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Studio di trapianto di sangue cordonale espanso con UM171 in pazienti con leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio e rischio molto alto

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti affetti da leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il trattamento utilizza un farmaco chiamato dorocubicel, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Questo medicinale è costituito da cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale che sono state espanse in laboratorio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del trapianto di queste cellule staminali modificate in pazienti con forme aggressive di leucemia e mielodisplasia. Il trattamento prevede una singola infusione di cellule staminali del cordone ombelicale che sono state trattate con una speciale tecnica per aumentarne il numero.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trapianto e verranno monitorati per valutare come il loro organismo risponde al trattamento, in particolare per quanto riguarda la capacità delle cellule trapiantate di produrre nuove cellule del sangue. I medici controlleranno anche eventuali complicazioni e la capacità del trattamento di prevenire la ricomparsa della malattia.

1 Valutazione iniziale

Verifica dei criteri di idoneità, tra cui età tra 18-70 anni e presenza di malattia ematologica ad alto rischio

Controllo della funzionalità cardiaca con frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40%

Valutazione della funzionalità polmonare e degli esami del sangue

2 Preparazione al trapianto

Identificazione di due unità di sangue cordonale compatibili

Espansione delle cellule staminali del cordone ombelicale attraverso il processo ECT-001

3 Trapianto

Somministrazione delle cellule dorocubicel mediante infusione endovenosa

Le cellule provengono da sangue cordonale di donatore, espanse in laboratorio

4 Monitoraggio post-trapianto

Controllo dell’attecchimento delle cellule del sangue (globuli bianchi e piastrine)

Monitoraggio di eventuali complicanze infettive

Valutazione della possibile comparsa di malattia del trapianto contro l’ospite

5 Follow-up a lungo termine

Visite di controllo regolari per valutare la sopravvivenza libera da ricaduta

Monitoraggio continuo fino a 2 anni dopo il trapianto

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 70 anni
  • Presenza di una malattia ematologica maligna ad alto e altissimo rischio
  • Disponibilità di 2 unità di sangue cordonale con compatibilità HLA di almeno 4/6 quando DRB1 è analizzato a livello allelico e A, B a risoluzione antigenica, oppure compatibilità di almeno 4/8 quando A, B, C e DRB1 sono analizzati a livello allelico
  • Indice di Karnofsky (scala che misura le capacità funzionali del paziente) maggiore o uguale a 70
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra maggiore o uguale al 40% (un test che misura la funzionalità cardiaca)
  • Capacità polmonare (FVC, FEV1 e DLCOc) maggiore o uguale al 50% del valore previsto
  • Valori di bilirubina inferiori a 2 volte il limite superiore normale, salvo casi di sindrome di Gilbert o emolisi
  • Funzione renale adeguata con creatinina inferiore a 2.0 mg/dl. Per adulti con creatinina superiore a 1.2 o storia di disfunzione renale, la clearance della creatinina deve essere superiore a 50 ml/min
  • Indice di comorbidità per trapianto di cellule ematopoietiche (HCT-CI) non superiore a 3 per pazienti con più del 5% di blasti nel midollo osseo, e non superiore a 5 per pazienti di età compresa tra 60-70 anni

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con leucemia acuta o mielodisplasia che non sono classificati come ad alto rischio o rischio molto alto
  • Pazienti che non necessitano di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (una procedura in cui si ricevono cellule staminali del sangue da un donatore compatibile)
  • Persone di età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti che non sono idonei a ricevere un trapianto di sangue cordonale (sangue prelevato dal cordone ombelicale)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con gravi disfunzioni degli organi vitali
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio o presentarsi ai controlli richiesti

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
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Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

ECT-001 è una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. Questo trattamento prevede l’espansione delle cellule staminali del cordone ombelicale utilizzando una tecnologia specifica chiamata UM171. Questa procedura viene utilizzata per aumentare il numero di cellule staminali disponibili per il trapianto in pazienti con leucemia acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

Il trapianto di sangue cordonale espanso è una procedura in cui le cellule staminali del cordone ombelicale, dopo essere state espanse in laboratorio, vengono infuse nel paziente. Questo tipo di trapianto è progettato per aiutare il sistema immunitario del paziente a combattere la malattia e a ricostituire il sistema ematopoietico (produzione di cellule del sangue).

Malattie in studio:

Leucemia acuta – Una malattia del sangue caratterizzata dalla produzione incontrollata di globuli bianchi immaturi nel midollo osseo. Queste cellule anomale si moltiplicano rapidamente e interferiscono con la normale produzione delle cellule sanguigne sane. La malattia può svilupparsi velocemente, causando sintomi come stanchezza, febbre e tendenza alle emorragie. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue, diffondendosi occasionalmente ad altri organi.

Sindrome mielodisplastica – Un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui il corpo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il midollo osseo produce cellule immature che non si sviluppano correttamente e muoiono prima di maturare completamente. Questo porta a una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. La condizione si sviluppa gradualmente e può causare anemia, infezioni frequenti e problemi di coagulazione.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:46

ID della sperimentazione:
2024-517583-36-01
Codice del protocollo:
ECT-001-CB.004
NCT ID:
NCT04103879
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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