TP-3654 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale. Viene studiato per il trattamento della mielofibrosi primaria o secondaria, una malattia del midollo osseo. Nella fase 1 del trial, l’obiettivo è identificare la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la sicurezza complessiva del farmaco. Nella fase 2, si cerca di valutare l’attività clinica preliminare del farmaco.

Momelotinib è un altro farmaco utilizzato in combinazione con TP-3654 in uno dei bracci del trial. Momelotinib è già noto per il trattamento della mielofibrosi e viene studiato per vedere come funziona insieme a TP-3654. Nella fase 1, l’obiettivo è identificare la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la sicurezza della combinazione. Nella fase 2, si cerca di valutare l’attività clinica preliminare della combinazione dei due farmaci.

Mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo processo può causare anemia, ingrossamento della milza e sintomi come affaticamento e dolore osseo. La malattia può essere primaria, sviluppandosi da sola, o secondaria, derivante da altre condizioni del midollo osseo. Con il tempo, la mielofibrosi può progredire, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a complicazioni come l’insufficienza del midollo osseo. I pazienti possono sperimentare sintomi sistemici come febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che possono rimanere stabili per anni, mentre altri possono vedere un rapido peggioramento dei sintomi.