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[4-(6-Aminopyridazin-3-Yl)Piperidin-1-Yl][5-(4-Fluorophenoxy)-4-Methoxypyridin-2-Yl]Methanone

Questo articolo tratta di uno studio clinico che esamina l’uso di BI 764198, un nuovo farmaco contenente [4-(6-Aminopiridazin-3-Il)Piperidin-1-Il][5-(4-Fluorofenossi)-4-Metossipiridina-2-Il]Metanone, per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS). Lo studio mira a valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e le proprietà farmacologiche del farmaco nei pazienti affetti da questa patologia renale.

Indice dei Contenuti

Cos’è il BI 764198?

Il BI 764198 è un nuovo farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di una specifica malattia renale chiamata glomerulosclerosi focale e segmentaria (FSGS). Il suo nome chimico è [4-(6-aminopiridazin-3-il)piperidin-1-il][5-(4-fluorofenossi)-4-metossipiridina-2-il]metanone.[1] Questo farmaco è attualmente sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti affetti da FSGS.

Condizione Target: Glomerulosclerosi Focale e Segmentaria (FSGS)

La glomerulosclerosi focale e segmentaria (FSGS) è una grave malattia renale che colpisce i glomeruli, le minuscole unità di filtrazione dei reni. Nella FSGS, il tessuto cicatriziale si sviluppa in parti dei glomeruli, compromettendo la loro capacità di filtrare correttamente il sangue. Ciò porta a una condizione chiamata proteinuria, in cui quantità eccessive di proteine si disperdono nelle urine.[1]

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per valutare il BI 764198. Questa sperimentazione è descritta come uno “studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo”. Ecco alcuni dettagli chiave sulla sperimentazione:[1]

  • Durata: 12 settimane
  • Obiettivo principale: Esplorare l’efficacia del BI 764198 nella riduzione della proteinuria (eccesso di proteine nelle urine)
  • Obiettivi secondari: Indagare il profilo farmacocinetico del BI 764198 (come il farmaco si muove attraverso il corpo)

Come Funziona il BI 764198

Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente descritto nelle informazioni sulla sperimentazione, il BI 764198 è probabilmente progettato per colpire le cause sottostanti della FSGS o per aiutare a ridurre la proteinuria. Il farmaco viene testato per verificare se può effettivamente ridurre la quantità di proteine nelle urine dei pazienti con FSGS.[1]

Potenziali Benefici

Il principale beneficio potenziale oggetto di indagine è la riduzione della proteinuria. L’endpoint primario dello studio è determinare il numero di pazienti che raggiungono almeno una riduzione del 25% del loro rapporto proteine-creatinina urinaria (UPCR) dopo 12 settimane di trattamento. Questo potrebbe potenzialmente indicare un miglioramento della funzione renale e un rallentamento della progressione della malattia.[1]

Criteri di Idoneità

La sperimentazione ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni criteri di inclusione chiave sono:[1]

  • Adulti di età compresa tra 18 e 75 anni
  • Diagnosi di FSGS primaria confermata da biopsia o documentata mutazione del gene TRPC6 che causa FSGS
  • Alti livelli di proteine nelle urine (UPCR ≥ 1000 mg/g)
  • Dosi stabili di determinati farmaci (se applicabile), come corticosteroidi, ACE inibitori o ARB

Ci sono anche diversi criteri di esclusione, tra cui alcune altre condizioni renali, ipertensione non controllata e uso di farmaci specifici.

Somministrazione e Dosaggio

Il BI 764198 viene somministrato sotto forma di capsula orale. Il dosaggio esatto non è specificato nelle informazioni sulla sperimentazione, ma è progettato per essere assunto una volta al giorno per il periodo di studio di 12 settimane.[1]

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è un aspetto cruciale studiato in questa sperimentazione. I ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali o reazioni avverse durante tutto il periodo di studio. È importante notare che, trattandosi di un farmaco sperimentale, non tutti i potenziali rischi sono noti in questa fase.[1]

I pazienti che stanno considerando la partecipazione a questa o a qualsiasi altra sperimentazione clinica dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco BI 764198
Sostanza Attiva [4-(6-Aminopyridazin-3-Yl)Piperidin-1-Yl][5-(4-Fluorophenoxy)-4-Methoxypyridin-2-Yl]Methanone
Condizione Studiata Glomerulosclerosi Focale e Segmentale (FSGS)
Disegno dello Studio Multicentrico, randomizzato, doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo
Durata del Trattamento 12 settimane
Obiettivo Primario Esplorare l’efficacia nella riduzione della proteinuria
Criteri Chiave di Inclusione Età 18-75, FSGS confermata da biopsia o mutazione TRPC6, UPCR ≥1000 mg/g
Endpoint Primario Numero di pazienti che raggiungono una riduzione ≥25% dell’UPCR nelle 24 ore alla settimana 12
Somministrazione Orale, una volta al giorno

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è esplorare l'efficacia di BI 764198 nel ridurre la proteinuria (eccesso di proteine nelle urine) nei pazienti con glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS).
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 75 anni, essere diagnosticati con FSGS primaria confermata da biopsia o avere una documentata mutazione del gene TRPC6 che causa FSGS. Devono inoltre avere un rapporto proteina-creatinina urinaria di almeno 1000 mg/g durante lo screening.
  • Quanto dura il trattamento in questo studio? Il trattamento in questo studio dura 12 settimane, con i partecipanti che assumono BI 764198 per via orale una volta al giorno durante questo periodo.
  • Qual è l'endpoint primario dello studio? L'endpoint primario è il numero di pazienti che raggiungono almeno una riduzione del 25% del rapporto proteina-creatinina nelle urine delle 24 ore (UPCR) rispetto al basale alla settimana 12 di trattamento.
  • Ci sono restrizioni su altri farmaci durante lo studio? Sì, ci sono restrizioni su alcuni farmaci. I partecipanti devono essere in terapia con dosi stabili di corticosteroidi, ACE inibitori, ARB, finerenone, inibitori dell'aldosterone o inibitori SGLT2 per almeno 4 settimane prima dello screening. Alcuni farmaci, come gli inibitori della calcineurina, gli agenti citotossici e specifici substrati come metformina o dabigatran, non sono consentiti per un certo periodo prima dello screening.

Sperimentazioni cliniche in corso su [4-(6-Aminopyridazin-3-Yl)Piperidin-1-Yl][5-(4-Fluorophenoxy)-4-Methoxypyridin-2-Yl]Methanone

  • Studio sull’efficacia di BI 764198 in adulti e adolescenti con glomerulosclerosi segmentale focale

    In arruolamento

    1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Croazia Danimarca Francia Germania Grecia +9

  • Studio sull’efficacia di BI 764198 in pazienti con glomerulosclerosi focale segmentaria

    Arruolamento concluso

    1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

Glossario

  • Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS): Un tipo di malattia renale caratterizzata dalla formazione di cicatrici in parti delle unità filtranti del rene (glomeruli), che porta alla perdita di proteine nelle urine.
  • Proteinuria: La presenza di proteine in eccesso nelle urine, che può essere un segno di danno o malattia renale.
  • Urine Protein-Creatinine Ratio (UPCR): Una misura utilizzata per valutare la quantità di proteine nelle urine in relazione alla creatinina, che aiuta a valutare la funzione e il danno renale.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
  • TRPC6 Gene Mutation: Un'alterazione genetica nel gene del Recettore del Potenziale Transitorio Canale Cationico Sottofamiglia C Membro 6, che può causare alcune forme di FSGS.
  • Biopsy: Una procedura medica in cui viene prelevato un piccolo campione di tessuto dal corpo per l'esame, utilizzata in questo contesto per diagnosticare la FSGS.
  • Placebo-Controlled Study: Un tipo di studio clinico in cui alcuni partecipanti ricevono una sostanza inattiva (placebo) invece del farmaco in fase di test, per confrontarne gli effetti.
  • Double-Blind Study: Un disegno di ricerca in cui né i partecipanti né i ricercatori direttamente coinvolti sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo.