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Centre for Human Drug Research

Zernikedreef 8, Leiden, 2333 CL, Paesi Bassi

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Disturbi Neuromuscolari

Il nostro centro medico è all’avanguardia nella ricerca sui disturbi neuromuscolari, con un focus particolare sulla distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD). Attraverso studi clinici innovativi, ci impegniamo a migliorare la comprensione e il trattamento di queste condizioni debilitanti.

  • Distrofia Muscolare Facioscapuloomerale (FSHD)
  • Valutazione della Sicurezza e Tollerabilità
  • Farmacocinetica e Farmacodinamica

Il nostro lavoro si concentra sull’analisi della sicurezza e dell’efficacia di nuovi trattamenti, contribuendo a sviluppare terapie che possano migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da FSHD.

  • Studio su ARO-DUX4 in pazienti adulti con distrofia muscolare facioscapuloumerale tipo 1

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    La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da FSHD1 e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato ARO-DUX4. ARO-DUX4 è una soluzione […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi Spagna Germania Italia
    Start Date: 2025-02-19

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di LY3884961 nei pazienti con malattia di Parkinson e mutazione GBA1

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    Questo studio clinico esamina una forma specifica della malattia di Parkinson che si verifica nelle persone che hanno una particolare alterazione genetica chiamata mutazione GBA1. La malattia di Parkinson è una condizione che colpisce il sistema nervoso e causa problemi di movimento come tremore, rigidità muscolare e difficoltà di equilibrio. Le persone con mutazioni GBA1 […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi
    Trial is not started yet

  • Studio sugli effetti del cannabidiolo su soggetti maschi sani per valutare l’eccitabilità corticale e del sistema nervoso centrale.

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    Questo studio clinico si concentra sugli effetti del cannabidiolo (CBD), una sostanza chimica presente nella pianta di cannabis, su alcune funzioni del sistema nervoso centrale (SNC) in soggetti maschi sani. Il trattamento prevede l’assunzione orale di due dosi diverse di CBD, 30 mg e 700 mg, e un placebo. L’obiettivo è valutare come queste dosi […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi
    Start Date: 2023-11-20

  • Studio sull’infezione da rinovirus: 2-Deoxy-D-Glucose per la prevenzione nei soggetti adulti sani

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    Questo studio clinico si concentra sulla prevenzione delle malattie associate al rhinovirus, un tipo comune di virus che causa il raffreddore. Il trattamento in esame è il 2-deoxy-D-glucose, noto anche come 2-DG, che verrà somministrato sotto forma di spray nasale. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento. Lo scopo […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    • 2-DEOXY-D-GLUCOSE

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi
    Start Date: 2024-02-15

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BIIB115 nei bambini con atrofia muscolare spinale trattati in precedenza con onasemnogene abeparvovec.

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    Lo studio clinico si concentra sulla **atrofia muscolare spinale** (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato **BIIB115**, somministrato tramite iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    • BIIB115

    Studio disponibile in:

    Francia Italia Belgio Paesi Bassi Polonia Germania
    Start Date: 2023-07-17