Navepegritide: Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana. È studiato per valutare la sua efficacia sulla crescita negli adolescenti con acondroplasia, una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa. L’obiettivo è vedere se il trattamento con navepegritide può aiutare a migliorare la crescita in questi pazienti.

Achondroplasia – L’achondroplasia è una forma di nanismo causata da una mutazione genetica che colpisce la crescita delle ossa. Le persone con questa condizione hanno arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un naso piatto. La crescita rallentata delle ossa porta a una statura significativamente più bassa rispetto alla media. Durante l’infanzia e l’adolescenza, la crescita è più lenta e può essere accompagnata da problemi di salute come apnea del sonno e infezioni dell’orecchio. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce in termini di gravità, ma le complicazioni possono variare con l’età. L’achondroplasia è una malattia rara e viene diagnosticata attraverso l’osservazione clinica e test genetici.