La Glycogen storage disease type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401. Questo trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una vena. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e gli esiti delle gravidanze nei pazienti con GSDIa che ricevono DTX401.
Durante lo studio, i partecipanti che hanno già ricevuto DTX401 in studi precedenti o in contesti post-marketing continueranno a essere monitorati. Verranno osservati per eventuali effetti collaterali gravi o reazioni legate all’infusione, come l’ipersensibilità. Inoltre, lo studio esaminerà gli effetti del trattamento su eventuali gravidanze dei pazienti o dei loro partner. I ricercatori valuteranno anche eventuali effetti collaterali associati a terapie immunomodulanti concomitanti, come i corticosteroidi.
Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2036, monitorando vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi l’alimentazione, eventi clinici maggiori e l’esperienza del paziente. Questo aiuterà a comprendere meglio l’impatto del trattamento DTX401 sulla vita quotidiana delle persone con GSDIa e a garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace nel lungo termine.
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