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Il disturbo da carenza di CDKL5 è una malattia genetica rara che causa gravi crisi epilettiche e ritardi nello sviluppo motorio e cognitivo. Questo studio clinico si concentra su persone affette da questa condizione, esaminando l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato fenfluramina cloridrato, noto anche con il codice ZX008. Il farmaco viene somministrato…
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Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti adulti con emofilia B, una malattia ereditaria che causa problemi di coagulazione del sangue. Il farmaco in studio si chiama etranacogene dezaparvovec (noto anche come Hemgenix), che è una terapia genica somministrata tramite una singola infusione endovenosa. Il trattamento utilizza un vettore virale modificato (AAV5) che trasporta…
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Il cancro del colon-retto è una malattia in cui le cellule del colon o del retto crescono in modo incontrollato. Questo studio clinico si concentra su persone con cancro del colon-retto metastatico che non può essere rimosso chirurgicamente. Il trattamento in esame include una combinazione di farmaci somministrati per via endovenosa, tra cui ABBV-400, fluorouracile,…
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Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata gastroparesi, che può essere di tipo idiopatico o causata dal diabete. La gastroparesi è un disturbo in cui lo svuotamento dello stomaco avviene più lentamente del normale, causando sintomi come nausea, senso di sazietà precoce, gonfiore e dolore addominale superiore. Questo studio mira a valutare l’efficacia,…
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Questo studio clinico si concentra su un tipo di tumore chiamato cancro ovarico epiteliale avanzato, resistente al platino, di alto grado, che può anche coinvolgere il peritoneo primario o le tube di Falloppio. Il trattamento in esame utilizza una combinazione di due farmaci: relacorilant e nab-paclitaxel. Il relacorilant è un farmaco sperimentale somministrato in capsule…
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Il cancro del colon-retto metastatico è una forma di tumore che si è diffusa dal colon o dal retto ad altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questo tipo di cancro che hanno già ricevuto trattamenti standard ma non hanno avuto successo o non li tollerano. Lo scopo dello studio…
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