacocinetica, gli effetti sui livelli di acidi biliari, enzimi epatici e biomarcatori
Dosaggi 10 mg al giorno, 30 mg al giorno, 30 mg due volte al giorno
Durata del Trattamento 12 settimane
Idoneità Adulti 18-75 anni con PSC dei dotti biliari maggiori, che soddisfano specifici criteri di salute
Bracci dello Studio 4 bracci, incluso uno per pazienti con Stenosi Clinicamente Rilevante

FAQ

  • Che cos’è A3907 e come funziona? A3907 è un farmaco orale che inibisce il trasportatore apicale del sodio degli acidi biliari (ASBT). Mira a ridurre i livelli di acidi biliari e a modulare il trasporto degli acidi biliari nei dotti biliari, potenzialmente riducendo il danno alle cellule epatiche nelle malattie epatiche colestatiche come la PSC.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Possono essere idonei adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi clinica di PSC dei dotti larghi da più di 6 mesi, confermata da imaging, e che soddisfano criteri specifici per i livelli degli enzimi epatici e altri fattori di salute. I criteri dettagliati di inclusione ed esclusione sono forniti nel protocollo dello studio.
  • Cosa comporta la partecipazione allo studio? I partecipanti saranno sottoposti a un periodo di screening, seguito da una singola dose di A3907. Dopo aver confermato l’esposizione target, assumeranno A3907 quotidianamente per 12 settimane. Lo studio include 8 visite programmate, vari test e una visita di fine studio 14 giorni dopo l’ultima dose.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di A3907 nei pazienti con PSC. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della farmacocinetica del farmaco, i suoi effetti sui livelli di acidi biliari, gli enzimi epatici e i biomarcatori della sintesi degli acidi biliari nei pazienti con PSC.
  • Ci sono diversi dosaggi in fase di sperimentazione in questo studio? Sì, lo studio sta valutando due livelli di dose di A3907: 10 mg (Braccio 1) e 30 mg (Braccio 2), somministrati per via orale una volta al giorno. C’è anche un gruppo che riceve 30 mg due volte al giorno (Braccio 3), e un gruppo di pazienti con PSC con Stenosi Clinicamente Rilevante che riceve 30 mg due volte al giorno (Braccio 4).

Sperimentazioni cliniche in corso su A3907

  • Studio su A3907 per adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia Francia Polonia

Glossario

  • Primary Sclerosing Cholangitis (PSC): Una malattia cronica del fegato caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari, che può portare a danni epatici e potenzialmente a insufficienza epatica.
  • Apical Sodium Bile Acid Transporter (ASBT): Una proteina coinvolta nel trasporto degli acidi biliari nell'intestino e nel fegato. A3907 funziona inibendo questo trasportatore.
  • Cholestatic liver diseases: Un gruppo di disturbi epatici in cui il flusso della bile dal fegato è ridotto o bloccato, potenzialmente portando a danni epatici.
  • Alkaline Phosphatase (ALP): Un enzima presente in vari tessuti, compreso il fegato. Livelli elevati possono indicare malattie epatiche o ostruzione dei dotti biliari.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e gli effetti terapeutici.
  • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
  • Clinically Relevant Stricture (CRS): Un restringimento significativo di un dotto biliare che può causare sintomi o complicazioni nei pazienti con PSC.
  • Magnetic Resonance Cholangiopancreatography (MRCP): Una tecnica di imaging non invasiva utilizzata per visualizzare i dotti biliari e pancreatici.
  • Endoscopic Retrograde Cholangiopancreatography (ERCP): Una procedura che combina endoscopia e raggi X per diagnosticare e trattare problemi al fegato, cistifellea, dotti biliari e pancreas.