Questa ricerca riguarda la Glomerulosclerosi segmentale focale, una malattia rara che colpisce i piccoli filtri all’interno dei reni. Nello specifico, lo studio si concentra sulla forma primaria della malattia o su quella causata da varianti del gene TRPC6. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del farmaco sperimentale BI 764198, un inibitore del canale TRPC6, somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco BI 764198 o un placebo. Il trattamento ha una durata prevista di 104 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero assumere anche un inibitore della calcineurina, un tipo di medicinale comunemente utilizzato per gestire queste condizioni renali. La ricerca monitorerà nel tempo la quantità di proteine presenti nelle urine e la capacità di filtraggio dei reni per determinare l’efficacia del nuovo trattamento.
Chi può partecipare allo studio?
Persone di sesso maschile o femminile con un’età pari o superiore a 12 anni al momento della firma del consenso.
Peso corporeo pari o superiore a 40 kg.
Indice di Massa Corporea (BMI), ovvero il rapporto tra peso e altezza, pari o inferiore a 40 kg/m².
Diagnosi di glomerulosclerosi segmentale focale primaria (pFSGS), una malattia rara dei piccoli filtri dei reni, confermata tramite una biopsia (un piccolo prelievo di tessuto renale).
Oppure, presenza di una forma genetica della malattia causata da una mutazione del gene TRPC6, che è un errore nel codice genetico che rende il gene troppo attivo.
Presenza di un livello di rapporto proteine-creatinina nelle urine (UPCR) pari o superiore a 1500 mg/g, che indica la perdita di proteine attraverso i reni.
Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), ovvero la misura di quanto bene i reni filtrano il sangue, pari o superiore a 25 mL/min/1.73 m².
Chi non può partecipare allo studio?
Presenza di una forma di FSGS (una malattia che colpisce i piccoli filtri dei reni chiamati glomeruli) causata da un singolo gene difettoso o da una sindrome, ad eccezione delle mutazioni del gene TRPC6.
Segni clinici o analisi dei tessuti che indichino una forma di FSGS causata da danni esterni o da sostanze tossiche.
Diagnosi di FSGS di causa non determinata effettuata prima dell’inizio dello studio.
Avere subito un trapianto di organi in passato o avere in programma di riceverne uno durante la durata della ricerca.
Utilizzo di farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono la risposta del sistema immunitario) somministrati per via endovenosa, come ad esempio il ciclofosfamide, il rituximab o l’obinutuzumab, negli ultimi 6 mesi prima della visita iniziale.
BI 764198 è un farmaco somministrato per via orale che agisce inibendo una specifica proteina chiamata TRPC6. Il suo obiettivo è quello di trattare le persone affette da una particolare malattia dei reni chiamata glomerulosclerosi segmentale focale primaria (pFSGS) o forme di questa malattia legate a mutazioni genetiche, cercando di ridurre la perdita di proteine nelle urine.
Focal segmental glomerulosclerosis – Questa malattia colpisce i piccoli filtri all’interno dei reni, chiamati glomeruli. La condizione si manifesta quando alcune parti di questi filtri subiscono cicatrizzazione e danni. Con il passare del tempo, il danno può diffondersi a diverse aree dei reni. Questo processo altera la capacità dei reni di filtrare correttamente il sangue. La progressione porta spesso a una perdita eccessiva di proteine attraverso l’urina.
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