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N-Ethyl-2-[4-[7-[[4-(Ethylsulfonylamino)Cyclohexyl]Methyl]-2,7-Diazaspiro[3.5]Nonan-2-Yl]Pyrimidin-5-Yl]Oxy-5-Fluoro-N-Propan-2-Ylbenzamide

Un nuovo farmaco chiamato SNDX-5613 è oggetto di studi in sperimentazioni cliniche per pazienti con leucemie acute recidivate o refrattarie. Questo articolo fornirà una panoramica della ricerca in corso, inclusi gli obiettivi dello studio, i criteri di eleggibilità e i potenziali benefici per i pazienti con leucemie difficili da trattare.

Indice dei Contenuti

Introduzione

SNDX-5613 è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento delle leucemie acute recidivanti o refrattarie. Questo articolo fornirà una panoramica del farmaco, dei suoi potenziali usi e delle sperimentazioni cliniche in corso che ne indagano la sicurezza e l’efficacia.[1]

Cos’è SNDX-5613?

SNDX-5613 è un medicinale sviluppato da Syndax Pharmaceuticals, Inc. È anche noto con il suo nome chimico: N-etil-2-[4-[7-[[4-(etilsolfonilamino)cicloesil]metil]-2,7-diazaspiro[3.5]nonan-2-il]pirimidin-5-il]ossi-5-fluoro-N-propan-2-ilbenzamide. Il farmaco è disponibile in forma di capsule e viene assunto per via orale.[1]

Condizioni Bersaglio

SNDX-5613 è in fase di studio per il trattamento delle leucemie acute recidivanti o refrattarie. Queste includono:[1]

  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA)
  • Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)
  • Leucemia Acuta a Fenotipo Misto (MPAL)

Il farmaco è particolarmente focalizzato sulle leucemie con specifiche caratteristiche genetiche, come:

  • Riarrangiamenti del gene KMT2A (MLL): Queste sono alterazioni genetiche che possono verificarsi nelle cellule leucemiche e sono associate a una prognosi sfavorevole.
  • Mutazioni NPM1: Mutazioni nel gene Nucleofosmina 1, che sono comuni in alcuni tipi di LMA.
  • Riarrangiamenti NUP98: Un altro tipo di alterazione genetica riscontrata in alcune leucemie.

Come Funziona SNDX-5613

Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, è probabile che SNDX-5613 sia progettato per colpire specifici percorsi molecolari coinvolti nella crescita e sopravvivenza delle cellule leucemiche, in particolare quelle con le alterazioni genetiche menzionate sopra. Interferendo con questi percorsi, il farmaco mira a fermare la crescita delle cellule tumorali e potenzialmente a eliminarle.[1]

Panoramica della Sperimentazione Clinica

SNDX-5613 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. La sperimentazione ha due parti principali:[1]

  1. Fase 1: Questa fase mira a:
    • Determinare la sicurezza e la tollerabilità di SNDX-5613
    • Trovare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D)
    • Studiare come il farmaco viene processato dal corpo (farmacocinetica)
  2. Fase 2: Questa fase si concentra su:
    • Valutare la sicurezza a breve e lungo termine
    • Valutare quanto bene il farmaco funziona nel trattamento della leucemia, inclusi parametri come il tasso di remissione completa e il tasso di risposta globale

Criteri di Idoneità

La sperimentazione ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni punti chiave includono:[1]

  • I pazienti devono avere almeno 6 mesi di età
  • Avere una leucemia acuta recidivante o refrattaria
  • Avere specifiche alterazioni genetiche nelle loro cellule leucemiche (riarrangiamento KMT2A, mutazione NPM1 o riarrangiamento NUP98)
  • Devono aver completato i trattamenti precedenti e essersi ripresi dagli effetti collaterali

Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come avere determinate altre condizioni mediche o assumere specifici farmaci che potrebbero interferire con lo studio.

Potenziali Benefici

Sebbene sia importante notare che SNDX-5613 è ancora sperimentale, lo studio mira a valutare diversi potenziali benefici:[1]

  • Raggiungimento della remissione completa o parziale della leucemia
  • Diventare indipendenti dalle trasfusioni di sangue
  • Miglioramento della sopravvivenza globale
  • Sopravvivenza libera da eventi più lunga (tempo senza progressione del cancro o altri eventi significativi)

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, ci sono potenziali rischi ed effetti collaterali. Lo studio sta monitorando attentamente:[1]

  • Eventi avversi emergenti dal trattamento (effetti collaterali che si verificano durante il trattamento)
  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio
  • Effetti sul ritmo cardiaco (monitorati tramite ECG)
  • Cambiamenti nei segni vitali e nello stato di salute generale

I pazienti nello studio saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza.

Aspect Details
Drug Name SNDX-5613
Condition Studied Leucemie acute recidivanti o refrattarie
Study Phase Fase 1/2
Main Objectives Determinare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio efficace; Valutare la risposta al trattamento
Key Eligibility Criteria Età ≥6 mesi; Leucemia acuta recidivante/refrattaria; Mutazioni genetiche specifiche
Primary Endpoints Insorgenza di effetti collaterali; Tasso di remissione completa; Parametri farmacocinetici
Secondary Endpoints Tasso di risposta globale; Durata della risposta; Risultati di sopravvivenza

FAQ

  • Che cos’è SNDX-5613? SNDX-5613 è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento delle leucemie acute recidivate o refrattarie. Viene assunto per via orale sotto forma di capsula o compressa.
  • Quali tipi di leucemia vengono studiati in questo studio clinico? Lo studio si concentra sulle leucemie acute recidivate o refrattarie, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e la leucemia acuta a fenotipo misto (MPAL). I pazienti con specifiche mutazioni genetiche, come i riarrangiamenti KMT2A o le mutazioni NPM1, sono di particolare interesse.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Gli obiettivi principali sono determinare la sicurezza e la tollerabilità di SNDX-5613, trovare la dose migliore per gli studi futuri e valutare l’efficacia del farmaco nel trattamento delle leucemie acute recidivate o refrattarie. Lo studio esaminerà anche come l’organismo metabolizza il farmaco e i suoi effetti sulla sopravvivenza globale e sulla qualità della vita dei pazienti.
  • Chi può partecipare a questo studio? I partecipanti idonei includono pazienti di età pari o superiore a 6 mesi con leucemie acute recidivate o refrattarie. Devono avere specifiche mutazioni genetiche o soddisfare determinati criteri di malattia. I pazienti devono aver provato trattamenti standard che non hanno funzionato o hanno smesso di funzionare. Ci sono anche requisiti relativi allo stato di salute generale e ai trattamenti precedenti.
  • Quali sono alcuni potenziali benefici della partecipazione a questo studio? I partecipanti potrebbero avere accesso a una nuova opzione terapeutica che potrebbe potenzialmente aiutare a controllare la loro leucemia quando altri trattamenti hanno fallito. Lo studio contribuirà anche a importanti ricerche che potrebbero aiutare futuri pazienti con condizioni simili. Tuttavia, è importante notare che ci sono rischi coinvolti e l’efficacia del farmaco è ancora in fase di studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su N-Ethyl-2-[4-[7-[[4-(Ethylsulfonylamino)Cyclohexyl]Methyl]-2,7-Diazaspiro[3.5]Nonan-2-Yl]Pyrimidin-5-Yl]Oxy-5-Fluoro-N-Propan-2-Ylbenzamide

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Revumenib in pazienti con leucemie acute recidivanti o refrattarie

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Lituania Germania Italia Francia Paesi Bassi

Glossario

  • Acute Leukemia: Un cancro del sangue e del midollo osseo a rapida crescita che influisce sulla produzione di cellule ematiche normali.
  • Relapsed/Refractory (R/R): Si riferisce al cancro che è tornato dopo il trattamento (recidivato) o non ha risposto al trattamento iniziale (refrattario).
  • KMT2A Rearrangement: Una modificazione genetica nel gene KMT2A che può essere trovata in alcuni tipi di leucemia.
  • NPM1 Mutation: Una modificazione nel gene NPM1 che può essere trovata in alcuni casi di leucemia mieloide acuta.
  • Complete Remission (CR): Una risposta al trattamento in cui non ci sono cellule tumorali rilevabili nel sangue e nel midollo osseo, e i valori delle cellule del sangue sono tornati alla normalità.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
  • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose di un farmaco in uno studio clinico.
  • Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • Event-Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale un paziente rimane libero da determinati eventi negativi o complicazioni relative alla sua malattia.