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Mucopolysaccharidosis III
Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA
La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando l’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento sperimentale chiamato UX111 (noto anche come ABO-102), che è una terapia genica progettata per aiutare a correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Il trattamento utilizza…
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Data di inizio: 2017-04-18Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA trattati con rebisufligene etisparvovec
La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando un accumulo di sostanze nel corpo che può portare a problemi di sviluppo e altre complicazioni. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ABO-102, noto anche come rebisufligene etisparvovec. Si tratta di una terapia genica che mira a correggere il…
Malattia:
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Data di inizio: 2020-11-23Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA
Lo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPS IIIA), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati complessi, portando a un accumulo di sostanze nel corpo che può causare problemi neurologici e fisici. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato JR-441, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco contiene una…
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Data di inizio: 2023-09-26